【研究】FDA首次批准基因疗法治遗传性失明
2017/12/21 药智网

    

    

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     近日，美国食品药品监督管理局批准了一项名为Luxturna的基因疗法，它由费城生物科技初创公司Spark Therapeutics研发。

     美药管局局长斯科特·戈特利布在一份声明中说：“今天的批准标志着基因疗法领域的又一个 第一次 ，这既是指全新的作用机理，也是指把基因疗法的使用范围扩展至癌症治疗之外，用于治疗视力受损。这个里程碑凸显了这种突破性方法在治疗一系列广泛的挑战性疾病方面的潜力。”

     此前获批上市的基因疗法主要用于癌症治疗。

    

     LUXTURNA 产品小瓶

     Luxturna疗法可以治疗双等位基因RPE65突变相关的遗传性视网膜营养不良(IRD)。这种疾病由一种有缺陷的基因引起，它导致无法产生正常视力所需的蛋白，从而造成视力逐渐下降，乃至失明。在北美，约有6000人罹患这种疾病。

     美联社12月19日的报道中介绍，Luxturna通过一种基因改造过的细菌，将健康的基因复制品带入患者的眼中，产生出需要的蛋白，从而恢复视力。

     美国食品药品监督管理局专员Scott Gottlieb在声明中称，“这一突破性的方法在治疗更多疑难杂症上充满潜力。”

     据英国金融时报12月19日介绍，与传统药品不同，基因疗法能够直接替换导致特定疾病的基因，或者补充缺少的基因，从而让身体自我治愈。由于这种疗法从根源治疗疾病，支持者认为，这种方法能治疗一系列的基因引起的疾病。

     此前的2017年8月，美国食品药品监督管理局批准了第一种基因疗法Kymriah，它用于治疗一种白血病。10月，美国食品药品监督管理局批准了第二种基因疗法的治疗方式Yescarta，它用于治疗一种淋巴瘤。

     美联社报道评论称，虽然对基因疗法的前景充满乐观，但质疑和担忧一直存在，主要集中在安全性和价格上。Kymriah此前公布的价格是47.5万美元一个疗程。虽然Spark Therapeutics还没有公布Luxturna基因疗法需要收费多少，但分析师预计，治疗两只眼睛的价格将会达到100万美元。

     美国卫生政策中心主任Peter Bach博士在接受美联社采访时表示，“(基因疗法的)价格是惊人的，约为一般美国人年收入的20到30倍。对于这种情况，我们需要问自己的问题是，究竟多少社会财富被投资进这些公司才合适。”

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     新闻来源：澎湃新闻

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