胡善联：孤儿药价格谈判，需要哪些关键证据？
2021/5/27 23:13:05 医药经济报

    

    

     鉴于治疗罕见病的孤儿药大部分为单一货源、价格昂贵，若要进入国家医疗保险目录，必然要经过价格谈判。那么，对于孤儿药而言，在价格谈判时需要关注哪些问题？申报药企需要重点提供哪些指标和资料？这些问题都是值得研究的。

     罕见病现状与难题

     发病率低、诊断复杂、病情严重、经济负担重

     人类疾病可以分成急性病、慢性病和罕见病。估计全球罕见病有5000~8000种之多，主要为遗传性疾病、少见的血液肿瘤、自体免疫性疾病和传染病。80%为基因疾病，其中50%为儿童患者。 罕见病的特征是发病率和患病率极低，多为慢性和严重性疾病，呈现退行性(degenerative)和致命性(fatal)的特点。严重影响生活质量，给患者及其家属带来重大的经济负担和心理负担，需要家庭和照护者(care givers)的支持。而且诊断复杂，可能造成数年或数十年的延误诊断。大部分罕见病缺乏有效的治疗方法，需要多学科团队的诊断、管理和随访。 迄今为止，全球罕见病没有统一的流行阈值。据报道，欧洲总的罕见病患病率为6%。中国由于人口众多，根据2010年中华医学会医学遗传学分会讨论，专家建议将中国罕见病定义为患病率小于50万分之一或新生儿发病率小于1/万的疾病。主要国家对罕见病患病人数和患病率的定义见表1。

    

     巨大的社会成本：劳动力损失+非正式照料费用

     罕见病的社会成本(societal costs)包括患者及其家属的劳动力损失，以及家属照护或聘请照护者的高额非正式照料费用(informal care costs)。 劳动力的损失包括因误工或缺席造成的暂时失能，或因罕见病造成残疾引起的永久性失能，甚至过早死亡(premature deaths)。劳动力的损失在卫生经济学成本调查中可采用人力资本法(human capital approach)，根据不同国家的工资税(payroll tax)、就业率(employment ratio)或人均国内生产总值(GDP)算出平均每小时的工资或每月的平均劳动时间。 而非正式照料成本的调查方法比较复杂。可采用收集文献报告的数据，专家咨询、面对面的调查或通过对患者和照护者的访谈获得数据。目前，罕见病社会角度分析成本的文献已有很多(表2)。

    

     孤儿药经济学评价方向

     主流经济学评价方法？缺少社会成本分析

     孤儿药的经济学评价方法有两种：一是从医保角度分析，全球范围内85%的文献是从这方面分析的。另一种方法是从社会角度分析，全球范围内大约只有11%的文献报道，如瑞典、法国和荷兰是比较典型的国家。但西班牙和意大利则提倡同时从社会角度和医保角度对罕见病和孤儿药进行分析，认为社会角度分析可作为一种补充性的分析(supplementary analysis)。 在大部分国家的药物经济学评价指南中，并没有将社会成本的分析列入药物经济学的全面评价中。如果在经济学分析中能考虑从社会角度分析，罕见病和孤儿药的评价结果就有可能得以修正。

     常规评价方法不适于孤儿药，亟需创新模式

     罕见病治疗费用高昂的原因：①没有替代的治疗方法；②由于研发费用高、病例数少、未来市场规模小，为减少高额财务负担，药企往往制定比较高的价格。因此，常规的药物经济学评价方法和阈值标准，并不适合于孤儿药的研究。 鉴于上述这些特点，罕见病病例少，临床试验规模小，多为单臂试验，长期的临床治疗结果报道也很少；孤儿药价格畸高，超过常设的增量成本效果值(ICER)。因此，对医保基金影响大，存在可负担性问题，造成决策的不确定性和复杂性，迫切需要考虑创新的评价模式和支付模式。

     能否节约医保预算？用“预算影响分析”评估

     目前，对孤儿药的药物经济学评价，在传统的经济学评价方法之外，需要更多地从社会角度(societal perspective)考虑，预算影响分析成为决定能否获得医保报销的重要分析方法。 以罕见病α抗胰蛋白酶缺乏症为例。Rueda 2020年发表的一项研究，针对α抗胰蛋白酶缺乏症适应症、年龄大于18岁的6832例患者，采用传统的预算影响分析六步法(估算治疗人数、确定观察时间、确定干预内容、估计干预成本、估计预算费用改变情况、每人每月治疗成本和结果)，比较干预措施对医保预算结果带来的影响。采用的指标有消耗卫生服务的费用、药品治疗的费用、总成本、疾病恶化的次数，急诊次数、专科门诊次数、普通门诊的次数，计算未来五年内的预算影响结果(表3)。

    

     尽管治疗α抗胰蛋白酶缺乏症的药物费用增加了，但减少了急诊、专科门诊和普通门诊的就诊次数，节省了大量的卫生服务费用，因此降低了总成本。说明治疗α抗胰蛋白酶缺乏症的疾病管理措施是有效的，对医保预算影响不大，而且节省了很多直接医疗成本。 结论

     ①罕见病药物价格昂贵，需要通过价格谈判才能进入医疗保险药品报销目录。

     ②传统的罕见病药物成本效果分析，一般均会超过ICER阈值标准。

     ③对罕见病药物的评价应从社会角度或从社会和医疗保险相结合的角度进行评价分析。包括节约非正式照料成本的降低和减少劳动力的损失。

     ④对罕见病药物经济学评价应注重预算影响的分析，需要为医保管理部门提供直接节省成本的依据。

     编辑：余如瑾

    

    

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