拉丁美洲及加勒比海地区的监管趋同和最佳实践
2022/9/3 17:01:48 E药经理人
Global Forum中文版2022年 · 8月刊
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导读
本文对两篇加勒比海和拉丁美洲地区国家的相关文章进行了整合，探讨了相关国家和地区为更好地应对疫情对其监管系统做出的有重要意义的改革举措，这些措施使得药物和疫苗审批过程变得更快、更有弹性，同时，新的监管举措和实践为疫情结束后未来的药品监管改革奠定了基础。
加勒比海&拉丁美洲地区的监管趋同及其他最佳实践
协作、融合(趋同)及其他最佳实践一直是拉丁美洲&加勒比地区监管环境相关讨论的中心话题，例如，2022年DIA拉丁美洲监管会议(LARC)上，来自全球监管机构、区域性及国际性组织、行业和学术界的人士探讨了在全球最具活力的制药市场开展监管活动的相关策略，从而为其当前实践及未来趋势提供一些支持。
良好实践与趋同：在美洲建立更强大的监管体系
监管系统通过确保药物和其他医疗保健技术(包括疫苗、血液和血液制品以及医疗器械)得到适当评估并符合国际上安全性、质量和有效性的相关标准，在卫生系统中发挥着至关重要的作用。为实现公共卫生目标，拉丁美洲和加勒比地区的监管机构在保持主权和相互依存的同时，越来越信赖网络、对话和信任。监管机构之间的协同与合作对该地区监管系统的能力产生了积极影响并增强了其能力，充分利用其有限的资源及时应对监管挑战，还能更好地为COVID-19疫情的应对做好准备。
监管机构的高效表现直接影响公共健康，这一点在疫情期间得到了充分证实。在监管最佳实践中，信赖是监管效率的关键推动因素之一。事实证明，监管信赖可用于不同的监管功能(包括市场授权、批准后变更和GMP认证)和不同类型的产品，不同的信赖合作方式在COVID-19医疗器械、疫苗和药物中的广泛应用也证实了这一点。随着拉丁美洲和加勒比地区的监管机构扩大对监管信赖的使用，我们认为，不同利益相关者的经验以及从其他地区吸取的教训对于当地信赖机制的正确实施至关重要。同样，目前还有众多工具和机会可供利用，这些均有助于促进监管机构将良好监管实践的基本原则内化到机构内部及其日常活动中。
监管趋同是效率的另一个驱动因素，表现为多种形式，代表了我们为了提高机构与行业之间互动的透明度与一致性所作出的努力，涉及科学原则、实践及流程等多个方面。趋同主要体现在接受国际公认的技术指导文件并实施监管机制。参与国际或区域性监管计划对于建立信任、促进国家卫生机构之间的相互合作以及建立更健全的监管体系具有重要意义，而所有这些的目的都在于造福患者。一些美洲的监管机构正在通过制定国际合作议程来扩大其全球影响力。例如，阿根廷、巴西、哥伦比亚、古巴和墨西哥的监管加入国际药品监管机构联盟(ICMRA)，此外，随着巴西卫生监督局(ANVISA)加入国际人用药品注册技术协调会(ICH)，墨西哥联邦卫生风险保护局(COFEPRIS)最近也加入了ICH，成为ICH在拉丁美洲的第二个监管成员。基于信赖的合作方法有助于监管机构之间更轻松地交换信息，促进其内部标准实现更高水平的趋同以及整个地区监管要求的统一。基于信赖方法，区域性国际组织、卫生机构、研究机构和行业针对透明、可预测且一致的监管活动分享了他们对当前及未来监管的看法，在此类监管活动中，每个贡献者都可以集中精力发挥优势，贡献最佳价值。
泛美卫生组织(PAHO)实施国家监管机构(NRA)区域评估系统已经十几年了，促进了美洲监管效率的提高。NRA评估和评估过程基于世界卫生组织(WHO)的建议，对区域开发的数据收集工具中的指标进行验证。该系统已被用于美洲区域参考NRA的定义：目前 ANMAT(阿根廷)、ANVISA(巴西)、加拿大卫生部、ISP(智利)、INVIMA(哥伦比亚)、CECMED(古巴)、COFEPRIS(墨西哥)、和 FDA(美国)。这些监管机构不仅致力于加强其国家监管实践和程序，而且致力于帮助该地区的其他监管体系变得更强大。通过促进监管合作、影响监管机构，并充分利用其有限的资源，泛美卫生组织一直在支持提高该地区的监管能力方面发挥着重要作用。
革新技术，调整心态：拓宽监管视野，实现创新发展
COVID-19显示了我们需要不断思考并提出一些实现监管有效性和效率的新方法。鉴于我们仍处于资源稀缺、信息有限的情况，所有利益相关者(尤其是医疗保健机构)需要重新考虑监管机构和社会准备好并愿意容忍的风险边际。然而，在监管活动中，使用基于风险的方法并不罕见，而且也不仅限于突发卫生事件。这些系统化的决策框架和程序不仅能够调整监管活动的优先次序(特别是在检查和执法领域)，而且还有助于各个卫生机构之间的信赖和协作活动，进而实现知识交流和持续改进。COVID-19这一突发卫生事件表明，正确应用基于风险的方法可以最大限度地减少主要风险的影响并减轻次要风险，从而实现更好的资源分配并加快监管决策的时间。疫情期间这些方法的应用包括：合理使用当地二级质量控制测试要求、远程评估策略代替面对面审查，以及紧急使用授权。
新冠疫情还将医疗技术行业推向了一个行业发展的中心位置，诊断测试试剂盒及其他相关医疗设备供不应求，为了提高生产制造能力，相关部门采取了一些非同寻常的措施。此外，研究人员还使用了灵活并基于风险的监管方式(利用云监测软件、远程医疗等远程技术)以及线上访视等手段来优化临床结局及患者满意度。这些将有助于为未来的设备和技术监管奠定基础，原因在于，监管机构和行业见证了人工智能和机器学习在众多医疗领域的医疗保健产生的积极影响，但与此同时，随着这些技术的相关性不断增强，我们也正在面临着这种依赖带来的固有挑战。
在疫情期间，数字化转型还促进了电子标签(eLabeling)和产品追溯工具的发展。患者、医疗保健提供者、监管机构、行业和环境已经体验到电子标签的好处，能够确保所有利益相关者都能及时获取必要信息，并能实现更好的上市后监督。这种数字解决方案的实施进展迅速，多家公司启动了试点项目，从而更好地了解数字基础设施和监管中需要适应当地要求的内容，进而在全球范围内采用电子标签。这些试点计划有助于为监管目的提供详细信息，并强调，利益相关者在从纸质说明书过渡到电子标签时，应准备好应对不可预见的挑战，推动新的数字现实，保证疫情期间和之后都能更快地获得产品。
为了应对COVID-19，mRNA疫苗得以开发并获批，我们从中吸取到的经验及教训再次表明，行业与NRA之间的合作与对话对于加快研究和批准的重要性，并且不同NRA之间的合作与对话有助于建立信任和利用信赖从而帮助患者迅速获取药物。这些经验教训不仅鼓励了我们开展更多关于如何改进药品制造流程的讨论，还鼓励我们探讨如何提高疫苗和其他卫生技术的生产能力，从而促进拉丁美洲和加勒比地区更公平地获取疫苗。这些推动因素包括制定促进创新和研发的地方政策，并得到有效的卫生机构的支持，与行业密切合作，并依赖与国际法规和最佳实践相一致的监管框架。
为了让拉丁美洲医疗需求尚未得到满足的患者获取到变革性疗法，我们还采取了一些其他创新方法，但目前仍处在早期阶段。旨在治疗罕见和超罕见疾病的孤儿药及高级疗法是生物制药商业市场中增长最快的领域之一，同时也让我们看到了个性化治疗的希望。然而，目前除了巴西外，该地区还没有实现全面的监管框架。此类治疗的研究和开发的复杂性为监管带来了新的挑战，特别是对于普遍存在监管差距的尚未成熟的监管系统。这对开发明确的监管框架、支持对这些疗法进行正确且快速的评估及审批具有重要价值，此类监管框架可包括真实世界数据(RWD)及真实世界证据(RWE)等工具的应用，从而为临床试验数据提供补充，并为此类产品的开发、使用及监管提供有价值的信息。
在如此高度复杂和不断发展的情况下，拉丁美洲和加勒比地区卫生机构监管趋同和信赖的好处变得更加明显。
作者：Cammilla Horta Gomes, Fernanda Lessa, Gustavo Mendes Lima Santos, Leonardo Semprún, Maria Antonieta Roman, Maria Cristina Mota Pina, Maria Guazzaroni Jacobs, Roberta Mele Mazza, Sonia Viejobueno, Susan Zavala Coloma, and Viktoria Magyar.
声明：本文内容仅代表作者观点，并不代表其机构
出处：https://globalforum.diaglobal.org/issue/june-2022/
更快、更灵活：疫情期间拉丁美洲的监管及行业领导地位
疫情期间，工作量增加、医疗用品供应不足、专业知识缺乏、技术进步，在这些种种因素的驱动下，全球医疗保健系统经历了重大变革。世界卫生组织(WHO)开始制定良好监管实践(GRP)指南，以支持更高水平的质量控制、改进决策，并在疫情期间实现更好的公共卫生结果。
由于受到监管趋同举措和协同注册流程的挑战，拉丁美洲的监管机构(例如古巴的CECMED [见下文])和世界各地的其他机构均优先考虑加速审批流程，并为其提供资源，实现强制性疫苗接种及相关的COVID-19的医疗保健目标，从而满足公众期待。对此，实施风险校准的上市前批准、加强授权后监督，并接受来自海外和真实世界数据的临床证据(而不是在当地重复所有努力)是必不可少的。
为了确保更有弹性的全球供应，提高人们对广泛检测技术组合的可及性，各方都在为之努力，例如，为同步决策共享信息而开展的监管信赖活动及协调平台；为了优化监管审查，建议简化资格预审的审评程序；为建立国际统一的应急监管机制而制定IMDRF指南；提供更多种类的医疗点和家庭检测资源，并且机构之间保持监管一致性。此外，疫情期间和疫情之后继续保持监管反应敏捷性也是至关重要的。
能力限制加剧了其他挑战。一些拉丁美洲的监管机构在封控期间没有可依赖的数字健康(DH)系统，还有一些监管机构因疫情之外的工作积压而难以始终如一地履行核心机构职能。
采用符合目的且满足这些DH技术需求的监管法规，并应用这些技术来扩展上市前和上市后的能力也将会增加资源容量。例如，数字工具可以帮助减轻注册工作的积压，并有助于电子标签及远程或虚拟检查的实施。
在疫情之后，确保新一代产品的可及性和快速推动创新至关重要。一些应用了监管敏捷依赖模型、紧急使用途径和豁免等方式的国家，将会率先以更快的速度获取新兴疗法、医疗器械及创新数字健康技术，从而改善拉丁美洲和世界各地患者的医疗保健结果。
古巴应对COVID-19的措施可以说是能力建设和为未来流行病做准备的典范。古巴CECMED(Centro para el Control Estatal de Medicamentos, Equipos y Dispositivos Médicos/国家药品和医疗器械控制中心)概述了其在疫情期间为了保证全面而又独立地应对危机而采取的一系列监管程序，并介绍了一些古巴本土疫苗的创新实践。
CECMED通过15条新的法律条款完善了其监管框架，这些条款促进了COVID-19疗法和疫苗的开发、审查和批准，其中包括五种在古巴开发的疫苗。这一加速评估过程包括接受重叠的研究阶段、部分报告、调整信息提交的样式，以反映在特定开发阶段呈现的数据(例如稳定性数据)，以及在COVID-19这一特定背景下进行风险获益分析。
大约1000万古巴人(占其人口的88%)已经接受了3400万剂疫苗接种并完成了近540万次加强针注射。古巴的疫苗一直表现出良好的安全性，并且在向成人和儿童接种数百万剂后实现了良好的耐受性。总体而言，接种疫苗的个体会表现出轻微的反应原性和良好的耐受性，并且相比于轻微的局部不良反应，安全性的优势更为显著。一种疫苗在预防症状性感染方面显示出92.28%的有效性。第二种疫苗的异源疫苗接种方案(先接种两剂再完成第三剂加强免疫)经证实后发现，疾病预防的总体有效性为91.2%。这两种疫苗的获益已得到证实，并在古巴流行病防控方面发挥了重要作用。
行业观点的互补性要求每个利益相关方(行业、监管机构、患者、医疗保健提供者、支付方等)的领导层在疫情消退后继续优化监管和行业实践，进而吸取、接受这些教训。
作者：Viktoria Magyar
作者单位：University of Southern California
授权：本文翻译已获作者授权
出处：https://globalforum.diaglobal.org/issue/march-2022/
本文出自Global Forum中文版
2022年·8月刊
Global Forum中文版8月刊编委有话说
如果没记错的话，DIA Global Forum中文期刊已经走过了一周年。这一期应该是它第二个年头的第一期(或第二期)，在过去的12期中，零零散散地选择了一些与COVID-19疫情有关的文章，介绍了世界上其它国家和地区的应对措施和取得的成果。经过大家的共同努力，世界上多数国家和地区的疫情得到缓解，在这个时候了解一下不同国家地区应对疫情的得失以及疫情结束后对未来的展望是很有意义的。
本期第一篇文章帮我们了解一下我们的邻居日本，在疫情之下临床研究的困境以及数字医疗和真实世界研究带来的机遇和挑战。接下来的两篇介绍了加勒比海和拉丁美洲地区国家为更好地应对疫情对其监管系统做出的有重要意义的改革举措，这些措施使得药物和疫苗审批过程变得更快、更有弹性，同时，新的监管举措和实践为疫情结束后未来的药品监管改革奠定了基础。在我们往期的文章中，很少出现关于非洲的文章。这一期我们选了一篇介绍非洲药品管理局的建立和非洲疫苗自产规划的文章，让我们了解非洲各国抗击疫情的努力。
随着有些国家宣布疫情的结束，他们重新把临床研究侧重点集中到威胁人类生命健康的疾病领域，比如澳大利亚政府在2022年3月聚焦罕见病和癌症的新临床试验活动计划。本期选录的一篇文章介绍了这个计划的内容以及澳大利亚临床试验联盟的工作进展。相信对我国想要进入澳洲开展临床研究的新药研发机构有所助益。
上面的几篇文章篇幅不长，而且都是属于信息普及类的，比较通俗易懂。只有最后一篇文章讨论的是一个科学性比较强的话题。一种免疫免疫原性细胞死亡的机制可能会克服免疫检查点抑制剂的耐药性，对在肿瘤免疫领域的研究者可能有所帮助。
徐增军 博士
艾斯拓康医药创始人
国家药监局药品审评中心前首席科学家
DIA Global Forum中文版编委
01
疫情与监管实践创新
疫情之下的日本：新挑战、新方案
02
疫情与监管实践创新
加勒比海及拉丁美洲地区的监管趋同及其他最佳实践
03
疫情与监管实践创新
更快、更灵活：疫情期间拉丁美洲的监管及行业领导地位
04
疫情与监管实践创新
非洲药品管理局及非洲疫苗生产的进展
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聚焦癌症和罕见病
澳大利亚的新临床试验活动计划
聚焦罕见病及癌症
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肿瘤免疫学前瞻
免疫原性细胞死亡可以克服对检查点抑制剂的耐药性
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DIA社区|欧美法规热点进行时浅谈美国药品说明书和标签的管理规定，助力中国本土药品国际化
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