【临床研究】走进GCP基地:打开晚期肿瘤患者希望之门
2014/4/25 医药经济报

    

     李树婷教授(图右)与我国肿瘤领域泰

     斗,国家肿瘤药物临床研究GCP中心

     主任孙燕院士合影

     在获得CFDA资格认定成为临床试验机构的大型医院里,临床研究机构各自的发展模式和科研理念如何?本栏目带您近距离了解国内药物临床试验机构及其带头人。

     “我们工作的最大动力来源于患者,现在患者对肿瘤药物的耐药时间越来越短,每次对患者说出‘无药可用’这句话时真的很痛心。”

     随着现代医学的进步,各种先进的治疗手段给很多癌症患者带来了福音,但仍有一些人身处绝境。这是一群特殊的癌症患者,他们大多病情已经进入晚期,常规治疗方式均告无效,生命的尽头他们该何去何从?

     绝境中的曙光

     这是一个特殊的部门——国家肿瘤药物临床研究GCP中心(下称肿瘤GCP中心),它是这些不知“去向”的患者们最后的希望。在这里,专家们通过新型药物进行临床试验帮助这些患者延续生命。这些绝望的人是否能在这里走出绝境?

     肿瘤GCP中心办公室副主任李树婷在接受《医药经济报》记者采访时表示,一个药物的研发,从临床前实验到批准进行临床试验,再到上市一般需要7~10年的时间。这对于一名晚期癌症患者来说,在不参与临床试验的情况下,很难有机会等到药物上市的日子。

     癌症晚期的患者能有机会加入新药临床试验,就如同给身处绝境的人打开了一道生的大门,毕竟新药可以给患者带来一线希望。

     严格的志愿者筛选

     由于新药会有一些不确定的副作用,所以不是所有癌症患者都能成为志愿者。同时,李树婷指出,虽然有一些新药已经在国外上市,但要进入到中国的医药体系当中也同样需要检验时间。因为东西方人群对药物的耐受程度是不大一样的,这种药品能不能适应亚洲人体质,需要大量的临床试验数据佐证。

     肿瘤GCP中心对入组患者的审查非常严格,要对患者进行全身的检查,有时包括从头到脚的核磁、CT、化验、骨扫描等。比如一些药品可能只适合手术后患者,或者是只适合癌细胞扩散的患者,所以并不是所有癌症患者都能参与试验。

     很多被成功招募的志愿者也会担心安全问题,毕竟新药没有应用在广大癌症患者身上。李树婷说,临床试验不是老百姓想象的小白鼠试验,药品必须经过Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期的渐进过程,而Ⅲ期才是上市前的最后阶段,一般都要经过成百上千患者的试验过程。

     另外,患者入组后如果对药物试验存有疑问,也有随时退出试验的权利。同时,患者的参与时间还需视病情而定,李树婷说,肿瘤波及全身的这种情况下,药物的控制时间也是一个相对的时间。

     也许这个时间是半年、一年,也有的患者可以参与5~10年。但总之,这种药物到一定阶段的时候就有可能出现耐药。??当出现耐药的时候,肿瘤GCP中心的工作人员还会竭尽所能为其寻找更新的药物。??

     据悉,肿瘤GCP中心内还设有伦理委员会,是以保证试用药物志愿者权益为职责的伦理审核机构。根据法律规定,做任何研究都必须以尊重人权为前提,并从能否获益的角度为患者考虑。特别是由于不良反应停用药物的志愿者,伦理委员会会监督其后期的恢复情况,并且更加关注由此给其他患者带来的潜在风险和影响。

     李树婷说,每个患者对副作用的耐受程度不同,医生开具的减缓副作用药物一般会使患者的副作用降低到最小,从而确保这些患者今后可以耐受新药的不良反应,延迟新药的使用时间,以便获得更长的生存期。

     不断创造奇迹

     肿瘤专家最新发现,实际上癌细胞里面有信号传导通路存在,这个信号就像现代战争中通过现代化军事网络去指挥作战一样。癌细胞受网络信号的刺激影响以后,肿瘤能够增殖、能够转移,能够顺着血管跑出去,为肿瘤细胞生长供应养分的血管也逐渐丰富起来。

     记者了解到,一旦专家们发现某种癌症转移的通路有突变,就可以针对其研发靶向药物。WHO在评价临床试验效用的报告中明确指出,鼓励病人参加临床研究,因为临床研究拥有世界最强的、最好的治疗手段。

     “绝望中的坚持守候到了希望,越来越多癌症患者用他们的坚强和乐观创造着一个个奇迹,他们与癌症的斗争并没有结束,因为我们从未像现在这样拥有专业的抗癌团队,也有很多在研中的新药,我们还有很多精良的仪器设备,这让我们战胜癌症的几率又大了几分。”李树婷说。

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     研究者要保持浓厚的科学热情

     医药经济报:能否简单介绍一下肿瘤GCP中心的情况?

     李树婷:肿瘤GCP中心的依托单位是中国医学科学院肿瘤医院,目前中心以肿瘤内科为主,设有Ⅰ期临床研究床位10张,Ⅱ、Ⅲ期临床研究病床200余张。年治疗量3000余人次,约占全院治疗人数的1/3。I期临床研究病房内配备各种抢救设施,Ⅱ期临床研究病房也具有较好的医疗条件。除具有充足的病人来源和较好的治疗环境进行临床试验外,研究中心还设有临床药理室,从事药代动力学方面的研究。

     医药经济报:人才的或缺是阻碍我国临床试验发展的主要瓶颈,肿瘤GCP中心在人才贮备上处于什么水平?

     李树婷:50多年来,肿瘤医院内科的老一辈专家们和临床医生为寻找和开发抗肿瘤新药付出了很大努力,取得了很多成果,同时也成就了一批国内外有一定影响的新药临床研究专家。其中,孙燕院士、周际昌、储大同和冯奉仪教授在新药临床试验中的水平和发挥作用均得到同行的认可。他们不仅负责组织过多项新药临床研究,发表过多篇有一定影响的论文,而且还是我国新药审评专家库成员,负责新药的审评工作。在老一辈临床试验专家的带领下,我院还培养出了一批中青年临床研究人员,比如徐兵河、石远凯、王金万教授等,他们不仅有较丰富的临床经验,而且还接受过GCP 培训,参与国际多中心合作,并通过在新药临床试验中严格操作,积累经验,正不断走向成熟。

     医药经济报:临床研究的伦理审查一直是关注的焦点,能否介绍一下伦理委员会的建设情况?

     李树婷:按照国际GCP原则,我中心于1996年建立了医学伦理委员会,由不同专业背景和不同性别的人士组成。由于当时我国还没有GCP,该委员会有各种符合国际规范的标准操作程序和管理制度,除进行研究方案的审批工作外,对试验中出现的严重不良反应进行监测以及监督各种临床研究质量控制也进行,使新药临床试验工作不仅具有科学性,并且保护病人利益不受损害。

     医药经济报:贵机构如何评估研究者的资质?

     李树婷:我个人认为,一名好的研究者必须具备以下三点:第一,研究者必须要有丰富的临床实践经验;第二,研究者必须对所研究药物有充分了解;第三,研究者必须掌握娴熟的临床研究技术及GCP知识。另外,研究者还需要保持浓厚的科学热情,以及一种探索药物奥秘的创新精神。

     医药经济报:您如何评估SMO(临床研究管理机构)的质量?CRC(临床研究协调员)的管理和运作模式是怎样的?

     李树婷:我们首先是因为本单位的研究医生人力不够,然后通过本院或外聘的CRC进行有效的补充,实际上这种模式从理论上讲都是符合GCP规范的,而且也没有创新的地方,因为国外CRC已经有30年的历史了。在我们人力不够的情况下,以其他形式补充研究人员以满足临床研究的需要,这是具有可操作性且有效的临床试验管理方式。近几年来,这种方式已得到了广泛的认可和接受。CRC是专业的人做专业的事,而如今临床医生在不做临床试验时都已经超负荷了,所以很难要求他们在这种情况下做好临床研究,CRC是研究者的助理也是非常重要的一部分,所以我们一定要把CRC的管理工作落到实处,然后通过与CRC的共同努力把临床试验的质量搞上去。

     但我们也要对CRC进行严格管理,定期对他们开展专业的培训,为他们提供固定的办公场所,让他们能够安下心来管理好受试患者。另外,我们还要建立研究者、投资方与CRC的关系,正确树立CRC在临床研究中的地位。

     医药经济报:目前开展药物临床试验所遇到的现实困难和机遇是什么?

     李树婷:医院一般不依靠临床研究中心盈利,我们所做的研究成果即新药的上市最后的利润也归药企研发部门,因为所有试验中的新药都有自主知识产权,而且在试验进行的过程中还会给医院增加风险。众所周知,医院是一个集医、教、研一体的机构,而其中的研是指有多少科研成绩,这其中很多医院在科研成绩中并不包括临床试验。所以对于任何一家医院来说,药品临床研究机构及其所做的工作对医院来说都是锦上添花。

     李树婷:坚定不悔的信念

     在很多人眼中,临床试验是一个很难啃的硬骨头,而且这不是医院的业务核心。记者在走访中也看到,即便是全国最大的肿瘤专科医院国家肿瘤药物临床研究GCP中心,办公条件也略显简陋,档案室设在楼梯间里,办公室用刨花板分隔开来。

     但就是在这种条件下,李树婷和她的同事们从来没有抱怨过。她说:“我们工作的最大动力来源于患者,现在患者对肿瘤药物的耐药时间越来越短,每次对患者说出‘无药可用’这句话时真的很痛心。”

     李树婷跟我讲了一个故事,她说:“前一段时间新来了一名受试者,我们对他用了很多药物,但效果都不是很理想,当时大家很沮丧,还好我们使用了一些联合用药的方式,为这名患者找到了较好的药物治疗方法。每每这时,作为工作人员,我们就像中了彩票一样,在每一位同事间奔走相告。”

     “另外,在这些年的工作中,我们中心的主任孙燕院士对我们的影响也特别大,只要是关于中心的会议他每次都参加,会议考勤表中他一直保持着最佳纪录。他常对我们说,一定要把新药的临床试验做好,让中国人用上物美价廉的药物。”李树婷如是说。

     肿瘤GCP中心早已形成了早“七”晚“七”的工作时间表,而这一时间表却不是人为规定的。李树婷说,即便这样的工作强度,我们还是很难完成所有的工作,所以我们试图在这个基础上探索更高效的工作模式。

     一名临床试验工作者不仅要协调作为申办方的药厂,还要协调受试者等多方人群。在他们的心底都深深知晓,一款新药的成功上市可以挽救很多生命。有效地延长他们的生命周期,这恰恰是推动尽快完成临床试验的动力。

     尽管肿瘤GCP中心的工作非常繁忙,但李树婷仍然孜孜不倦的参与行业协会的工作。作为全球中立组织药物信息协会(DIA)的志愿者,李树婷常说,一个人即便做好了所有事,对于这个社会而言也是微乎其微的,如果可以联合更多人了解临床试验,做好临床试验,中国的新药研发才能走上更高的台阶。

     她坦言说,做一名志愿者真的很累,也需要花大量时间,但如果每个人都埋头做自己的事,不去集合一些力量,我们就很难将量的积累形成质变。“中国的GCP标准已经出台很多年,不严格执行GCP很难让临床试验达到高标准。”她希望在大家的努力下GCP规范可以早日修订及细化,从而推动中国药物临床试验产业的快速发展。

     ■本报记者 胡睿

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