强直性脊柱炎创新疗法在华获批,带来新一种治疗选择
2020/4/29 7:58:00 生命时报

     脊柱就像是人体的“承重墙”,重要程度可想而知。可偏偏有一种疾病让这堵“墙”面临“变形”的危险——它就是强直性脊柱炎(下文简称“强直”)。

     网络上有不少人会把这种病称为“不死的癌症”,就是因为这种疾病发展到末期后果严重、可能引发不可逆的残疾,且尚无法根治。再加上不少患者一开始“骨痛治骨”,跑去骨科而不是正确的风湿免疫科,更容易贻误病情。

     如果正确就诊、科学治疗,再加上创新药物的研发和问世,面对强直并非无计可施。

     强直并不少见,

     每1000人中就有3个

     强直是一种自身免疫性疾病,在风湿免疫科不算一个小病种。数据显示,我国强直的患病率约为0.3%[1],也就是说每1000人中就可能有3个人患病,且年轻男性为高发人群,可以说是一种“重男轻女”的疾病。

     这个病刚开始并不让人觉得凶险,常见症状是腰背(尤其是下腰和屁股处)疼痛、晨起僵硬、或伴有足跟痛,疼痛程度和频次随时间推移而加剧。

     可为什么最后可能会让人脊柱僵直、变形甚至残疾呢?问题就出在“骨头”上。

     人体的脊柱是由一节节椎体组成的。

     正常情况下,椎体和椎体间由韧带连接,这使得我们的背部可以灵活弯曲和伸展。韧带和椎体相连的部位称为“附着点”。

     强直患者由于免疫系统紊乱,附着点会反复发炎,对骨头产生破坏。人体会对这些炎症和骨破坏产生一系列的修复过程,并生出新骨。然而反复的炎症导致大量的病理性新骨形成。于是,柔韧的韧带渐渐骨化形成骨赘(类似于民间常说的“骨刺”)、骨赘继续发展连在一起形成骨桥,骨桥进一步发展,最终导致完全的骨融合。

     到这时,椎体和椎体间原本柔软的地方都变成了坚硬的骨头,这种状态就叫“强直”了。

    

     此外,因为是免疫性疾病,所以强直除了影响脊柱或其他关节部位,还会“偷袭”其他脏器和组织,如眼、胃肠道或皮肤等。因此,早诊断+科学规范治疗,对缓解病情、降低致残率十分重要。

     强直的可怕之处,骨结构损伤进展“悄然无息”而又“难以管教”

     和许多免疫系统疾病一样,强直目前尚无法根治,“控制炎症、缓解症状”是目前临床治疗的重要目标,也是延缓病程进展、帮助患者恢复正常生活的有效手段。

     但近年来有研究发现,即使炎症得到控制,“骨结构损伤进展”依然可能继续,而“病理性新骨形成”正是这一结果的病理性基础。

     如何在控制炎症的同时阻止骨结构损伤进展,为疾病发展按下一个暂缓键?这成为了亟待满足的治疗需求。“阻止病理性新骨形成”是关键且有效的一个方向。

     全新治疗靶点白介素-17A,是炎症级联反应及新骨形成重要“助推器”

     白介素-17A(IL-17A)是近年来颇受关注的一个研究靶点,被发现是推动强直发病和发展的“助推器”:它既参与炎症过程,可以促进炎症级联反应;同时,它还是参与病理性新骨形成的重要介质。所以从理论上来说,抑制IL-17A可以实现双重获益。

     国际上也有研究证实了这一点。

     在一项名为MEASURE 2的研究中,患者在连续4周使用IL-17A抑制剂后,疼痛、晨僵和疲劳症状都得到了明显缓解[2],[3],说明炎症得到了有效控制。

     而在阻止骨结构破坏上,在持续使用IL-17A抑制剂的患者中,97%基线无骨赘(即参与临床试验时没有发现骨赘)和73%基线有骨赘的患者2年内均未出现新生骨赘[4],近80%的患者4年内脊柱损伤没有进一步恶化[5]

     这无疑给医生带来新的治疗方案和思路。

     早在2016年,美国就批准了IL-17A抑制剂司库奇尤单抗用于治疗强直性脊柱炎。

     创新疗法落地中国,为广大中国医生患者提供多一种治疗方案和希望

     如今,创新疗法也落地中国。近日,国家药品监督管理局批准了司库奇尤单抗(商品名:可善挺?)用于治疗强直性脊柱炎,给接受常规治疗疗效欠佳的强直性脊柱炎的成年患者带来希望。这是目前全球首个且唯一全人源白介素-17A抑制剂,也是目前我国首个且唯一被批准用于强直治疗的白介素类抑制剂,将为中国强直医生和患者带来多一种治疗方案和希望。

     但最后还是要提醒,不论哪种治疗手段、新药或旧药,长期遵医嘱用药和管理是必须的!“不疼就不治”的思想要不得。严重的骨结构损伤是不可逆的,所以一定不能耽误到那个程度再来干预。

     参考资料

     [1] 中华医学会风湿病学分会. 强直性脊柱炎诊断及治疗指南. 中国风湿病学杂志,2010,14(8):557-560.

     [2] Deodhar A,et al. Clin Exp Rheumatol. 2019 Mar-Apr;37(2):260-269.

     [3] Marzo-Ortega et al. 2019 ACR Annual Meeting. Poster 1504

     [4] Braun J et al. Ann Rheum Dis. 2017;76(6):1070-1077 and Supplementary Tables

     [5] Braun J et al. Rheumatology (Oxford). 2019;58(5):859-868.

    http://weixin.100md.com
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