克癌新篇章：美国批准首个癌症基因疗法，中国是重要参与者！
2017/8/31 新华每日电讯
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★ 美药管局局长斯科特·戈特利布评价说：“有能力重编程病人自身细胞，用它攻击致死性癌症，意味着我们正在进入医学创新的新疆域。诸如基因疗法和细胞疗法这样的新技术拥有变革医学的潜力，成为治疗乃至治愈许多棘手疾病的转折点。”
★ 诺华公司表示，新疗法是一次性治疗，定价为47.5万美元，但如果第一个月见不到效果将不用患者付费。相比之下，白血病常用疗法骨髓移植在美国第一年的收费介于54万至80万美元之间。
★ 中国在CAR-T领域的一系列研究，打破了国际医学的领先研究长期被欧美发达国家垄断的常态。目前中国登记开展CAR-T临床研究项目，已经在数量上超过欧洲，仅次于美国。
来源：新华社
记者：林小春
美国政府30日批准一种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗白血病，这是第一种在美国获得批准的基因疗法。专家认为，这开辟了癌症治疗的新篇章。
美国食品和药物管理局当天发表声明说，瑞士诺华公司的新疗法已获得批准，用于治疗25岁以下的复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这是一个“历史性动作”，将“迎来治疗癌症和其他危及生命的重病的新方式”。
新疗法是近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，它先从患者自身采集在免疫反应中发挥重要作用的T细胞，然后重新“编程”，所得T细胞含有嵌合抗原受体，能识别并攻击癌变细胞，因此可重新注入患者体内用于治疗。
▲CAR-T疗法过程：从患者体内分离出T细胞 -> 对T细胞进行改造可以表达CAR蛋白来识别癌细胞 -> 被改造的T细胞在体外扩增 -> 大量经改造的T细胞被回输给患者(图片来源：Memorial Sloan Kettering Cancer Center)
一项涉及63名患者的临床试验结果显示，83%的患者在接受新方法治疗3个月后，病情得到缓解。患者接受治疗1年后的复发率为64%，存活率为79%。
美药管局局长斯科特·戈特利布评价说：“有能力重编程病人自身细胞，用它攻击致死性癌症，意味着我们正在进入医学创新的新疆域。诸如基因疗法和细胞疗法这样的新技术拥有变革医学的潜力，成为治疗乃至治愈许多棘手疾病的转折点。”
B细胞急性淋巴细胞白血病是一种难以治疗和容易复发的白血病类型，过去的治疗方案较为有限，儿童和青少年患者5年无复发存活率仅为10%至30%。
12岁的艾米丽在家里后院捕捉萤火虫。2012年，她是全球第一个接受实验性细胞疗法的儿童。
诺华公司表示，新疗法是一次性治疗，定价为47.5万美元，但如果第一个月见不到效果将不用患者付费。相比之下，白血病常用疗法骨髓移植在美国第一年的收费介于54万至80万美元之间。诺华公司还计划今年在美国和欧洲申请利用该方法治疗成人B细胞淋巴瘤，明年在美国和欧洲外的地区申请该疗法上市。
CAR-T疗法先驱之一、美国宾夕法尼亚大学教授卡尔·琼说，批准新疗法上市是个人化癌症疗法向前迈出的“巨大一步”。下一步他们将与诺华继续合作，推动用这一疗法治疗其他类型的癌症。
目前除诺华外，美国风筝制药公司与朱诺治疗公司也在研发CAR-T产品。但今年早些时候，因临床试验中数名患者脑水肿死亡事件，朱诺治疗公司正式终止了针对成年人复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病的基因疗法临床试验。
美国血液学学会主席肯尼思·安德森在一份声明中说，这一批准“标志着血癌治疗范式的重要转变”，但目前它只被批准用于治疗少数年轻患者，重要性不宜夸大。总体而言，CAR-T疗法尚需更多研究，确保它能有效治疗更广泛的人群，并减少副作用。
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CAR-T疗法在中国
来源：瞭望东方周刊
记者：刘砚青
“我以为自己肯定不行了，但是CAR-T疗法把我从鬼门关上拽了回来。”50多岁的梁伯(化名)告诉《瞭望东方周刊》，他曾因急性淋巴细胞白血病复发，在转辗多家医院尝试各种治疗无果后，经人推荐来到了位于天津的中国医学科学院北京协和医学院血液病医院，尝试CAR-T治疗。
出乎所有人的意料，治疗后两周的检查结果显示：梁伯体内已经找不到肿瘤细胞了。
“一般来说，肉眼能看到的肿瘤细胞数量小于5%就算治疗效果明显、病情得到缓解。而他的情况是，就连敏感度在万分之一的基因学检测都没发现任何肿瘤细胞。”天津血研所主任医师魏辉告诉《瞭望东方周刊》。
普通人或许不了解，CAR-T对于治疗癌症具有极其重要的意义。
这一被科学界顶级杂志《Science》列为2013年十大科学突破之首、被称作“癌症终极疗法”的免疫细胞治疗技术近年来正在引领着一场癌症治疗的新风暴。CAR-T治疗主要适用于肿瘤患者术后复发和转移的预防以及无法手术或无法承受放化疗副作用的肿瘤患者。
以白血病为例，尽管骨髓移植是一种很有效的方式，但患者接受移植并达到良好疗效的前提是病情得到深度缓解。而复发难治的急淋患者通常都是危急病人，病情很难控制，常常等不到接受移植或其他治疗机会。
据美国Clinical Trials.gov 网站对“Chimeric receptor”的搜索结果，目前中国登记开展CAR-T临床研究项目，已经在数量上超过欧洲，仅次于美国。
“我当时不只血液系统有肿瘤，就连中枢神经系统也被侵犯了。别的医院化疗药、放疗和靶向药全都试过，病情根本控制不住。”梁伯说。
尽管CAR-T技术是近年来的研究大热门，但具有突破性的研究成果大都集中在欧美发达国家，而天津血研所的CAR-T则是在2016年自主研发的拥有独立知识产权的免疫细胞疗法。此外，北京大学肿瘤医院、中国人民解放军总医院(又称301医院)也在CAR-T治疗方面有所突破。
中国在CAR-T领域的一系列研究打破了国际医学的领先研究长期被欧美发达国家垄断的常态。这意味着，中国在包括白血病在内的癌症治疗上取得了重要突破。
资料显示，近年来基因测序行业发展迅速，随着行业逐步成熟，2015年全球基因测序市场规模接近60亿美元，2016年超过了60亿美元，直逼70亿美元，预计2020年全球市场规模超过120亿美元，年复合增长率达到17-19%。
据有关部门测算，随着经济的不断发展和测序市场规范化，中国测序市场增速明显，中国将进入快速发展期，中国测序市场规模2016年约为54亿元人民币，预计2020年将突破百亿元人民币，年复合增长率约为20-25%，位居全球前列。
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