瑞德西韦在美获孤儿药资格认定,或能拿到优先审评券
2020/3/24 20:22:59 医药经济报

    

     美国FDA孤儿药申请和认定数据库(Search Orphan Drug Designations and Approvals)显示,FDA已于美国时间3月23日授予吉利德科学(Gilead Sciences)正在进行临床试验的抗病毒疗法瑞德西韦(Remdesivir)孤儿药资格(Orphan Drug Designation),其适应证为新冠肺炎(COVID-19)。

    

     瑞德西韦获得孤儿药资格

     FDA孤儿药资格认定是FDA颁发给符合孤儿药政策要求药物的一种资格认定,通过该认定后,药物在美国申报审批时即可享受美国FDA颁布的孤儿药法案(Orphan Drug Act)中的一系列政策优惠。

     图1 瑞德西韦获得孤儿药资格的具体情况

    

     获得孤儿药资格的药品一般来说其适应证在美国的患者人数要少于20万人,其中对于新药来说,只要有效的动物模型实验数据证明药品的疗效即可获得该资格,无需临床数据的支持。如果是仿制药,该药物的活性药物成分(API)已被FDA批准上市,则需要证明现有新药相比已上市药物更具有临床优效性。

     获得孤儿药资格认定后可以获得多个政策优惠,其中最重要的是可获得美国市场额外的7年独占权(不包括专利和新化学实体保护),即理论上在此期间禁止FDA批准任何相关的仿制药。与之相比较,非孤儿药的新用途、新剂型的独占期仅为3年,是孤儿药独占期的一半还不到。另外孤儿药资格还可以免除约200万美元的药品申报费用,以及在美国开展的临床试验可以获得50%的课税津贴。因此瑞德西韦获得孤儿药资格,将进一步降低开发成本,从一定程度上排除瑞德西韦的仿制药竞争对手,激励吉利德增加瑞德西韦开发力度。

     在这次授予瑞德西韦在新冠病毒领域的孤儿药资格后,也有充分理由推测该药将获得FDA的优先审评券,即激励性的加速审评。美国FDA的优先审评券与其他国家的优先审评券资格有所不同,除了可以加速审评外,在获得该券后如果没有自己使用,也可以转让给其他药企,用于不符合优先审评的任何一款药物申请优先审评,因此更像是一种开发奖励。由于这种优先审评券的稀缺性,其转让费用也不菲。例如,2015年Spark公司因研发基因疗法Luxtuma获得的一张优先审评券,以1.1亿美元的价格转手给爱尔兰制药商Jazz Pharma。

     表1 部分优先审评券的转让情况

    

     来源:网络信息整理

     优先审评券计划最早出现在2007年的美国立法中,其中陆续涵盖了疟疾或结核病、热带病以及儿童罕见病等适应证。2014年12月16日,前美国总统奥巴马签署了Adding Ebola to the FDA Priority Review Voucher Program Act(将埃博拉加入FDA优先审评计划法案),其中除了将埃博拉病毒纳入优先审评券的授予范围,还规定了允许FDA在有资格授予优先审评券的热带疾病名单中按照政府指令而增加任何其它新的病毒。

     数据库显示,FDA也曾在2015年9月18日授予瑞德西韦在抗埃博拉病毒领域的孤儿药资格,再加上此次获得新冠病毒的孤儿药资格,因此推测其可能会获得FDA优先审评券。如果吉利德通过瑞德西韦在新冠病毒的研发中获得了优先审评券,其临床研究成本将在获得孤儿药资格的基础上进一步减少。当然,这种判断只是一个推测,具体情况还应以实际情况为准。

     ■编辑 陈雪薇

    

    

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