传说中“治愈率75%”的抗癌神药是怎么回事？
2018/12/4 10:30:00 兰世亭
一款广谱抗癌药在美国提前上市，牵动着全世界人民的心。有不甚了解的小编，看到令人振奋的消息，索性将其简化成了“治愈率75%的抗癌神药”。于是乎有很多人来问，传说中的抗癌神药是怎么回事?真的有 效吗？我能用吗？
这样的描述，难免让人激动不已，但去掉了条件限定，显然是很不严谨的，今天就来介绍一下这个抗癌神药。
抗癌神药究竟是何方神圣
这是一种英文名叫：“Larotrectinib”的药，目前还没见到官方中文名，预计和其他靶向药一样，叫某某替尼(因为是Loxo Oncology公司与拜耳制药与联合研发的一款新药，也叫LOXO-101，代号101)。
Larotrectinib是一种人工合成能够抑制促癌基因TRK发挥作用的小分子抑制剂，也就是我们所说的靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者，理论上凡是有这三个基因融合的患者，无论何种类型肿瘤，都可以考虑使用Larotrectinib。
新药怎么来的
之前科学家就发现有那么一小部分肿瘤的TRK持续异常激活，导致肿瘤长的特别快，科学家就想着怎么给打断这条“供需链”，经过多次尝试，就找到了Larotrectinib这款 专门对付NTRK的小分子。
经过了前期的细胞实验、动物实验、毒理检测、伦理审批、临床试验等等环节，终于获批上市。其能加速上市，主要还是其取得了令人眼前一亮的良好疗效。
有何特别之处
近几年来不断有各种新型抗癌药物上市，这种药有什么特别的呢？不论肿瘤类型，只要有特定基因突变就可能有效是其最大的亮点，目前在临床上证实对17种肿瘤有效，简直可以用通杀来形容，而且效果还很明显，副作用小，只有不到4%患者因为副作用而停药。
上图中的骨肿瘤，之前多种治疗无效，只能准备截肢，吃了3个周期药，缩小到可以手术切除，成功保住了下肢。
以前的靶向药往往只是针对特定的某种肿瘤，这和起初研发的主要目标有关，但随着研究深入和临床的尝试发现，不同类型肿瘤都存在类似的的基因突变，同一原理的药物对它们都有效。越来越多人意识到，绕开肿瘤的类型，从肿瘤恶性的机制切入去设计抗癌药物，可以取得更为广阔的应用，这款型新药便是一例成功的转化。
真有75%的治愈率？
传说中“治愈率75%”的抗癌神药是怎么回事？------消化病公益科普1546帖
马医生推荐
胃肠间质瘤，一种有特效药的恶性肿瘤
这三个医学知识，帮你深入感受《我不是药神》
胃癌患者宜做基因检测 或有特效药可用
返回 兰世亭
返回首页
返回百拇医药