独家现场！JP摩根大会FDA局长谈药品审评3大焦点
2019/1/9 20:15:32王进 医药经济报
在全球股市暴跌的这个寒冬，第37届JPM健康投资会议(JP Morgan Healthcare Conference)于1月7～10日在美国旧金山市联合广场威斯汀酒店如期进行。根据主办方披露的信息，今年有9000人参会，近500家公司和机构参与报告和主题研讨。主要内容围绕2018年的产业和公司业绩回顾，以及对2019年及以后若干年的展望。
笔者梳理中午的嘉宾主题讲演主要有：JPM摩根大通CEO的访谈、FDA现任局长Scott Gottlieb的视频访谈、多位跨国公司和上市公司CEO报告等。分析师针对药价、医改、创新、数字医疗、精准医药、大数据、中国市场和政策等热门话题进行深入讨论。
在正式开会前和会议中，在主会场周边，有至少几十场卫星会，与中国及跨境合作及投资相关的研讨会也有至少6、7场，吸引了许多企业老总、BD及投资者。保守估计，1月第二周涌入旧金山寻找资金、项目和合作伙伴的企业高管和投资人至少有几万人。不仅大小会场会议室挤满听众，连周边酒店大堂、咖啡吧、饭店、酒吧都人满为患，热闹非凡。旧金山的酒店旅馆这几天都价格猛涨，宰客没商量!
由于报告、分会、题材和内容太多，还要应约谈些项目，笔者实在分身无术，只能根据自己喜好和时间许可，选择性参加一些会议。比如几家大公司的CEO报告，还有最近新上市的RNA新药公司、骨科器械公司、药物研发公司、生物科技地产孵化及投资服务公司等。在前两天的会议中，参加午餐会听取JPM首席执行官和FDA局长的访谈报告，以及第二天下午药明康德创新投资合作年会。
印象深刻的是FDA局长的远程访谈。FDA局长的访谈，可以透视出未来全球医药行业的发展方向。
FDA局长在办公室接受采访和提问， 也许节省时间和费用，没能亲临现场
也许是因为太忙，或因美国政府部分关门，FDA局长只能利用视频接受采访和提问。这是JPM十多年来第一次发生嘉宾不到现场，仅通过视频交流、传递信息的模式。
不过，这位局长还是很有水平的，其访谈透出的思路，给医药行业指明了方向。其上任一年多，成绩显著，有许多改革措施和计划。新药审批和仿制药审批都得到提速，2018年批准新药59个非常给力，给行业从业者和投资者很大鼓舞。
焦点1FDA审评能否保持高速？FDA提效依然在努力，效果取决于“政府关门何时收场”
众所周知，FDA可谓全球药物审批最高效的模板。不过，FDA依然在对其审评理念和细节进行与时俱进的优化。
JPM两位分析师在视频提问和主持
Scott Gottlieb局长在回答JPM分析师的提问中，反复强调其领导的机构正在进行改革和推动药物评审的规程更科学合理、更讲究效率，客观评价药物风险与临床收益，如何使临床试验更有效，如何让新药开发者能降低开发和生产成本。
他主张改革的措施，包括设立更多与疾病和治疗领域相关的办公室和评审组，各评审组要协同作战，而不是当前各审各的以及低效的信息传递和归纳。
FDA还新设药物开发科学办公室，制定科学的开发评审指南，更多关注生物标记物和病患者反馈报告。但他也承认，这些已在实施或计划实施的改革和评审措施是否奏效，也取决于“政府关门何时收场”。
焦点2药价高低问题怎么管？FDA不直接管药价，首仿药要解决“上市拖延症”
当问到药价问题时，他表示，FDA并不直接管药价高低问题，也无法在目前阶段评价药物性价比。他的机构会通过加速评审，让更多新药和仿制药上市来鼓励刺激市场化竞争。
他还特别提到，要想办法让首仿药及时入市，而不是现在经常发生的“获准但不及时上市”的拖延现象(即“上市拖延症”)。
他对生物类似药的前景表示客观。尽管FDA审批启动慢，但随着经验的丰富，以及阻碍生物类似药推广的其他因素逐步解决，生物类似药会有更大市场空间，这对总体的药物成本控制也是有利。
加上90%处方药已是仿制药，该类药物及505(2b)加快审批和上市，会对药物成本控制有一定帮助。
至于创新药的药价过高，还是要靠市场化和基于药效价值的定价机制去制衡，FDA不会过度介入和干涉。
焦点3新产品流程还能更快吗？基因治疗类需强调风险监管，数字医疗类考虑简化流程
对于像基因治疗类的新产品，FDA还要平衡考虑产品根治疾病所关联的风险。尤其是优先审批的突破性创新药，由于临床试验资料有限，还有待于产品用途和临床数据的积累。
在回答有关数字医疗的产品服务和监管，他的观点是：这类新题材和产品不能按医疗器械审批的老套路和流程。也许可以采取更灵活的审批方法，FDA需要摸索新的产品审批论证方法程序，简化产品上市手续，甚至在安全前提下，无需审核直接上市。
结语<<<
这位局长近1小时的访谈，大致反映出他与前任不同之处——办事果断、勇于挑担革新、处事讲究实效，也很有专业水准。他的业绩和口碑已得到工业界普遍好评，希望FDA的科学高效评审能促进创新和产业发展，也能给世界各国尤其是中国带来启示。
■编辑 余如瑾
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