基因治疗：让耳聋患者听到声音
2017/2/15 创新医学网

    

     耳聋的小鼠在被美国科学家进行了“里程碑式的”基因治疗后，就能够听到哪怕很微小的声音。

     他们说，动物能够恢复，使听力接近正常的水平，这一进步为“不久的将来”在人类身上的治疗铺平了道路。在Nature Biotechnology上发表的一项研究纠正了导致耳朵中的听感毛发变得有缺陷的错误。研究人员使用合成病毒进行实地举证并纠正错误。波士顿儿童医院的研究人员Jeffrey Holt博士说：“这是前所未有的，这是我们第一次看到这种程度的听力恢复到正常水平。”

     听感毛发的缺陷

     大约一半的耳聋是因为DNA出现了问题。

     在波士顿儿童医院，马萨诸塞州哈佛眼耳医学院的实验中，小鼠患有称为Usher综合征的基因遗传病。这意味着因为基因的错误，使得小鼠耳朵里长了微小的毛发。在健康小鼠的耳朵中，外毛细胞负责放大声波，内毛细胞负责将声音转换并使声音进入大脑的成为电信号。正常的听感毛发通常形成这些整齐的V型。

    

     左：普通耳毛。 中间：耳毛有缺陷。 右：修复之后的耳毛。

     但在Usher综合征患者的耳朵里，听感毛发变得混乱，严重影响听力。研究人员开发了一种合成病毒，能够用正确的指令“感染”耳朵毛细胞。实验表明，在这样的治疗后，有一次一只深度耳聋的小鼠听到了低至25分贝的声音 ---即耳语的音量。Gwenaelle Geleoc博士告诉BBC的记者：“我们非常惊讶地看到这样的治疗水平，我们对我们的成就感到非常满意。”

     有大约100种不同类型的遗传缺陷可导致听力损失。每个人需要不同的治疗。Holt博士告诉英国广播公司新闻网站：“我们对基础科学，内耳生物学有了很好的了解，现在我们能够解读这些知识，并能够在不久的将来将其应用于人类患者。”

     其中一个大问题是合成病毒是否安全？

     它基于腺相关病毒，其已经用于其他形式的基因治疗。

     研究人员还想证明治疗效果是持久的 - 他们知道这个效果至少得持续六个月才算成功。还有关于“机会之窗”的问题。虽然这种方法治疗刚出生的小鼠有效，但是仅在10天后它就失败了。

     听力损失行动研究主任Ralph Holme博士说：“这项研究非常令人鼓舞。然而，有一个担心的点是，在小孩出生时将这种基因治疗应用于带有Usher的婴儿可能太晚了(因为人类的耳朵在出生时比小鼠的耳朵在发育上更加发达)。该技术可能更适合治疗进行性的听力损失案例。”

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