【较量】2014FDA批准新药 谁将成为市场强者？(附2019年销售预测)
2014/12/25 医药经济报

     截至12月中旬，美国FDA今年已经批准了制药公司提交的35个新分子实体(NME)药物和生物制品许可申请(BLA)，而2013年这一数量为27个。更令制药界鼓舞的是，FDA今年的目标是要达到2012年的成绩。当时，全年共有39个新产品得到批准，创下十年来药物获批数量新高。

     在最近的一篇博客文章中，FDA局长玛格丽特·汉贝格(Margaret Hamburg)对该局取得的成绩进行了简要通报。她指出，今年FDA批准了15个用来治疗罕见疾病的新药(此前的记录是在一年内批准了13个这类药物)，以及15个首创新分子药物。汉贝格还指出，在批准的35个药物中，有34个符合美国处方药申报者付费法案(PDUFA)所设定的截止日期，而80%以上有效的新分子实体在一年的审批进程中得到了批准。

     依据新药的批准数量并不能对行业的研发水平做出全面评估，但一些迹象无疑释放出了积极信号。其中，FDA今年批准的7只新药进一步增强了这一趋势。此前，这7只新药均获得了突破性治疗药物资格认定(BTD)，它们分别是诺华的Zykadia，吉利德科学公司的Zydelig和Harvoni，默沙东的Keytruda，勃林格殷格翰的Ofev，罗氏的Esbriet和安进的Blincyto。在被授予了BTD身份之后，这些产品成为了2014年最重要的获批新药的有力竞争者。

    

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     Harvoni/Sovaldi独领风骚

     吉利德公司的Harvoni在今年10月份被批准用于治疗基因1型丙型肝炎，该药被誉为2014年“最好”的新药。在这之前，吉利德推出的丙肝药物Sovaldi已于2013年年底上市。而Harvoni是将Sovaldi中的活性成分sofosbuvir与第二种化合物ledipasvir结合在一起，每日仅需服用一次，且这种治疗不需要使用干扰素。

     市场普遍预测，在上市销售的第一个完整年份，Sovaldi将在全球范围内创造令人咋舌的117亿美元销售额。而随着众多符合治疗条件的患者转向使用Harvoni，Sovaldi/Harvoni的合计销售额明年预计将保持在123亿美元左右，到2019年，预计将在120亿美元左右。要在今年获批的新药中确定哪个药物最重要，颇具挑战性。但Harvoni无疑是一个强劲的候选者。

     短短几年内，吉利德从根本上改善了丙肝的治疗方法，但与此同时，也常陷在药价问题的泥沼中。对吉利德、其股东或者生物制药领域的广大投资者来说，这并不一定是个积极的发展趋势。但在美国市场上，药品定价是一个长期性问题，制药行业需要认真加以解决。

     PD-1/PD-L1抑制剂风头正劲

     不过，也有许多人更看重默沙东开发的Keytruda。该药最初被批准作为转移性黑素瘤的二线治疗药物，是第一只获得FDA批准的PD-1/PD-L1抑制剂。这类治疗药物有望在癌症治疗领域创造重大的突破性成果。一些PD-1/PD-L1产品已经在治疗各种实体肿瘤方面展示出了令人印象深刻的持久功效，这些功效也在一些血液系统癌症的治疗方面得到了见证。

     这类药物应用的广泛解释了市场分析人士为何一致预测Keytruda在2019年将实现33亿美元的销售额，这使得其有可能成为2014年获批的第二个“最好”的药物。此外，百时美施贵宝也值得肯定，其开发的PD-1抑制剂Opdivo今年率先在同类药物中获得日本监管部门的批准，但要获得FDA的批准预计得到明年以后。据预测，Opdivo将在2019年创造44亿美元的全球销售额，这主要得益于其是同类药物中第一只上市销售的肺癌治疗药物。

     PD-1/PD-L1抑制剂的不断涌现表明，未来在实体肿瘤治疗方面将取得显著进步。除此之外，制药公司2014年在开发用于血液系统癌症治疗的新产品方面也取得了巨大进展。这一点从美国血液病学会(ASH)近日举行的年度会议上所公布的数据就可以看出，外界对这些研究数据反响热烈。

     吉利德公司开发的用于治疗三种不同血癌的产品Zydelig已获得批准。该产品的获批让2013年年底罗氏的Gazyva和Pharmacyclics/强生公司的Imbruvica相继获批所展现出的积极趋势继续保持下去。此外，最近安进开发的Blincyto获得批准进一步表明了FDA在这个治疗领域里要加快新产品审批进程的意愿。

     IPF领域将现激战

     今年获批的药物中还有其它几个预计将在未来几年内达到重磅炸弹级药物的地位，其中之一是罗氏的Esbriet，该药用于治疗特发性肺纤维化(IPF)。罗氏是在8月份对InterMune公司83亿美元的收购案中得到Esbriet的。在其获批的当天，FDA同时批准了勃林格殷格翰公司开发的竞争性IPF治疗药物Ofev和Esbriet。因此，明年的IPF治疗市场上将会出现一场引人注目的商业竞赛。

     到目前为止，2014年创新性新药获批数量最多的制药公司，礼来和默沙东并驾齐驱，均为3只新药。虽然默沙东的Keytruda确实是独树一帜的获批新药，但从未来5年关乎公司整体业绩的角度来看，礼来获批的新药无疑对其更加重要。

     从未来5年创造的收入来衡量，礼来获批的Ramucirumab预计将成为所在治疗领域里销售规模最大的产品，而其获批的另外两只新药Trulicity和Jardiance(与勃林格殷格翰公司合作开发)将为礼来在竞争日趋激烈的糖尿病治疗市场上增添筹码。不过，在监管批准上取得的成功并不一定能够确保礼来在经营业绩上呈现强劲的增长势头。比如，葛兰素史克在2013年有6只新分子实体获得批准，但今年以来，该公司的经营业绩令人失望。

     ■作者/Simon King

     ■编译/王迪

     ■来源/FirstWord Pharma

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