长效制剂阶跃考验政策合力及创新生态
2018/9/8 14:59:51 医药经济报
9月7日，秋风送爽，素有烽火台之称的“烟台”成为医药创新引领者的“暸望台”。来自国内外知名学者，国家“千人计划”专家及全国医药界创新型企业代表、科研院所、投资机构等约300人聚集在此，参加由烟台市人民政府、中国药学会、中国药促会共同主办的“2018医药创新与发展国际会议暨国家‘千人计划’专家联谊会生物医药与生命科学专业委员会2018年年会”，这次大会交流展示了医药行业最新、最前沿的研究动向和发展趋势，加速了创新链与产业链的深度融合。原国家食品药品监督管理局局长邵明立、烟台市市委书记张术平、烟台市副市长张代令、中国药学会副理事长吴春福、工信部消费品司副司长吴海东、中国医药企业管理协会荣誉会长于明德、绿叶生命科学集团董事局主席刘殿波等领导和嘉宾出席大会。期间，绿叶生命科学集团组织了生命科学产业政策生态环境发展论坛、再生医学精准医学专题会等系列活动。记者在生命科学产业政策生态环境发展论坛现场注意到，如何做优做强创新药物是整个会场反复被提及的热词，不同领域的专家“各出妙招”为医药产业创新生态优化鼓与呼。
制剂创新同样重要
国家卫健委医药卫生科技发展研究中心主任 李青
作为科技创新的重要战略布局，国家重大新药创制专项已支持一批新药脱颖而出。国家卫健委医药卫生科技发展研究中心主任李青在论坛上表示，“针对10类重大疾病战略布局，目前已获得35个一类新药，数量是实施前的7倍，改造了200多个临床急需品种。”他说，新药和仿药就像橄榄球的两端，中间主体应是改良型新药。可见，在鼓励创新的过程中，构建网络化创新体系非常重要，尤其是企业技术平台的建立。同时，国家布局GLP平台为新药创新提供评价和支持体系。”
中国医药企业管理协会荣誉会长 于明德
目前来看，国家制剂创新相对是薄弱环节。“如微球制剂在国内做的并不多。”于明德在接受记者采访时表示，长效制剂降糖药非常受欢迎，它不是原始创新，也没原始创新那么火，但切不能忽视改良型新药，不能忽视再创新，其与原创同样重要，它是根据国家产业现实及国内医药研发实力而采取的有效策略。”
北京大学第一医院临床试验中心主任 崔一民
对此，北京大学第一医院临床试验中心主任崔一民则从临床的角度分析道，“随着药物研发全球化进程快速发展，我国必然会成为MRCT的重要参与者。它可缩短地区和国家间药品上市延迟时间，提高新药可及性，减少不必要的重复试验，通过与国外受试者库中数据对比探索和分析试验药物在中国人群中是否存在种族差异，以改进其临床疗效和安全性等，如利培酮微球中美同步临床开发，绿叶制药的微球给药以后三天就可达到口服药物浓度，虽其药代动力学曲线本身存在着差异，改良的‘良’就体现在这里。中美临床试验结果均证明LY03004与CONSTA生物等效，并实现通过药代动力学试验提交上市申请，免除二期、三期临床，这就是说制剂创新能满足临床需求并得到临床的高度认可。
系统建立准入评价体系
绿叶制药集团总裁 杨荣兵
当前，中国医药创新环境逐步在改善。会议当天，有参与药品管理法修正案的专家透露，新法在内容上有较大突破，不日将发布。结合中国正式列为ICH成员国之一，医药生态环境在发生重大变化。这一点，绿叶制药集团总裁杨荣兵深有感触，他坦言，”从全球来看，改良型新药在新药范畴里是有地位的。我们一直坚持布局新制剂，采取中美双报的策略，在中国加入ICH以后能快速与全球标准较好的对接。我想，所有的药物创新都离不开产业政策的鼓励和支持。”
对此，于明德毫不忌讳地指出，“创新药发展好的前提是政策好。”他进一步解释称，哪个地方得不到政策阳光，哪里就发展不好，政策是第一要素。还有就是使用环节，长效制剂能否纳入医保，没有科学有效的药物经济学评价体系，难以支撑新剂型进医保。这需要业界不遗余力的呼吁。近年，药监政策大刀阔斧改革给医药创新注入了前所未有的活力。再比如，各地药采怎么评价创新制剂的优效？缺乏评价体系。往往只是通过碎片化证据难以系统证明创新药的好？因此，有了标准才能让新制剂在市场上受到公平对待。
中国医药企业管理协会副会长 王学恭
当前，国家药品集中采购试点探路，基药目录调整等因素都在影响着产业发展的走向。中国医药企业管理协会副会长王学恭特意提醒到，“新药开发数量持续快速增长越来越多的创新型制剂推出市场，医药创新得到资本的追捧，创新企业估值屡创新高，但审评审批风险，上市销售风险及香港市场低估值风险叠加可能会使新药投资遇冷，资本的力量不容小视。”
探索专利期限补偿办法
相比新分子实体，开发创新制剂投入低，周期短，风险小，而要把创新药打入国际市场，以药品标准作为上市准入制度的医药行业却长时间忽视标准必要专利的战略推进，为实现创新的良性循环，必须围绕提高药品质量和标准引进系列创新技术，如新制剂、制剂用途与制备方法等再将创新改进成果提交专利予以保护，释放提升创新专利技术的价值。
中国药科大学研究生院院长 邵蓉
中国药科大学研究生院院长邵蓉在报告中从产业政策的角度分析了中国医药创新要仿创并重，“新药定义升级后，国内新和全球新遇到挑战，如国内企业在国外上市后再来国内注册，怎么理解这个新字？其次，按国内实际，除少数全球新高大上的新药及高品质仿药外，其实绝大部分应该是优质的改良型新药应用在临床上，目前国内很多企业都做长效制剂。它投资少，周期短，风险低，成效快，但要注意改良不是为了新而新，新制剂要更注重临床优势。国家在鼓励创新方面，临床试验机构资格认定改为备案管理。更重要的是，优化临床试验审查程序，如默示许可，这些鼓励创新的举措对审批人员提出很大挑战。”
她建议，鼓励创新要开展药品专利期限补偿制度试点，选择部分新药开展试点，对因临床试验和审评审批延误上市的时间。给予适当的专利期限补偿，不超过5年。此外，还有一点迫在眉睫的是，可以探索建立药品专利链接制度。为保护专利人合法权益，降低仿药专利侵权风险，鼓励仿药发展，探索建立药品审评审批与药品专利链接制度。与之相比较，市场准入更重要，支持新药的临床应用，要完善医保目录动态调整机制，及时将用的起、用得好，用得到的新药，包括长效制剂纳入公立医院药品集采范围，鼓励优先采购和使用疗效明确、价格合理的新药。总的来说，好的创新环境才能鼓励创新能力成为医药产业发展的源动力。
资本向基础研究与国际化倾斜
9月7日下午，在生命科学产业政策生态环境发展论坛上，绿叶制药集团副总裁姜华在主持互动讨论时，首先抛出了一个场景式的提问：国家重大新药专项的最新部署规划，但有一点值得注意，受鼓励的创新项目并没有提到药物新制剂。确实，新药很重要。就像一个板凳发明出来是四条腿一个靠背，第一个发明的叫新药，但之后的板凳在村里买要20元，在宜家买要200元，买海外品牌可能是1万美金，这差别在哪？在设计。如果只是考虑了化合物的价值，那么改良型新药又能给患者带来多大获益？
崔一民坦言，“这几年国家大力推进审评审批制度改革，包括大幅度补充专业审评人员队伍，随着企业自身研发能力和沟通能力的提升，建立一个开放的交流平台至关重要。此外，我建议，企业应把过去十年来美国批的微球、缓控释制剂等新制剂和日本批的新制剂做对照，从这中间或许能看到未来中国新制剂发展的趋势。只不过，长效制剂等新制剂没有形成一个创新生态环境制度去合理地分配资源。从这个意义上来讲，政府更多的注意力应集中在怎么去按照市场需求引导产业研发力量的投入，制定好科学的标准和指导原则。在中国，老药结合新科技的发展肯定是未来研发的一个很重要的趋势。过去是政府部门教企业怎么做创新，现在医药创新日新月异，目前提升审评能力就显得非常非常重要。此外，长效制剂目前开发的也很热，要把握度，既要满足临床需求，又不能一窝蜂跟进改良型新药项目，这中间的平衡是要制度来维护的，因此建立创新生态非常重要。”
对此，邵蓉则表示，“国家的经费投入要把目光更多的放在风投不愿投的基础研究领域来，这是我国制药行业的薄弱环节，做不好基础研究，就做不出新靶点，研究不出新机制，所以我倒觉得国家的经费不求短期生效，但一定要把基础打厚，然后能产业化了自然就会吸引各方基金来投资，我想十三五规划应该要向前端基础研究倾斜，回归创新的原动力。”
在互动环节上，围绕优化创新生态，走好国际化之路的话题，杨荣兵说，开发长效制剂有两个考虑：一是要解决临床需求，二是要选择好适应症。绿叶制药的长效制剂等新制剂考虑或布局的多是常见病、慢病，通过改良剂型能减少服药的频率，减少漏服的可能，在一定程度上也降低了患者的负担。我的理解是，未来创新药、改良型新药、仿药各有各的市场，只是市场结构及具体份额会有变化。
王学恭认为，“近年，仿药国际化风险是被低估了的，有些企业亏了很多年才开始盈利。所以企业一定要注意风险防控。目前，印度在美国没有批长效制剂，如果利培酮微球中美同步临床开发，其BE试验可用于支持505(b)(2)提交NDA，无需额外的临床试验，这就是说中国企业有望在长效制剂领域走到印度前面。”对此，崔一民提醒，“很多国际化企业在海外的销售基本上是其在海外并购企业的销售 ，但中国企业目前海外并购要考虑的是，获取先进的制造技术，中国有很多的技术事实上是没有满足临床用药需求的。一定要在国际化过程中更多的关注技术，把技术转化成国内技术平台，这样才能跨越式地提高民众用药质量，获得更好疗效。”
■马飞
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