美国新上市广谱抗癌药 有效率75%？
2018/11/29 18:13:28 创新医学网
不是所有人都在广谱抗癌药的庇护之下。
一款“广谱”抗癌药在美国审批通过上市!有效率高达75%!
美国时间11月26日，由Bayer(拜耳)和Loxo Oncology共同研发的抗癌药物Vitrakvi通过FDA审批，在美国正式上市!
美国上市时间：2018年11月26日
批准单位：美国食品和药物管理局(FDA)
药物名称：Vitrakvi(又名Larotrectinib；Loxo-101)
制造商：Bayer和Loxo Oncology共同研发
“广谱”抗癌药真的“广”吗？
人群广。
在FDA的文件中，的确表达了Vitrakvi是针对患有实体肿瘤的成人和儿科患者。成人和儿童均可使用。
多数癌症可治疗。
Vitrakvi是批准用来治疗实体瘤，而实体瘤及有形瘤，可通过临床检查如x线摄片、CT扫描，B超、或触诊扪及到的有形肿块，也就是除了血液、淋巴系统的癌症，都可使用。
但，“广谱”是需要条件的。
Vitrakvi本质还是一个靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。只有1%～2%的癌症会出现NTRK基因融合突变。
根据2015年《TRKing down an old oncogene in a new era of targeted therapy》这篇文章研究，NTRK融合常出现在先天性纤维肉瘤、先天性中胚层肾癌和分泌型乳腺癌(各90%以上)以及乳头状甲状腺癌(26%)等罕见肿瘤。而对于国内常见的肺癌和肠癌，NTRK融合的比例比较低，分别在3.5%和1.5%。
事实上所有癌症患者都可以积极进行NTRK融合的检测，获取一线希望。FDA披露了Vitrakvi的见效时间，73%的患者反应时间为6个月以上，63%的患者反应时间为9个月以上，39%的患者反应时间为12个月以上。
除此之外，并不是所有的患者上来就能使用这款抗癌药。按照适应症的规定，是有癌转移或者不能手术的，并且是没有其他治疗办法，或者是治疗后又复发的。需要满足这些情况，然后查出来有相关突变，就可以用这个新药。
有效率75%？这是真的，但不是治疗率。
早在2017年6月的美国临床肿瘤学会年会(ASCO)上，Larotrectinib(也就是Vitrakvi)就公布了55位NTRK融合患者的临床数据，有效率高达75%(该临床数据及FDA文件中所公布的数据)。
紧接着，2018年10月举行的欧洲肿瘤医学协会会议(ESMO2018)上又公布了一组数据：54位NTRK融合的患者，使用Vitrakvi治疗后，17%的患者肿瘤完全消失，有效率高达82%。
截止到目前，总共109位NTRK融合的患者用过Vitrakvi，总体有效率极高。
但需要注意的是，有效率75%是指患者病情稳定或者缩小或者消失，绝不会是75%的治愈率。而临床治愈，需要5年之内都不复发。
另外，靶向药物一般不能治愈肿瘤，因为肿瘤会继续突变导致耐药，这款“神药”也不可避免。不过目前已经在开发第二代的NTRK抑制剂了，名字是LOXO-195，而且已经在两位Vitrakvi耐药的患者身上看到了很好的效果。
价格是否能够负担？
Loxo Oncology公司公布了这款新药的价格：
成人胶囊批发采购费用：32,800美元，30天用量。
儿童口服液配方的费用：起价为每月11,000美元，根据患者的表面积计算。
目前拜耳公司表示，患者不会负担不起，大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低。
他们公司将帮助患者支付昂贵的费用，并将免费提供Vitrakvi，同时制定保险详细信息。如果患者负担不起药物，由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物，拜耳还承诺，如果患者在治疗的前3个月没有显示临床成效，将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。
另外在购买渠道商上，Vitrakvi在美国是属于处方药，需要通过医生的处方才能购买。至于国内上市时间目前并未公布，但进口生物制剂通常要经历几个月到几年的审批时间。
Vitrakvi这款“广谱”抗癌药有其局限性，但也给部分“中彩”(NTRK基因融合突变)的患者带来了希望。
不过，或许只要再坚持一下，其他抗癌药也真的有了。
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