填补空白！晚期胃肠间质瘤建立全新标准治疗方式

填补空白！晚期胃肠间质瘤建立全新标准治疗方式
2021/6/7 18:17:31 医师报

     2021年6月5日，GIST(胃肠间质瘤)真实世界创新论坛·暨擎乐^?(瑞派替尼)上市会在北京举行。北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任、北京市肿瘤防治研究所副所长沈琳教授，北京大学人民医院胃肠外科主任、中国临床肿瘤学会(CSCO)胃肠间质瘤专委会主委叶颖江教授，中国抗癌协会胃肠间质瘤专委会主任委员、河北医科大学第四医院副院长李勇教授，上海交通大学医学院附属仁济医院胃肠外科科主任、中国医师协会外科医师分会胃肠间质瘤专委会主任委员曹晖教授出席了本次大会并与多位胃肠肿瘤领域的顶尖专家与临床医生一起，围绕胃肠肿瘤的诊疗现状与发展趋势展开深入交流。会上，由中国初级卫生保健基金会(以下简称初保基金会)发起、再鼎医药支持的再鼎肿瘤研究基金项目启动暨瑞相随RWD数据库项目正式启动。

     改善后线治疗空白难治肿瘤喜获新方案

     胃肠间质瘤(GIST)是发病率仅次于胃癌和结直肠癌的消化道恶性肿瘤，可发生于所有年龄段的人群中，发病率约为10-15/100万，但20岁以下的患者十分少见，临床多见于50-70岁，以中老年患者为主。我国每年约有2-3万名新诊断患者，此外还有估计超过10万名正在进行治疗的胃肠间质瘤患者。

     GIST可以长在消化道的任何部位(包括食管、胃、小肠、大肠、直肠等)，主要发生于胃和小肠，其中胃占50-60%，小肠占20-30%。肿瘤可单个存在也可同时长出多个。一般情况下，GIST无特异性临床表现，早期患者甚至无症状。胃肠道出血是GIST最常见症状。此外，吞咽不适、吞咽困难、腹痛、包块及胃肠道梗阻等症状也很常见。当GIST向腹腔播散时可出现腹水，恶性GIST还会有体重减轻、发热等症状。GIST病程可短至数天长至20年，恶性GIST病程较短，多在数月以内。GIST具体发病机制尚未明确，约85%的GIST有酪氨酸激酶受体的基因突变，尚无法实现有效预施。目前GIST的治疗过程中面临着很多挑战，恶性胃肠间质瘤也被认为是最难以治疗的肿瘤之一。外科手术是早期GIST首选且唯一可能实现治愈的方法。但对于高危患者而言，术后有半数以上的患者出现复发或转移，并且复发瘤多生长迅速，并对放疗和化疗均不敏感，患者虽然可以二次或者反复手术，但难以提高生存率。尽管手术联合靶向治疗的综合治疗方法明显改善了GIST患者的预后。但当目前已获批的一二三线治疗出现药物耐药之后，GIST患者就缺少有效治疗方式，依然面临无药可用的窘境。因此，临床亟需新的后线药物，以有效治疗这类患者，进一步延长患者的生存期，改善生活质量。2021年3月31日，国家药品监督管理局批准了擎乐^?(瑞派替尼)的新药上市申请(NDA)，用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠间质瘤成人患者。擎乐^?可广泛抑制KIT和PDGFRα导致的GIST的突变激酶。

     沈琳教授

     作为中国大陆首个获批上市的GIST四线治疗药物，擎乐^?填补了中国患者在这一疾病治疗领域的空白。北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任、北京市肿瘤防治研究所副所长沈琳教授教授介绍，KIT激酶突变和PDGFRα激酶突变是胃肠间质瘤最常见的原发突变。作为一种具有崭新机制的“开关控制”抑制剂，擎乐^?能广泛抑制KIT和PDGFRα突变激酶，且对全人群均能适用，这对GIST患者来说是一个重要的里程碑。目前擎乐已获得多个权威指南的推荐：在NCCN发布的2021年第1版胃肠道间质瘤指南以及我国首部CSCO胃肠间质瘤诊疗指南(2020年)中，均将擎乐推荐为伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼三线治疗失败后的I级/首选推荐(1类证据)。

     提供真实世界证据助力创新药合理应用

     再鼎肿瘤研究基金项目暨瑞相随RWD数据库项目启动

     由于GIST患者在长期治疗过程中，会产生非常庞大的医疗数据，但是数据分散、异质性高、数据的完整性和准确性也存在一些问题，导致临床上未能充分有效利用真实世界数据。

     为此，再鼎肿瘤研究基金项目暨瑞相随RWD数据库项目正式启动，将通过收集真实世界中使用瑞派替尼的GIST患者的资料，建立瑞派替尼数据资料库，便于后期临床医生可通过数据库分析有关瑞派替尼在中国患者人群中的疗效及安全性等方面的数据，最终为瑞派替尼在临床中合理科学应用提供更多循证医学证据。

     胡宁宁副理事长

     中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁谈道：“为确保瑞相随RWD项目所收集的数据能够合理科学使用，初保基金会将与全国知名GIST专家合作，由多位专家成立数据管理委员会。当数据库建立后，临床医生可向初保基金会提出数据分析需求，经数据管理委员会评审该需求具备科学性与合理性后，初保基金会将为该临床医生开通数据分析权限，对瑞派替尼的相关数据进行分析与科研。患者通过参与该项目可以建立自己的病历资料档案，在随时查阅自己的病历资料的同时，还可以免费接受全国知名临床专家的会诊。”

     再鼎医药执行副总裁，商务拓展负责人王翀在致辞中表示：“擎乐^?是再鼎过去15个月内在中国内地获批的第三个创新肿瘤产品，是公司在胃肠癌领域的第一款疗法，满足了三线治疗之后GIST患者治疗上的巨大需求，对于再鼎和患者来说意义重大。我们也期待通过再鼎肿瘤研究基金项目暨瑞相随RWD数据库项目的启动，能够提供更多让患者获益的真实世界证据，提升GIST患者的生存获益。”

     排版：昕亚

     编辑：凤凤

     审核：许奉彦

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