父亲为救儿子冒险自制药 最新回应来了
2021/10/4 18:39:00 护士笔记
近日
高中学历的徐伟为救儿子
自学基因编辑、自制药用级化合物的故事
引发热议
9月29日
当事人徐伟发文回应
儿子病重，你会冒险选择自制药吗？
话题再次登上热搜
究竟是什么疾病
让这位父亲如此冒险？
罕见病鲜为人知
疫情阻断了用药
9月28日，健康专业资讯平台“八点健闻”发文《一个父亲的选择：铤而走险自制药，还是等着孩子死去》。据了解，徐伟的第二个孩子小灏洋，在云南省第一人民医院被诊断出患有ATP7A基因缺陷，Menkes综合症。
MENKES
什么是Menkes综合症？
这是一种极其罕见的遗传性疾病，大多见于男童，1962年由Menkes首先报道而得名。由于患者X染色体上的ATP7A基因发生变异，导致身体无法吸收铜离子，严重影响正常发育，而女性因为有两条X染色体通常并不会发病。
大部分患者出生时是健康的，直到2~3个月大时出现发展迟缓、癫痫、低张力及生长迟缓的症状。
文章提到，国际上，补充组氨酸铜常被用作对Menkes的对症治疗。组氨酸铜虽然只能缓解症状，目前看来，却也是延长孩子生命的唯一希望。在境外，这种简单的化合物通常以院内制剂的形式存在。国内也有医生曾试图推动组氨酸铜作为院内制剂，但囿于院内试剂整体收紧、行政审批手续繁琐、儿童注射液要求更加严格，最终不了了之。于是，大陆家长的常见选择是，去中国台湾和美国的医院拿药。
新冠疫情断了境外就医拿药的渠道，只有高中学历的徐伟走上了自制药之路。
为了孩子的一线生机
铤而走险
“如果那么简单，怎么会没有公司愿意做？”
“这是有法律风险的。”
“你以为自己是科学家吗？”
面对种种问题，徐伟还是决定，为孩子做药，为了孩子能有一线生机，拼一下。
用翻译软件看国外论文、寻找愿意生产组氨酸铜的合作方、研究共享实验室里的各种型号的设备……徐伟在家里搭建的简易实验室开始了制药过程。
图片徐伟记下的制备组氨酸铜的过程和用量的笔记(图自“八点健闻”微信公众号，陈鑫摄)
在研究自制药的同时，徐伟重拾课本，去年，他报名了成人高考，而将来的目标是“参加研究生考试，去真正的实验室，了解涉及儿子疾病的方方面面，尤其是分子生物学”。这位父亲希望，系统性学习能为将来针对儿子疾病的基因治疗打下基础。
徐伟的简易实验室，由杂物间改建(图自“八点健闻”微信公众号，陈鑫摄)
医生：
可以理解，却不合规
对于徐伟的尝试，北京协和医院原药剂科主任张继春表示了对于药品安全性的担心：“作为静脉注射剂生产都是非常严格的，加的助溶剂是否是药用规格，加的量都有严格规定，自己制作药品谁也不会表态可以用。”
听闻这位父亲的自制药经历后，张继春也感慨：“他能做到这一步，可以说是奇迹了”。与此同时，她同样反复强调，这种方法，可以理解，却不合规。
作为个人，张继春同情罕见病家庭的遭遇，而且也没有治疗方法，只能任由病人“死马当活马医”。但从专业角度，她认为，不管是从药物监管还是临床使用层面，都不会鼓励这种行为。
组氨酸铜制备完成，徐伟将残留的液体倒入培养皿做无菌检验(图自“八点健闻”微信公众号，陈鑫摄)
网友热议
父爱如山，伟大而可敬
也有网友对徐伟的做法
表示质疑
当事人发文回应
9月29日
当事人徐伟通过微博发文
感谢众人的关心和鼓励
在第二条微博中
徐伟回应化合物安全性问题
并希望有专家与相关检测机构
能够提供支持与帮助
徐爸爸，加油!
另外要提醒大家
自制药物有风险，请勿模仿!
图文来源：新民晚报、八点健闻、观察者网、网友评论等(转载仅作分享，版权归原作者所有。若有来源标注错误或侵权，请联系小编号：spaceship7777，我们将及时更正、删除，谢谢!)
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