首份“蓝唇族”生存现状调研揭示肺动脉高压规范化诊疗难题
2021/5/5 8:59:00 生命时报
有这样一群人,他们看起来似乎和健康人一样,但日常行动却不同程度受限,不能过度劳累,也无法做重体力活,也许只是爬上短短一段楼梯就能让他们气喘吁吁,甚至被误认为“娇气”和“矫情”。
他们就是肺动脉高压患者,因长期缺氧导致胸闷、气短、紫绀、浮肿,也会使嘴唇呈蓝紫色,因此他们也被称为“蓝唇族”。
每年的5月5日是世界肺动脉高压日(World Pulmonary Hypertension Day),旨在呼吁社会各界给予“蓝唇”更多的关注。
肺动脉高压作为一种致死性的疾病,对患者的生命质量影响比肩肿瘤,但是如果能够做到早诊早治,患者的生存质量有望得到大幅提升,因此而得到改善的患者愈后,也可以帮助减轻家庭乃至整个社会的负担。
肺动脉高压(PH)是指由多种异源性疾病(病因)和不同发病机制所致肺血管结构或功能改变,引起肺血管阻力和肺动脉压力升高的临床和病理生理综合征,继而发展成右心衰竭甚至死亡。
依据病理表现、血流动力学特征以及临床诊治策略,肺动脉高压分为五大类:
①动脉性肺动脉高压(PAH)
②左心疾病所致肺动脉高压
③缺氧和/或肺部疾病引起的肺动脉高压
④慢性血栓栓塞性肺动脉高压
⑤多种机制和/或不明机制引起的肺动脉高压
动脉性肺动脉高压(PAH)主要包括特发性肺动脉高压(IPAH)、结缔组织病相关肺动脉高压(CTD-PAH)和先天性心脏病肺动脉高压(CHD-PAH)等。
其中,先天性心脏病是我国肺动脉高压发病的最常见原因;同时,特发性肺动脉高压在我国属于罕见病,未经治疗的患者中位生存期仅2.8年。
《健康中国2030规划纲要》中明确将完善罕见病用药保障政策作为完善健康保障的评估标准,到2030年实现全人群、全生命周期的罕见病健康管理。而特发性肺动脉高压在我国也是其中十分重要的罕见病典型代表。
数天前,首个《中国肺动脉高压患者生存现状白皮书》正式发布,主要聚焦动脉性肺动脉高压(PAH)。
该报告由国家心血管病专家委员会右心与肺血管病专业委员会牵头、中国初级卫生保健基金会发起、肺动脉高压病友联盟协作、西安杨森制药有限公司支持,是基于中国首个大规模全国性肺动脉高压患者生存现状调研结果综合而成,深入揭示了患者群体的诊疗现状、生活质量与疾病负担。
发布会上,国家心血管病专家委员会委员、中国医学科学院阜外心血管病医院心内科主任医师柳志红教授表示,随着医学的发展与观念的进步,我国肺动脉高压的诊疗水平已有了显著提升,然而通过调研我们也发现患者目前仍面临几大诊疗困境:确诊困难、治疗规范化不足、回归正常生活面临阻碍。
肺动脉高压临床症状缺乏特异性,主要表现为进行性右心功能不全的相关症状,常为劳累后诱发,表现为疲劳、呼吸困难、胸闷、胸痛和晕厥,部分患者还可表现为干咳和运动诱发的恶心、呕吐。晚期患者静息状态下可有症状发作。随着右心功能不全的加重可出现踝部、下肢甚至腹部、全身水肿。
导致肺动脉高压的基础疾病或伴随疾病也会有相应的临床表现,部分患者的临床表现与并发症和肺血流的异常分布有关,包括咯血、声音嘶哑、胸痛等。严重肺动脉扩张可引起肺动脉破裂或夹层。
近年来,虽然疾病认识逐渐加深,但肺动脉高压患者的诊断与治疗现状仍不容乐观。诊断困难的主要原因与症状隐袭、缺乏特异性、病因涉及多学科等有关。
“早诊早治”——早期识别并及时转诊至有经验的肺动脉高压诊治中心,有助于正确诊断和规范治疗,从而大幅提高患者的生存质量。
随着近些年诊疗技术的提高,肺动脉高压的治疗策略从单药治疗演变为联合治疗,患者的生存率和预后得以改善。
同时,国家政策对罕见病用药大力支持,如马昔腾坦、波生坦、司来帕格等新型靶向药物纳入国家医保目录,大大减轻患者负担。
在2006年以前,我国肺动脉高压患者的3年生存率只有38.9%,现在可以达到75.1%,这离不开医学研究、临床医疗、政策及社会各方面的共同努力。
柳志红教授指出,肺动脉高压基本不能实现完全治愈,治疗主要目标是希望患者达到并维持低危状态,只有这样才能带来长期获益,改善患者的生存。
然而,根据《白皮书》的调研结果,超半数患者起始治疗不达标、复诊不规律,对于治疗获益和长期预后造成不利影响,患者全程规范化管理亟待提升。
《中国肺动脉高压诊断与治疗指南(2021版)》建议肺动脉高压患者在起始治疗时就应用联合治疗并且病情稳定的肺动脉高压患者每3~6个月随访评估1次,病情不稳定的患者建议及时复诊。
最新发布的《白皮书》显示,我国肺动脉高压患者的起始治疗方案靶向药物联用尚存在不足的情况:
多数患者起始治疗不达标,47%的患者起始为单药方案,特别是针对确诊时已达到WHO功能分级III级和IV级的患者,仍然有47%和36%的患者起始单药方案。
与此同时,12%的受访患者没有复诊,而不规律复诊的患者比例更高达39%,这为疾病的评估与管理带来了非常大的阻碍。
于此,柳志红教授倡导专业端、患者端和政策端的共同努力,从而真正改善患者的生存与预后。
“要管理好肺动脉高压病人首先要做好医生的培训,在这方面专业的肺动脉高压中心应发挥更多的作用,带动更多的医院,通过多种形式提高医生对肺动脉高压疾病的认知。而基层医院的医生应该熟悉肺动脉高压的临床表现,一旦疑诊到肺动脉高压,应及时建议患者到专业的肺动脉高压中心就诊,同时也要了解用药原则,指导患者用药,监测药物不良反应,一旦发现患者病情加重及时将患者转诊到专业的中心。总之,通过充分利用我们现有的医疗资源探索区域联盟医共体建设,有望推动肺动脉高压整体诊疗水平的提升。”
柳志红教授指出,“培训医生的同时,必须做好患者教育。需要患者对于治疗方案建立清晰的了解和正确的观念,例如尽早接受规范化治疗、了解药物的正确使用、如何管理不良反应、持续关注右心功能、进行规律复诊及长期规范化管理等;另一方面,通过成熟的数字化平台,加强和医生之间的有效沟通,提高自身疾病管理能力,了解自己的风险评估级别,如未达到低危,迅速与主治医生取得联系,得到及时的治疗反馈和建议。”
目前,医保政策的推进与落地卓有成效,国家基本医疗保险覆盖情况较好——城镇职工医保、城镇居民医保和新农合覆盖了约90%的患者,门诊报销也已覆盖65%的医保患者。
然而,部分地区尚未实现门诊报销,其中不乏如云南等肺动脉高压患病率较高、潜在高危人群密集的地区;另一方面,门诊治疗费用报销比例仍有所限制,此次调研中仅有22%的受访者表示门诊治疗费用能够报销70%以上。在间断治疗或擅自停药的患者中,接近九成是出于支付能力有限。
柳志红教授建议当前各省开展省级统筹,尽快完善落实现有的国家医保政策,以保障肺动脉高压患者基本的靶向药物治疗,推进门诊慢性病、门诊特殊病种和药店双通道报销以弥补医院难进药、药店难报销的问题,提高医保靶向药的可及性,普及规范化诊疗,提高治疗依从性,以帮助患者减轻疾病负担,提升生活质量,从而造福于更多的患者,进一步减轻社会负担。▲
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