【独家】1-2月|FDA批准新药概况
2019/3/1 18:11:19一路向北 药智网

    

     2019年1-2月，FDA共计批准了11款新药，其中两款为孤儿药。

     2月：5款NDA，1款暂批

     2月份FDA共批准5款新药(统计包含暂时批准的药物)，其中抗病毒药物组合(Dolutegravir，Lamivudine，Tenofovir Disoproxil Fumarate)获暂时批准；另外4款新药中，有2款产品拥有孤儿药认证，即赛诺菲旗下子公司Ablynx N.V.的Cablivi和诺华的Egaten。我们来看看2月份批准的新药。

     表1. 2019年2月FDA批准新药(NDA)概况

    

    

     Jeuveau

     2月1日，Evolus宣布，FDA批准其先导产品Jeuveau(prabotulinumtoxinA-xvfs)用于暂时改善成人中重度眉间纹。该产品是美国批准的首个专门用于美学的神经毒素产品，预计将于2019年春季在美国正式上市。此外，2018年8月，Jeuveau已经获得加拿大批准上市。目前，Jeuveau也正在接受欧盟审查，预计在2019年第一季度获得审查结果。

    

     Cablivi

     2月6日，赛诺菲子公司Ablynx开发的新分子实体药物Cablivi (caplacizumab) 注射液获FDA批准上市，用于联合血浆置换和免疫抑制疗法治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)。2018年9月3日，同适应症(aTTP)获欧盟批准上市。

     Cablivi 是FDA批准用于治疗aTTP的首款新药，也是全球首个上市的纳米抗体药。2018年，赛诺菲以39亿欧元收购其原研公司Ablynx，进而Cablivi被收入麾下。据赛诺菲2018年财报，Cablivi创收逾3000万人民币，后发之力值得期待。

     Cablivi 是基于靶点vWF研发的药物之一。除此之外，目前还有6种以靶点vWF为突破口开发的新药。其中有4款产品已获批上市，2款处于临床试验阶段。具体详情见下表：

     表2.靶点vWF的相关药物开发

    

    

     Egaten

    

     ?Egaten分子结构式(图片来源：Vaccinationist [Public domain], via Wikimedia Commons)

     2月13日，诺华宣布FDA批准Egaten(triclabendazole，三氯苯达唑) 上市，用于治疗6岁以上片形血吸虫病患者。该产品是FDA批准的首个针对这种疾病的治疗药物，也是WHO当前推荐的唯一一个片形血吸虫病治疗药物，并被列入WHO的基本药物清单。

     实际上，Egaten是第三款基于靶点DNMT1开发并成功获批的产品。此外，同靶点(DNMT1)的在研药物有11种，其中有3款产品获批上市，7款尚处于临床试验阶段，具体详情见下表：

     表3.靶点DNMT1的相关药物开发

    

     1月：4款NDA，2款暂批

     据FDA审评信息，1月总计批准6款新药上市(统计包含暂时批准的药物)，其中包括1个生物类似药为Trastuzumab-dttb，3个按新剂型申请上市的产品Tosymra?、Evekeo Odt、Gloperba。以下简要概述1月FDA批准新药的有关情况。

     表4.2019年1月FDA批准新药(NDA、BLA)概况

    

    

     Ontruzant

     2019年1月18日，FDA批准第三款曲妥珠单抗(赫赛汀)的生物仿制药(Ontruzant，trastuzumab-dttb)，用于治疗HER2过度表达乳腺癌或转移性胃或胃食管连接腺癌的患者。即意味着三星生物制药(官方缩写：SB)正式进入曲妥珠单抗生物仿制药(官方代号：SB3)的竞技场。

     众所周知，罗氏的赫赛汀上市以来，销量一路攀升，曾为罗氏业绩划上浓墨重彩的一笔。但随着2017年生物类似药的进入，销售额增长一时陷入疲乏状态。据罗氏2018年财报，曲妥珠单抗销售额为69.29亿美元，同比增长1%。这主要来自中美两国市场的拉动，而欧美、日本市场表现并不乐观，其销售额同比下降16%。足以见得，生物类似药对原研药造成的冲击相当大，再加之我国推进抗癌药零关税、集中采购采等政策，罗氏赫赛汀的销售额将会受到进一步影响。

     另外，就国内的市场来看，华兰基因工程有限公司、正大天晴两家公司的注射用曲妥珠单抗已获批临床，虽暂时无法与赫赛汀同台“竞技”，但一旦有相关生物类似药进入我国，一场“厮杀”恐将避免不了。

     据相关数据显示，与SB3同靶点(HER-2)的其它药物主要为单克隆抗体，如曲妥珠单抗和帕妥珠单抗；小分子酪氨酸激酶抑制剂，如拉帕替尼；单克隆抗体和化疗药的偶联体，如曲妥珠单抗-emtansine(TDM1)；泛ErbB受体酪氨酸激酶抑制剂，如来那替尼。鉴于此，小编简单总结上述HER-2靶向药物的主要治疗范围及最新销售额，详见如下：

     表5.SB3同靶点(HER-2)的其它药物研发

    

    

     Tosymra

    

     ?Tosymra 分子结构式

     1月25日，Dr. Reddyries公司及其下属公司Promius Pharma共同宣布，FDA批准Tosymra上市，用于成人偏头痛(有或无先兆)的继续治疗。该产品的诞生为患者提供新的疗法，同时也丰富了偏头痛领域药物的新剂型。

     2018年之前，偏头痛领域市场主要由曲坦类制剂占据，如辉瑞的依来曲普坦、葛兰素史克的舒马普坦及一些非特异性类药物非甾体抗炎镇痛药(国内患者使用居多)。因此，大型药企在曲坦类小分子化药的开发上陷入长期低迷的状态，实际并未取得突破性进展。而目前在偏头痛领域，制药巨头的研发热情均聚焦在了靶点CGRP上。

     2018年，安进与诺华的抗体类大分子药物厄瑞奴单抗(Erenumab-aooe)，梯瓦的夫瑞奈组单抗(Fremanezumab-vfrm)、礼来的CGRP抑制剂加卡珠单抗(Galcanezumab)相继获批上市，进而填补了偏头痛领域突破疗法的空白，也将CGRP靶点推向热潮。同时期，还有16个在临床研究阶段的新药，其中处于“临床三期进行中”的有3个，分别是默沙东与艾尔建的Atogepant、Ubrogepant；百时美施贵宝与 Biohaven Pharmaceutical的Rimegepant，还有美国阿尔德进行BLA申请的Eptinezumab。具体详情见下表：

     表6.靶点CGRP相关药物研发

    

    

     Evekeo Odt

    

     ?EVEKEO ODT 分子结构式

     Evekeo Odt为一种含有安非他明硫酸盐的口腔崩解片，适用于治疗6至17岁患有注意力缺陷多动障碍(ADHD)的青少年儿童。该药由Arbor Pharms Llc研发，于2019年1月30日获FDA批准上市。

     ADHD是一个全球性的问题,国内外患病率相近,国内报道患病率为4.31%~5.83%,国外报道为3%-6%,男孩多于女孩,男女患病率之比为4~9∶1。针对ADHD治疗的首选药物是中枢兴奋剂,如哌甲酯有短效(利他林)与长效制剂(专注达、择思达)。其次还有 (丙咪嗪、舍曲林、氟伏沙明、安非他酮等) 。从国外研发进展看，除了上述Evekeo Odt获批之外，还有几款药值得提及。

     1.2001年10月，Shire研发的Adderall Xr获得FDA批准用于6-12岁多动症患者的治疗；2004年该药再次获准用于18岁以上成人患者的治疗；2005年7月，又获得用于13-17岁青少年注意力缺乏多动症治疗药物。该药一度成为Shire的品牌产品。

     2.2012年Actavis公司研发的等效仿制药以更低价格的药物比预期早1年多进入市场。由于Shire曾授权了两家仿制药物制造公司——Teva 制药厂 和 Impax 实验室授权销售Adderall XR等效仿制药，则该药是第一个第三方仿制药进入销量巨大的注意缺失多动障碍(ADHD)市场的药物。毋庸置疑，它的进入使Shire遭受了重创。

     3.2016年1月，美国FDA批准了首个一种基于安非他命的缓释型口服崩解片(XR-ODT)用于治疗年龄大于或等于6岁的注意缺陷多动障碍(ADHD，简称多动症)患者。

     4.2017年1月，Shire宣布FDA已接受公司注意力缺陷多动障碍(ADHD)药物SHP465的上市申请。该药物将Adderall XR药效持续时间由原先的12小时成功延长至16个小时。同年6月20日，美国FDA正式批准Mydayis(SHP465)上市。

     5.2018年8月，FDA批准由Highland Therapeutics的全资子公司Ironshore研发的JORNAY PM?(曾用名HLD200)上市销售，其用于治疗6岁以上儿童的ADHD(注意力缺陷多动障碍)。该药是首个使用Ironshore专有药物输送平台DELEXIS?的药物。Ironshore计划于2019年上半年启动Jornay PM的商业上市。

    

     Gloperba

    

     ?Gloperba 分子结构式

     Romeg Therapeutics Llc研发的Gloperba于1月30日获FDA批准上市，其活性成分含有秋水仙碱(Colchicine)，主要用于预防成人痛风发作。

     痛风，古老的代谢性风湿顽疾症，全球痛风的发病率为0.20%～0.35%，且患病人群逐渐低龄化。这也为痛风领域的产品销售额高速增长创造了先决条件。但痛风领域的研发市场目前并不火热，全球范围内仅批准上市2个新药，即日本帝人制药所研发的非布司他(Febuxostat)以及阿斯利康所开发的Lesinurad。国内方面，还沿用着多年的老药，如苯溴马隆，别嘌醇，秋水仙碱等。据有关数据显示，2013-2017年，国内重点城市公立医院抗痛风药平均增长率达42.26%，其市场主要由非布司他、苯溴马隆、别嘌醇、秋水仙碱占据。

     数据来源：

    、网络公开数据

     信息来源：FDA官网

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