【患者心声】那些纳入优先审评的罕见病药品，进展如何？
2018/9/30 17:32:53 药智网

    

    

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     罕见病又称“孤儿病”，指发病率极低的疾病。根据世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病为患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。目前罕见病治疗药品不多，且研发存在难度，是国内外普遍头疼的问题。国内罕见病药品较为缺乏，治疗费用偏高，是药品研发领域急需解决的问题。

     近年来，国家政策积极支持，将一些罕见病药品纳入了优先审评，加快其上市速度。那么，这些纳入优先审评的罕见病药品进展如何，我们一起来看看。

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     上市申请

     在纳入优先审评的罕见病药品上市申请中，目前已经获批进口的有爱可泰隆医药贸易的麦格司他胶囊；显示“已发件”的有成都蓉生药业的人凝血因子Ⅷ(根据药智国产药品数据库，人凝血因子Ⅷ的生产厂家有8家，此前成都蓉生药业规格为300IU(10ml)/瓶的人凝血因子Ⅷ已经在2015年获有批文)。此外值得关注的是，西安力邦制药的美法仑有望在第四季度上市，该药对多发性骨髓瘤有明显疗效，也适用于卵巢癌、RB患儿，如若获得批准，将会给患者带来新的希望。另外，有望在今年年底或明年年初获批的药品整理如下表所示：

    

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     临床申请

     在纳入优先审评的罕见病药品临床中，目前依库珠单抗注射液已经有条件获批上市；拜耳的注射用重组人凝血因子VIII已经批准进口；天士力的PXT3003、丽珠集团的注射用丹曲林钠、成都蓉生药业的注射用重组人凝血因子Ⅷ、上海中医药大学的藿苓生肌颗粒已经获批临床；还有一些药品仍在审评审批中，具体如下表所示：

    

     我国人口基数大，罕见病药品市场并非非常薄弱，但药品稀缺、价格昂贵仍是普遍现象，是患者也是医药人的心中之痛。希望后续有更多急需紧缺的有效药品早日批准上市，也有越来越多人关注到罕见病患者。

    

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