【独家解读】清单来了！第三批鼓励研发申报的儿童药有这些！
2019/8/28 18:52:27 健康报
不久前，湖南一位家长误将3/5片的医嘱看成3-5片，导致5岁的孩子过量服药后昏睡3天，后经血透脱离危险，再次引起了各界对儿童药缺乏的广泛关注。
近日，国家卫生健康委发布《第三批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。自2016年至今，我国已发布3批、105种鼓励研发申报儿童药品，以期逐步改善我国儿童专用药品剂型规格缺乏的状况，更好地满足儿科临床用药需求，提升儿童安全用药水平。
来自国家药审中心的数据显示，目前，30多种《清单》药品已有产品进入申报阶段，《清单》的引导作用正在显现。
儿童药专用规格剂型匮乏
陷“无米之炊”窘境
国家统计局数据显示，2017 年我国0～14岁儿童人口数约为2.47亿人，约占全国总人口数的17.8%；同年我国综合医院儿科门诊量约为2.21亿人次，约占门诊总量的9.5%。
适合儿童使用的小规格药品缺乏，困扰的不仅仅是家长。有统计分析发现，截至2017年年底，我国适宜儿童用药规格的药品占比仅约10%。如，治疗儿童先天性心脏病的地高辛注射液，没有适合儿童使用的规格，临床医生只能将成人用药剂量的1/7或1/8设为儿童用药剂量，用药剂量不精准难以保证临床疗效甚至可能带来风险。
国家卫生健康委儿童用药专家委员会委员、上海医学会儿科分会主任委员 黄敏
儿童各器官发育尚不完善，对药物的耐受性和反应性与成人不同，且不同年龄段的儿童也不尽相同；特别是肝、肾发育尚不完善的小儿，药物代谢、排泄能力较低，造成药物不良反应相对高发。儿童对药物极为敏感，成人能用的药儿童可能就要慎用甚至禁用。
目前，我国已批准上市的，通用名包含“小儿”“儿童”字样，或说明书功能主治或适应症描述仅限儿童使用的儿童专用药，数量不到600个，涉及药品批文占总批文数量的3%左右。已批准上市的儿童专用药以中药为主，且适应症较为雷同，颗粒剂占比最多，大部分为感冒药。儿童专用药是安全性和顺应性最高的儿童用药，其使用比例越高说明用药越安全、越合理。与国外相比，我国临床儿童专用药品种较少，药品说明书的完善程度也有待提高。
四川大学华西二院药学部主任 张伶俐
我国儿童常见病用药基本可以满足临床需求，但有些儿童特殊疾病发病急、进程快，对药物剂量质量疗效需求高，研发生产也是全球难点。
2014年，一项针对15家三级甲等儿童及妇幼专科医院、儿科具备重点专科资格的综合医院开展的调研显示，儿童使用的药品中，说明书标注有儿童用药信息的品种不足50%，其中“临床试验”项包括儿童信息的仅3.19%。药品说明书中频繁出现的“儿童酌减”“遵医嘱”“尚不明确”等信息，导致临床“用药靠掰、剂量靠猜”的状况长期难以得到改善。
多部门联手制定政策
引导研发“开源节流”
2014年，国家卫生计生委等6部门联合印发《关于保障儿童用药的若干意见》，从鼓励研发创制、加快申报审评、确保生产供应等多个环节对保障儿童用药提出了具体要求。
根据《意见》要求，多个政府部门组织儿科临床和药学专家，从临床需求出发，对国外已上市但国内尚没有注册上市的儿童适宜药品剂型规格进行梳理，于2016年开始制定发布《鼓励研发申报儿童药品清单》，以引导儿童药品研发、引导企业合理生产，突出儿童适宜剂型、规格的申报审评重点，逐步提升我国儿童用药水平。
国家卫生健康委儿童用药专家委员会委员、上海医学会儿科分会主任委员 黄敏
3批《清单》中的药品，主要依据我国儿童疾病谱变化特征，集中在神经与精神疾病用药、心血管疾病用药等领域，涵盖神经、心血管、内分泌、血液等多个系统常见疾病的治疗。多数品规未在国内申报，但已在国外上市，均为国内缺乏的儿童适宜剂型和规格。《清单》的产生主要参考国外儿童药，将现有成人药品更改剂型作为重点，鼓励研发适合儿童使用的剂型和规格；还参考了国外儿科专用药品临床试验和相关专利信息，推动国产仿制药开发。
中国药学会科技开发中心首席专家 肖鲁
解决儿科诊疗有病无药的窘境，首先要从根源上增加儿童药品的研发生产，从政策和经济等层面给予一定的支持。
儿童药品的生产工艺与成人药大致相差不多，但其在剂型、规格、口味、颜色等方面确实有一定的特殊要求，目的就是提高儿童用药的安全性、有效性和顺应性。比如，为了达到一定的生物利用度，在药用辅料方面，如果成人药需要粉碎到10微米，儿童药品则可能需要粉碎到2微米，这就可能会增加企业研发、生产儿童药品的成本。
“重大新药创制”科技重大专项已将首批《清单》品种全部纳入支持范围，体现了国家科研计划对清单工作的重视与肯定。自首批《清单》发布后，国家在审评审批、鼓励研发生产等多个环节，也明确了一系列具体鼓励措施和政策方向。
审评、采购、医保
还需多环节围绕《清单》发力
按照差比价原则计算，我国儿童药的价格大都低于同类成人药品，难以激发企业研发生产儿童剂型和规格的积极性。
据记者粗略统计，2017年发布的新版国家医保药品目录，包括西药儿童药品种33个，与此前相比增加了153.85%，这充分体现了医保部门对支持儿童用药的重视；但儿童药品在病种覆盖方面仍显不足，心血管系统疾病、皮肤病、肿瘤等多个疾病领域仍是空白。
四川大学华西二院药学部主任 张伶俐
因伦理问题、受试者纳入困难等，儿童药物临床试验开展难度极大，这也是造成我国儿童药品短缺的重要原因之一。
2016年，国家药品监管部门发布《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》，以减少不必要的儿科用药研究。国家卫生健康委与国家药审中心建立了“优先审评快速通道”协作机制，专项支持且临床急需儿童药经专家审议后，可纳入快速通道，儿童专用药、专用剂型、儿童特定用法用量完善等情况也纳入优先审评。
中国药学会科技开发中心首席专家 肖鲁
真正调动企业研发、生产的积极性，最根本的是要保证相关药品能有合理的利润，提高临床儿童用药水平，采购和医保政策的跟进不可或缺。
合理的价格和利润直接影响药品供应，在现有药品价格形成机制下，采购模式直接决定药品价格，我国应尽快专门针对儿童药探索一种合适的采购方式。
医保政策也应给予足够的关注，让企业对研发生产儿童药品有信心。随着未来儿童药品数量持续增加，可以考虑针对儿童药品，制定有别于成人药品的支付标准和体系，以更加充分地调动生产企业的积极性。
由国家卫生健康委牵头发布《清单》体现了药品只是临床价值导向的管理逻辑和政策开端，这是真正以儿童健康为中心的国家药物政策清晰的方向。按照这个方向和逻辑，接下来要以更大力度鼓励儿童药品的研发生产，保障儿童临床用药安全，还需要各个环节和政府部门的共同努力。
第三批鼓励研发申报儿童药品清单
序号
药品通用名
剂型
规格
1
地西泮
口服溶液剂
1mg/ml, 100ml
2
利多卡因
喷雾剂
10mg/喷, 50ml
3
螺内酯
口服溶液剂
1mg/ml, 5ml
4
西地那非
口服混悬剂
10mg/ml, 112ml
5
依那普利
口服溶液剂
1mg/ml, 150ml
6
索他洛尔
口服溶液剂
1mg/ml
7
双嘧达莫
口服混悬剂
10mg/ml
8
蛋白C
注射剂
500 IU
9
氯吡格雷
口服混悬剂
1mg/ml, 50ml
10
XIII因子
注射剂
250 IU
11
四氢生物蝶呤
片剂
20mg、100mg
12
无水甜菜碱
散剂
180g
13
他克莫司
颗粒剂
0.2mg、1mg
14
阿那白滞素
注射剂
100mg/0.67ml
15
乙琥胺
糖浆剂
100ml:5g
16
舒噻嗪
片剂
100mg
17
盐酸右美托咪定
鼻用喷雾剂
1.0g:200μg
18
阿司匹林
口服溶液剂(或口服混悬剂、口服乳剂)
5mg/ml
19
后叶加压素
注射剂
20IU/ml
20
Ataluren
颗粒剂
125mg
21
睾酮
注射剂
100mg/ml, 10ml
22
伏立康唑
口服混悬剂
40mg/ml
23
磺胺甲噁唑+甲氧苄啶
口服混悬剂
200mg/ml (磺胺甲噁唑)；40mg/ml(甲氧苄啶)，5ml
24
吗替麦考酚酯
口服混悬剂
200mg/ml, 175ml
25
盐酸曲恩汀
胶囊剂
250mg
26
吡斯的明
注射剂
1mg/ml
27
缬沙坦
口服溶液剂
3mg/ml, 160ml
28
奎尼丁
口服溶液剂(或口服混悬剂、口服乳剂)
1mg/ml
29
苯丁酸钠
片剂
500mg
30
甲硝唑
口服溶液剂
40mg/ml, 5ml
31
胺碘酮
口服混悬剂
1mg/ml, 100ml
32
苯乙酸钠+苯甲酸钠
注射剂
100mg/ml(苯乙酸钠)；100mg/ml(苯甲酸钠)，50ml
33
曲普瑞林
注射剂
11.25mg
34
奈拉滨
注射剂
250mg
来源：健康报新闻频道
文：健康报首席记者 刘志勇
编辑：周垚
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