对于罕见病患者,付出多少都不算多
2021/8/2 22:15:38 健康报

    

     对罕见病患者而言,2018年是满载希望的一年。因为2018年6月发布的《第一批罕见病目录》向全社会传递了共克罕见病的积极信号。

     罕见病患者的期望没有落空,专属绿色通道接连开通,先是治疗药品享受增值税优惠和上市进程提速,接着是部分药品进入医保,然后是建立全国罕见病诊疗协作网。多方联动下,罕见病患者救助网络逐渐成型。

     日前,由健康报社主办、诺华公益支持的推动公立医院高质量发展系列之聚焦罕见病完善诊疗与保障体系专家研讨会(浙江站)在浙江省杭州市举办。与会专家认为,罕见病患者救助网络的构建是“三医联动”的典型。持续联动、紧密联动才能保障在疾病治疗的新征程上,一个都不少。

     专科建起来

     2019年,国家卫生健康委印发《关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》,在全国遴选324家医院作为协作网医院,着手建立罕见病诊疗协作机制。

     在此指引下,罕见病专科门诊在我国逐渐建立,浙江大学医学院附属邵逸夫医院神经内科主任胡兴越感受到的变化是,有了专科门诊,罕见病患者有了明确的就医路径,且有相关配套优惠政策,患者数量不断增加。

     神经内科是罕见病种类较集中的科室,包括人们熟知的多发性硬化症、肌萎缩侧索硬化(渐冻人)等。罕见病患者罕见,但是治疗罕见病的医生不能罕见。为此,胡兴越安排两名副主任医师外出学习,以保证每周一次的罕见病专科门诊的良性运转。

     在此之前,浙江大学医学院附属邵逸夫医院已经尝试建立罕见病专科,与合作伙伴成立了罕见病诊疗中心。据该院医务处处长陈文军介绍,成立罕见病诊疗中心是因为该院将罕见病视为一个亚专科,希望从临床和管理两个角度出发,建立罕见病规范化治疗路径,并形成独立的研究方向。

     “我们是站在协同创新的角度考虑的,希望联合不同学科来推进这项工作。未来,我们可能会利用人工智能手段,由不同学科上传某种罕见病的症状,如多发性硬化症,逐渐明确确诊指征,通过人工智能首诊,以免错诊或漏诊。”陈文军说。

     对于把罕见病看作亚专科,徐州医科大学附属医院神经内科主任耿德勤不仅给予了肯定,还建议建立多学科会诊模式。这即便存在很大难度,但不失是一个有效的罕见病诊疗路径。

     而温州医科大学附属第二医院已经把两种罕见病视为亚专科,且还是重点亚专科。该院神经内科主任胡蓓蕾表示:“以前我只想做个安静的医生,现在我要开展罕见病患者教育,带教医联体成员单位医生,还要尽所能地为患者争取用药权益。国家政策在改变,医生的观念也要转变。”

     作为罕见病亚专科专家,福建医科大学附属第一医院神经内科副主任林艾羽已经带领团队深入罕见病领域,不仅成立了专科门诊,还成立了专科病房,建设了罕见病患者数据库和神经系统脱髓鞘抗体检测平台;建立了多发性硬化症单元,像卒中单元一样进行管理,建立了多学科诊疗系统,开通了绿色通道。

     作为每天与患者打交道的临床医生,浙江省中医院神经内科主任侯群说,神经科医生关注的是疾病和患者,应该给罕见病患者更多关注与支持,不能让他们流离失所,给社会带来不安。

     诊疗网络连起来

     除罕见病学科建设外,诊疗网络的搭建也是临床的关注点,南京医科大学附属逸夫医院药剂科主任唐玉林与厦门大学附属中山医院神经内科主任医师郑维红认为,全国一盘棋,才能建立完善的罕见病诊疗体系,使罕见病患者及时被诊断和治疗,并由专人全程管理,定期检查随访。

     在此方面,江苏省已经迈出了关键一步,正在搭建罕见病诊疗体系:明确了13个城市的定点治疗医院与3家诊断医院,选出5个罕见病病种纳入医保报销范围,通过诊断医院确诊的罕见病患者,可以提出相关政策优惠申请。

     耿德勤、常州市第一人民医院神经内科主任盛世英、南京医科大学附属常州第二人民医院药学部主任苏丹等专家介绍,在徐州,医保局牵头针对某种罕见病,建立责任医生联络群,只要3家医院确诊患者患有罕见病,就可以通过网络绿色通道获得相关治疗和药品;常州市卫生健康委牵头开展了罕见病患者情况调查,建立了患者队列和疾病队列,指定了确诊医生,明确了上报流程,基本实现了“三医联动”,由诊断、用药、报销等部分组成的服务脉络基本清晰。

     徐州医科大学附属医院神经内科主任医师、医疗设备管理处处长樊红彬建议,可以效仿在全国推行的五大中心建设,建立罕见病区域诊疗中心,以提高罕见病的诊疗水平,防止有限的医疗资源浪费或者被滥用。

     创新药用起来

     在医疗领域建专科、连网络,希望给予罕见病患者更快更好的治疗。医保和医药领域也很给力,制药企业不吝重金搞研发,医保部门尽可能快地把相关药品纳入报销范围。罕见病患者面临什么困难,就解决什么问题。

     专家们表示,以前罕见病患者用不起药,现在有些药已经进入医保,解决了大问题,但有时候患者仍然用不到药。问题出在了药品采购供应与医院受药占比影响等相关政策上,浙江省人民医院药学部主任黄萍认为,治疗罕见病的药物品种很少,甚至有些罕见病无药可用,所以相关部门或者医院不要以常规思路来采购供应此类药品,要特事特办。

     对此,唐玉林建议,给予相关生产企业一定的政策支持,保证企业不卡在研发这一步。浙江大学医学院附属第一医院医保办主任徐林珍认为,罕见病不应被纳入绩效考核、DRG(疾病诊断相关分组付费)等工作范畴,以消除临床医生用药的后顾之忧。“例如多发性硬化症,我们现在还没有做到不算均次费用,如果门诊开出一张用药处方,一定是大处方,会被点名批评。我们只能隔两个月就把患者收住院一次,这对患者用药的延续性有一定影响。能否改成门诊报销?是不是可以不纳入医保核算?”徐林珍说。

     林艾羽希望,通过政府以及各级医保机构的支持,完善相关信息系统,例如引入数据录入系统。她说:“在没有医保之前,患者可以得到一些慈善机构的援助。有些药品进入医保后,援助取消,此时患者用不上药,着实令人着急。”

     江西省人民医院副院长霍亚南给林艾羽投了一票,表示信息系统建成后,可以往基层多走走。基层医疗卫生机构接收的罕见病患者更多,走下去可以更好地了解罕见病患者群体整体情况。

     江苏省已经把5种罕见病纳入省级医保统筹管理,但这毕竟是个例。即使医保报销部分费用,自付部分对患者来说,仍旧是天文数字。因此,江苏省人民医院医保办主任丁海霞建议,探索建立多层次医疗保障医疗体系,通过商业保险来解决问题。

     樊红彬表示,要给予罕见病患者更多关爱,例如罕见病患者分散,治疗、用药有一定困难,可以指定药房配送,建立罕见病患者服务网络。“我们讨论了治疗与用药,但是别忘了还有康复治疗和相关设备的提供以及临终关怀,要全面关爱罕见病患者。”

    

     文:王天鹅

     编辑:张姝

     审核:韩璐

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