创新药加速上市,特应性皮炎患者保障亟需关注
2020/9/8 20:58:25 医药经济报

    

     达必妥?(度普利尤单抗)今年6月正式通过国家药监局(NMPA)批准用于治疗成人中重度特应性皮炎,刷新了全球创新生物制剂在中国上市速度的新纪录,成为国内特应性皮炎临床治疗备受期待的新选择。当前,新一轮国家医保药品目录调整在即,临床专家呼吁提高相关群体对中国特应性皮炎疾病认知、疾病诊疗与社会保障水平,尽快将创新药物纳入医保支付,全面提升患者生活质量。

     “双靶点”作用突破

     创新生物制剂加速可及

     中重度特应性皮炎(atopic dermatitis,AD)是一种难治性的系统性免疫性疾病,以反复发作的剧烈瘙痒和皮疹为主要临床表现,患者常合并过敏性鼻炎、哮喘等其他特应性疾病。亚洲国家及地区多项调查显示,成人特应性皮炎的患病率为0.9%~2.1%。

     事实上,轻度的特应性皮炎,局部皮损或病情较轻,外用药往往能够有效改善,而中重度的特应性皮炎患者可能因为复发性湿疹样皮疹、剧烈瘙痒、睡眠缺失、饮食限制以及心理社会影响而严重影响生存质量;此外,特应性皮炎不仅是皮肤病,而且是一个以皮肤表现为主的系统性疾病,患者还可以合并过敏性鼻炎甚至哮喘,症状越重,越容易合并这些症状,给患者家庭和社会带来巨大的经济负担。

     上海交通大学医学院附属新华医院皮肤科主任、国际特应性皮炎理事会(IEC)理事姚志荣教授表示:“沉重的疾病负担、极度的精神压力和公众认知的缺乏几大问题亟需引起关注。临床医生应该让患者了解特应性皮炎需要长期治疗和精心管理;此外,还应向患者强调规范治疗的重要性,耐心的医患沟通可以让患者更积极地配合诊断治疗。”

     患者与特应性皮炎的抗争是一场长跑,由于皮损轻重不一且位置不同,多种因素导致患者对医疗的诉求也不尽相同。以往,特应性皮炎的治疗方法是根据病人的病情来制定,以外部用药如局部外用糖皮质激素,口服糖皮质激素和免疫抑制剂为主;然而,口服糖皮质激素和免疫抑制剂治疗是一把“双刃剑”,长期用药可能会带来副反应,临床仍缺乏有效且安全的手段。

     在2020年2月发布的最新版《中国特应性皮炎诊疗指南》中,更新了国际上特应性皮炎治疗的新进展,比如大分子药物,抗白介素4和13的单克隆抗体Dupilumab(中文商品名:达必妥?)、抗白介素31的抗体以及白介素5的抗体等,这些药物在国外临床试验中已被证明具有非常好的疗效,且安全性高。

     作为针对特应性皮炎首款成熟的全人源单克隆抗体,达必妥?能够通过“双靶点”的创新作用机制,选择性地抑制关键信号通路白介素-4(IL-4)和白介素-13(IL-13),阻断2型炎症通路,降低2型炎症的病理性反应,从机制上治疗2型炎症相关疾病,是传统系统性治疗控制不佳的中重度特应性皮炎患者的唯一选择。

     作为创新生物制剂,不同于许多传统的化学药物主要通过肝肾代谢,达必妥?不经由肝肾消除,不用进行一般生物制剂需要的用药前检查,其有效性和安全性已获多项临床研究及真实世界研究证实。因为具备良好的安全性和耐受性,达必妥?能够在快速、显著、持续地缓解瘙痒、皮损等症状的同时,有效改善患者生存质量。

     关注特应性皮炎疾病负担

     呼吁保障患者生存质量

     据估算,中国特应性皮炎患病人数约为千万。特应性皮炎引发的瘙痒严重影响着患者的睡眠质量,超过50%患者几乎每晚因瘙痒而睡眠困难,导致日间学习和工作困难;部分皮损泛化或病情较重的患者,可能需要系统治疗,甚至使用生物制剂,经济负担相对更重;此外,暴露部位的红斑、红疹和糜烂等,给患者在社会交往活动中带来困扰,造成较大心理压力。

     中重度特应性皮炎患者需要公平的保障和有尊严的生活,亟须社会公众和医保部门的关注。北京大学人民医院皮肤科主任张建中教授介绍,WHO对全球疾病负担( Global Burden of Disease, GBD)分析表明,皮肤病在非致病性疾病负担中位列第四,特应性皮炎在非致命性皮肤疾病中疾病负担位列第一。“因为特应性皮炎的患病率最高,‘劳动力丢失’带来的影响值得关注。”

     此前发布的《中国特应性皮炎患者生存状况调研报告》展现了我国特应性皮炎患者的真实生存现状:超过75%的医生对现有治疗方案不满意;多数患者因瘙痒而睡眠困难,减少瘙痒症状是75.8%中重度患者的迫切需求;患者发病年轻,病程平均近10年,整体受影响皮损面积超过30%;有71.2%的患者曾遭受被歧视的经历。

     报告数据显示,特应性皮炎给全社会及患者家庭带来的医疗负担沉重,过去一年有22%的患者治疗特应性皮炎的年支出大于12000元,68.7%的患者一个月内平均前往门诊1~3次,而所有参与调研的患者在一年中的平均门诊次数达到29次;工作生活受困,心理问题同样不容忽视,有46.5%的重度患者无法工作和学习,45.8%的重度患者难以进行正常社交活动,认为自身没有吸引力,缺乏自信,甚至有超过10%的患者有过自杀念头,近2%的患者实施过自杀行为。

     减少其他系统性免疫性疾病发病风险,降低疾病治疗费用,达必妥?充分显示出临床价值和药物经济学效益。截至目前,美国经济学研究结果证实,与最佳支持疗法相比,达必妥?治疗成人中重度特应性皮炎具有成本效果优势;由于超过80%的成人特应性皮炎患者为18~55岁的社会中坚力量,这部分患者获得良好治疗后可以回归社会,成为生产力支柱。

     除此之外,70%中重度特应性皮炎患者患有2型炎症共病,如哮喘、慢性鼻窦炎、嗜酸性食管炎、过敏性鼻炎等,靶向规范治疗特应性皮炎能够解决一系列共病的治疗负担。现在,达必妥?已经获得国际权威卫生技术评估(HTA)机构推荐,并被纳入中国医保谈判参考国家和地区的报销目录。

     张建中教授呼吁,希望国家医保部门在一定的条件下尽快将创新药物纳入医保支付,提升药物可及性和可支付性,以便使更多特应性皮炎患者能够及时选择最新的规范治疗方法,更好地控制病情发展,恢复患者身心健康,提高社会意义和卫生经济价值。

     ■雪菖蒲

    

    

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