【掌健识】儿童血友病知识(3):血友病的预防治疗
2020/4/17 9:00:55 上海市医学会健康科普基地

    

    


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     血友病(hemophilia)是一组凝血因子VIII、凝血因子IX或凝血因子Ⅸ缺乏而导致的凝血功能障碍的出血性疾病。包括血友病甲,即因子VIII(又称抗血友病球蛋白,AHG)缺乏症;血友病乙,即因子Ⅸ(又称血浆凝血活酶成分,PTC)缺乏症;血友病丙,即因子Ⅺ(又称血浆凝血活酶前质,PTA)缺乏症。在先天性出血性疾病中以血友病最为常见,其中血友病甲占85%。

     根据凝血因子活性水平可分为:重型FⅧ或FⅨ<1%,中间型1%≤FⅧ或FⅨ<5%,轻型5%≤FⅧ或FⅨ<40%;

     血友病是由X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,常以男性患病,女性携带状况为多见。临床上表现为:反复出血、或轻度外伤后严重出血、或深部肌肉和组织慢性出血、或重要脏器出血、或手术等创伤性操作出血不止等症状,严重反复出血导致关节肿张和畸形,严重影响生活质量。

     随着医疗技术和国民经济发展发展,血友病并不是不治之症。只要医疗护理规范,可以参加适当的社会活动,更多的患者能被社会接受,能够享有与同年龄的欢乐和生活。接下来,就儿童血友病常见的医疗和护理知识做普及介绍。

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     什么是血友病的预防治疗及预防治疗的重要性

     因为凝血因子水平的低下,血友病患者容易出现关节出血,现有的按需治疗只是在出现关节出血时,通过输注凝血因子,提高凝血因子水平,达到止血的效果,但关节已经出血,多次出血以后,关节就会出现畸形,影响运动及日常生活,甚至导致残疾,最终影响生活质量。在2002年英国伦敦举行的血友病共识会议中,统一了预防治疗的定义,并于2006年PEDNET会议上作出了修正。预防治疗就是定期输注一定剂量的凝血因子,让体内的凝血因子浓度长期维持在一定水平,减少反复的出血,减少致残率的发生,最终的目的是让孩子健康的成长。

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     血友病预防治疗的分类

     预防治疗分为三种,分别是初级预防治疗、次级预防治疗和三级预防治疗。

     (1)初级预防治疗:婴幼儿在确诊后、第2次关节出血前,且患儿年龄<3岁,无明确证据证实存在关节病变情况下,开始预防治疗;

     (2)次级预防治疗:在2次或2次以上关节出血后,体格检查和影像学检查未发现关节病变之前,开始预防治疗;

     (3)三级预防治疗:关节病变已形成后开始预防治疗。

     当然目前最提倡的是在没有关节畸形的基础上进行初级预防治疗,如果已经出现病变,建议立即进行次级预防治疗,甚至进行三级预防治疗,来减少致残率的发生。

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     如何进行预防治疗

     目前国内推荐3种不同方式的预防治疗。

     (1)临时预防法:主要针对于可能的活动增加或者有暂时性的出血风险,比如孩子需要去参加体育课、旅行或者参加夏令营等等,在参加这些活动前,一次性的给予一定剂量的凝血因子输注,提高体内的凝血因子水平,让孩子安全地去参加活动;

     (2)短期预防法:主要针对于已经出现严重的关节出血、肌肉出血、颅内出血、消化道出血后的预防治疗,通过定期输注一定剂量的凝血因子,来阻止可能出现的恶性循环的严重出血事件;

     (3)长期预防法:为了保证儿童能像很长年龄的儿童那样健康的生活和成长,通过定期输注一定剂量凝血因子,使体内的凝血因子维持在一定水平,尽可能的减少出血的发生率。

     以上三种均为不同的预防治疗方法,最为推荐的是长期预防法,以期血友病儿童能像正常儿童那样平安健康的成长,提高生活质量。

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     如何选择输注凝血因子的剂量

     目前国内推荐3中不同剂量的方案。

     (1)标准剂量方案:每次输注凝血因子制品25~40单位/kg,血友病A儿童每周用药3次或者隔天用药1次,血友病B儿童每周用药2次;

     (2)中剂量方案:每次输注凝血因子制品15~30单位/kg,血友病A儿童每周用药3次,血友病B儿童每周用药2次

     (3)小剂量方案:血友病A儿童每次10单位/kg,每周用药3次或者每3天用药1次,血友病B儿童每次20单位/kg,每周用药1次。

     以上3种方案均有国内外不同的报导证实其有效性,具体选择哪一种方案需要根据患儿的不同自身情况,并在血液科专科医生的指导下进行。

     (图片源于网络)

     供稿:上海市医学会血液学专科分会

     作者:朱嘉莳(上海交通大学附属儿童医院 血液科)

     审核:蒋 慧(上海交通大学附属儿童医院 血液科)

    

    


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