奇迹!全球首例基因疗法治好白血病女婴
2015/11/8 医学论坛网

    

     据英国《每日邮报》报道,英国一名罹患白血病(急性淋巴细胞白血病)的1岁多女婴理查兹,生命进入最后几个月的倒数时。面对传统疗法失效,医生尝试将基因修饰的细胞注入她体内,成功消灭癌细胞,开创全球首例。

     理查兹出生14周就确诊患病。化疗及骨髓移植都没成功。医生无计可施,建议她的父母为爱女安排临终关怀服务。理查兹女士不愿放弃女儿,她说:“我们不想接受临终关怀,因此我们要求医生为女儿尝试任何方法,即使是从没使用过的也可以。”

     英国伦敦大学癌症研究人员、以及法国生物科技公司Cellectis联手,先从健康捐赠者身上抽取免疫细胞,并通过一种无害的病毒,为它们增加抗白血病的基因。正常身体一般会将这些细胞视为入侵者将之摧毁,因此研究人员要利用“分子剪刀”将两节DNA剪走,让细胞在免疫系统前隐形,也不受病人接受的药物影响。然后将其名为“UCART19”的少量改造细胞注入她体内,让它们找出并杀死癌细胞。在理查兹接受疗法之前,研究人员只在实验室鼠身上做过实验。

    

     科学家们首先在捐赠的血液细胞中添加抗白血病基因,这些基因可编码靶向并杀死癌细胞的蛋白质,其次科学家使用TALENs技术关闭两个基因,关闭第一个基因是为了确保捐赠的细胞不被蕾拉的身体排斥,关闭第二个基因是为了确保捐赠细胞不被治疗药物杀死。

     当这些修改过基因的细胞进入理查兹的血液后,她的癌细胞在短短数周内就被消灭。让她稍后再接受骨髓移植。科学团队认为,上述疗法在其他癌症及遗传病身上同样有效,预料将于明年年初进行临床实验。

     伦敦大学儿童健康研究院的Qasim教授称:“我们只在一位非常小的女孩身上使用了这种疗法,因此它是否同样适用于所有的孩子,我们还需要谨慎。但这也是新基因工程技术使用的一个里程碑,如果这种疗法可以复制,那它可能代表着白血病和其它癌症治疗的巨大进步。”

     来源:医学信使

     作为医务工作者,讲述我们自己的故事

    

     这张照片,记录了浙江大学附属儿童医院心外科手术前,石卓医生医生安慰小病人的场景。小病人从初到手术室里恐惧哭泣,在外科医生温暖的怀抱下渐渐放下警惕停止哭泣,注意力被外科医生的手机里的动画片吸引,并用好奇的表情环顾四周。这也经常发生在浙大儿院手术室里的故事。

     易医坛医务工作者#随手拍#活动报名与投票进行中,最晚11月30日前,您都可以来参加投票,同时,您也可以发送照片至易医坛微信后台参与报名,还有机会赢得精美礼品包哦!

     在现实生活中,医护群体不仅是一群普普通通的工作者,和身边其他行业的朋友一样有喜怒哀乐,工作性质与生命息息相关,每天都在为拯救生命而学习和工作。

     用一张照片告诉这个世界,我们医护人员是如何繁忙工作的,关注“易医坛微信”(ID:eyitan),或者长按、扫描下方二维码,关注、并发送照片到易医坛后台。点击“阅读原文”看详情。

    

    

    http://weixin.100md.com
返回 医学论坛网 返回首页 返回百拇医药