干细胞快讯：日本开始临床试验用诱导多能干（iPS）细胞治疗脊髓损伤
2019/2/20 2:34:34 世界医疗科技资讯
2019年2月18日，东京庆应义塾大学一组研究人员将使用一种干细胞进行前所未有的临床试验，试图治疗使人衰弱的脊髓损伤。
东京庆应义塾大学的研究小组已经获得了日本政府厚生省的批准，该试验使用所谓的诱导多能干(iPS)细胞 - 它有可能发展成体内的任何细胞 - 来治疗严重脊髓损伤的患者。
诱导多能干(iPS)细胞
大学表示，该试验预计将于今年晚些时候开始，最初将集中于4名患者，这些患者在事先14至28天内受伤。
该团队将把200万个iPS细胞移植到患者的脊柱中，然后进行康复治疗并进行一年的监测。
该大学补充说，对参与人数的严格限制是必要的，因为这个过程是“前所未有的，世界上第一个临床试验”。
“自从我开始研究细胞治疗已有20年了。最后我们可以开始临床试验，”生理学教授Hideyuki Okano在新闻发布会上说。
“我们希望尽最大努力建立安全并为患者提供治疗，”他补充说。
该研究将针对18岁或以上完全失去运动和感觉功能的患者进行。
日本有超过100,000名患者因脊髓损伤而瘫痪，但没有有效的治疗方法。
研究人员表示，该试验的主要目的是确认移植细胞的安全性和移植方法。
如果研究小组能够通过临床试验证实该技术的安全性，那么研究小组希望在未来测试慢性损伤治疗的有效性和安全性。
在京都的研究人员于11月份表示他们已将iPS细胞移植到患者的大脑中以治疗帕金森病之后，该公告发布。
手术后该男子保持稳定，他将被监视两年。
研究人员在一项大约需要3小时的手术中，将240万个iPS细胞注入患者大脑的左侧。
帕金森病是一种慢性退行性神经系统疾病，会影响身体的运动系统，常常引起晃动和其他运动困难。
通过将成熟的，已经特化的细胞刺激回到幼年状态来创建iPS细胞 - 基本上克隆而不需要胚胎。
细胞可以转化为一系列不同类型的细胞，它们的使用是医学研究的关键部分。
其实早在2018年，加利福尼亚大学圣地亚哥分校医学院的研究人员在6月1日的《 Cell Stem Cell细胞干细胞 》杂志上发表文章报道，神经干细胞移植到慢性脊髓损伤患者中的第一个人类I期临床试验产生了可测量的改善四个受试者中的三个，没有严重的不良反应。
这项首次试验的主要目的是评估安全性。并且没有观察到任何与手术相关的并发症，”加州大学圣地亚哥分校健康研究所首席研究员兼神经外科医生Joseph Ciacci说。“我们的研究结果表明，这种方法可以安全地进行，早期的疗效迹象需要进一步的探索和剂量递增研究。”
该试验使用由马来西亚生物制药公司Neuralstem，Inc开发的人脊髓衍生神经干细胞系。四名试验参与者对T2-T12胸椎(位于脊柱中部)造成1至2年的永久性损伤，接受6次注射，每次注射含有120万个神经干细胞。
在之前的研究中，由Ciacci和共同作者，加州大学圣地亚哥分校医学院麻醉学系教授Martin Marsala于2013年发表的干细胞被移植到脊髓损伤的大鼠体内，导致神经再生和改善。动物的功能和灵活性。
在最新的人体临床试验中，结果(移植后18至27个月测量)并不显着，但令人鼓舞。对运动和感觉功能以及电生理学结果的分析显示，四名参与者中有三名有所改善。
“这是一个很小的样本量，但这项研究的真正优势在于广泛的随访期，电生理评估和治疗时间表。每个人都在受伤一年后接受治疗，这意味着基本上没有自发康复的机会， “Ciacci说。“我们的主要目标是提供安全性和治疗耐受性的证据。我们已经做到了。这些潜在功效的早期迹象，加上早期动物研究的有希望的结果，争论要推进新的试验和更大剂量的观察如果我们能够进一步加速修复和恢复。“
第二项临床试验正在开发中。它的重点是颈椎受伤的受试者。
文章来源
https://medicalxpress.com/news/2019-02-japan-trial-spinal-cord-injuries.html
https://doi.org/10.1016/j.stem.2018.05.014
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