原创新药泰它西普获突破性进展，在美国风湿病学会年会受到重点关注
2019/11/14 17:13:44 中国医学论坛报

    

     11月13日，美国亚特兰大国际会议中心，来自世界各地的风湿病专家的目光聚焦到了来自中国的原创新药——泰它西普。

     两万余名参会代表、3000篇风湿免疫论文，近日，国际风湿病领域的年度盛会——美国风湿病学会(ACR)年会在美国亚特兰大举行，作为世界上规模最大、影响最广的风湿免疫病学专业会议，许多重大风湿病学研究成果在这里发布。荣昌生物制药(烟台)有限公司携自主研发生物新药泰它西普应邀参会，作为最新突破性进展在ACR大会主会场进行报告。

    

    

     泰它西普“破冰”ACR大会

     多年来，在属于风湿免疫病的系统性红斑狼疮领域，新药研发的进展一直令人失望。目前，红斑狼疮的治疗手段有限，对新药具有巨大的临床需求。虽然全世界制药企业及研究机构每年投入巨资研发红斑狼疮新药，但多个新药研发项目都在大规模临床试验时功亏一篑。

     如今，这一现状被来自中国的新药泰它西普打破。

     11月13日，北京协和医院张奉春教授带领的泰它西普临床试验研究团队受邀在ACR大会的万人主会场上进行口头报告，对于在中国开展的泰它西普治疗系统性红斑狼疮的关键临床研究进行了详细介绍。这是泰它西普首次在国外的学术会议上发布研究数据，也是ACR大会上中国原创新药首次获此殊荣。

     研究结果显示，该临床试验达到国际上公认的临床终点，泰它西普药物治疗组病人48周狼疮应答指数(SRI-4)显著高于安慰剂对照组患者，具有显著的统计学差别。泰它西普在安全性方面同样表现优异，患者耐受性良好。“我们非常欣慰，超过70%接受泰它西普治疗的患者在本试验中病情得到非常明显改善，”本次大会报告人，北京协和医院风湿免疫科吴迪博士兴奋地说。

     吴迪博士报告一结束，在会议现场及通过网络收看的专家就开始了热烈的提问，纷纷对研究结果表示赞叹，场面十分火爆，现场主持人一度延长了讨论时间。

     “泰它西普能够同时抑制BLyS和APRIL两个B淋巴细胞分化成熟关键因子，从而有效地阻断B淋巴细胞的分化成熟，抑制过度的免疫反应，达到治疗相关自身免疫疾病的目的，我们很高兴泰它西普这一中国原创新药在本次临床试验中获得了很好的疗效”，泰它西普发明人、荣昌生物公司创始人、CEO房健民教授在ACR大会现场表示。泰它西普将有望成为全球首个针对系统性红斑狼疮的双靶标生物药物。

     值得注意的是，系统性红斑狼疮新药研发异常艰难，近年来国际上跨国制药公司研发的多个项目以失败告终。自1955年的羟氯喹以来，美国食品药品管理局(FDA)在过去的60多年只批准过一个治疗SLE新药上市，但却难以满足临床需求。“原创新药的研发成本高、时间长、风险大，因此，以往国内的新药研发大多以生物类似药或跟随国外同靶标药物为主，很少有国际首创药物，但随着经济及科学技术水平日益提高，我们的新药研发有机会达到国际前沿，至少在有的疾病领域，甚至相较于国外做得更好一些，达成这样目标的核心是不断创新，泰它西普是成功创新的例子。创新是荣昌生物的‘灵魂’。” 房健民教授表示，坚持创新如同遭遇一场战役，首先要打攻克关键技术的“突破战”，不能只追在别人后面，要敢为人先；也要打“持久战”，并非简单地给时间做加法，而是坚持自己的方向，做深做透。

     泰它西普新药上市申请获得正式受理

     ACR大会期间，一条来自国内的消息同样让人欣喜不已。11月6日，荣昌生物向中国药品监督管理局(NMPA)药品审评中心提交的泰它西普新药上市申请获得正式受理。“这是泰它西普走向市场的一个重要里程碑，也标志着以创新为核心战略的荣昌生物开始步入研发的收获期。”房健民教授说。

     作为全球首创药物，泰它西普的发明专利获得了中国、美国、欧洲、俄罗斯、韩国、日本等授权。除了系统性红斑狼疮外，目前还有6个适应证正在或即将开展Ⅱ/Ⅲ期临床试验。

     同时，荣昌生物迅速布局国际市场。2019年，以荣昌生物为代表的创新企业在海外的临床申报获得了重大进展。9月，泰它西普获得了FDA进行Ⅱ期临床试验(IND)许可，将启动针对系统性红斑狼疮的全球多中心临床试验。近期，荣昌生物另一个创新药RC48-ADC也将向FDA提交在美国进行Ⅱ期IND的申请，适应证为晚期尿路上皮癌。这款药物是我国率先进入人体临床试验的抗体-药物偶联(ADC)药物，标志着我国ADC药物技术获得突破性进展。

     在国际化趋势下，目前很多中国创新药企都在追随全球热门靶点药物，同质化竞争非常激烈。

     对此，房健民教授认为，差异化定位才是创新的出路。自2008年成立以来，荣昌生物先后研发出泰它西普、RC48-ADC等一系列具有自主知识产权的新药。目前公司研发管线中有十余个创新药物处于不同的研发阶段，其中多个项目有望成为细分领域中的突破性疗法。

     新药研发闭环带来持久内生动力

    

     口头报告结束后，不少外国学者纷纷询问泰它西普国际开发的计划，其中不少人对这一药物进入国际市场的前景表示强烈的兴趣。“我们正在与美国FDA交流，尽快开展国际多中心关键临床试验。同时，我们将重点推动泰它西普尽快在国内上市。在未来3~4年内争取再推动6个以上创新药物品种进入临床研究。”房健民教授表示，“荣昌生物的研发管线已经形成了一个闭环，实现新药从研发到产业化的可持续内生动力。”

     泰它西普在本届ACR大会上有如此亮眼的表现并非偶然。

     近年来，基因工程、细胞工程等现代生物技术备受追捧。今年的ACR大会上，公布用于治疗免疫疾病的研究超过半数为生物药品，生物药企将陆续进入研发收获期，其潜在的市场空间可想而知。

     过硬的技术是新药实现产业化的坚实基础。多年来，荣昌生物已累计投入20亿元用于研发和建设。目前，荣昌生物已建成符合欧美及中国GMP管理标准的生产、物控、质量、项目、验证等管理体系，确保实验室和生产车间严格按照美国FDA、欧盟EMA、中国NMPA的GMP要求建设和运营。

     新药产业化将是荣昌生物发展的下一个“加速度”。

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