美国FDA批准麻省理工基因编辑大牛张锋的Editas公司开展人类CRISPR临床试验
2018/12/1 21:52:42 世界医疗科技资讯

    

     Editas的LCA10治疗计划是首次在人体内进行的体内CRISPR治疗。(阿斯利康)

     2018年12月1日(美国时间11月30日周五),经过一年的推迟,Editas Medicine,Inc基因编辑生物技术公司周五宣布 FDA已接受公司的EDIT-101研究新药(IND)申请,EDIT-101是一项实验性的CRISPR基因组编辑医学,正在研究用于治疗Leber先天性黑蒙10型(LCA10)。并将开始招募患者参加其基于CRISPR的LCA10治疗的1/2期试验,这是一种罕见的视网膜退行性病变失明疾病。同时Editas从眼力健Allergan公司获得了2500万美元的具有里程碑意义的付款。

    

     成立于2013年的Editas Medicine在基因组编辑、蛋白质工程、分子和结构生物学等领域居于世界领先地位,公司的创立者美国麻省理工华人科学家张峰,这家创新型基因组编辑公司专精于CRISPR/Cas9和TALENs等基因组编辑技术。该公司的使命是将基因组编辑技术转化为新的药物和疗法,利用精确的分子修饰技术对基因组进行编辑纠错,在基因水平上治疗导致多种疾病的根本原因。

     “FDA对EDIT-101 IND的接受是基因组编辑领域的一个重要时刻,更重要的是,对患者来说是一个重要的里程碑,因为我们现在距离LCA10的治疗更近了一步,” 卡特琳博斯利总裁兼首席执行官, Editas Medicine。“这一时刻对我们来说是一个真正令人兴奋的时刻,我们期待着作为一家临床舞台公司开始我们的下一章,利用CRISPR技术的力量来改变世界各地严重疾病患者的生活。”

     随着IND的接受, Editas Medicine 赚了一笔 来自Allergan 眼力健2500万美元里程碑付款, 作为研究和开发针对严重,视力威胁疾病的实验性眼科药物的公司联盟的一部分。 Editas Medicine 和它的伙伴 Allergan Pharmaceuticals International Limited(眼力健),全资子公司 Allergan plc,期望在1/2阶段开放标签,剂量递增研究中招募10至20名患者,以评估EDIT-101的安全性,耐受性和功效。

     EDIT-101正在开发用于LCA10,这是Leber先天性黑朦的一种形式,由CEP290基因中的p.Cys998X突变引起。挫折来自于生产用于制造腺相关病毒载体的材料的失误,Editas将用它来提供其基因编辑处理。

     关于EDIT-101

     EDIT-101是一种基于CRISPR的实验药物,正在研究用于治疗Leber先天性黑蒙10型(LCA10)。通过视网膜下注射施用EDIT-101以将基因编辑器直接递送至感光细胞并将其递送至感光细胞。

     关于Leber先天性黑朦

     Leber先天性黑蒙,或LCA,是由至少18种不同基因突变引起的一组遗传性视网膜退行性疾病。这是继承童年失明的最常见原因,全世界每10万活产中发病率为2至3。LCA的症状出现在生命的最初几年内,导致严重的视力丧失和潜在的失明。最常见的疾病形式LCA10是由CEP290基因突变引起的单基因疾病,并且是所有LCA患者中约20-30%的疾病的原因。

     关于 Editas Medicine-Allergan联盟

     在 2017年3月, Editas Medicine 和 Allergan Pharmaceuticals International Limited(眼力健)签订战略联盟和期权协议 眼力健获得独家访问权和最多五个Editas Medicine针对眼部疾病的基因组编辑程序的许可,包括EDIT-101。根据协议条款,眼力健负责选择产品的开发和商业化,受Editas Medicine的选择,共同开发和共享美国两种选择产品的利润和损失。在2018年8月, 眼力健为了治疗LCA10,他们选择在全球范围内开发EDIT-101并将其商业化。另外,Editas Medicine 行使其选择共同开发和平均分享EDIT-101的利润和损失 美国。 Editas Medicine也有资格获得开发和商业里程碑,以及每个程序的特许权使用费。该协议涵盖了一系列针对严重威胁视力疾病的一流眼科项目,这些项目基于Editas Medicine无与伦比的CRISPR基因组编辑平台,包括CRISPR / Cas9和CRISPR / Cpf1(也称为Cas12a)。

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