罕见病布局落下“关键一子”，曾经的390亿美元重磅收购将给阿斯利康中国带来什么？
2022/9/3 17:01:48 E药经理人
近日，中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗通过原液新产地的变更申请。阿斯利康中国在罕见病领域的布局，迈出了具有里程碑意义的一步。阿斯利康中国对E药经理人表示：“我们很高兴带来了阿斯利康罕见病领域首个药品，向填补国内该领域的空白迈进关键一步。罕见病是阿斯利康全球扩展的新治疗领域之一，面对中国2000多万罕见病患者，阿斯利康责无旁贷，需要加速引入全球创新药。而此次进展，也是对阿斯利康在科学领导力、前瞻性布局以及商业化能力的综合体现。”
2022年上半年，阿斯利康的罕见病领域营收达到34.95亿美元，同比增长10%，罕见病业务成为阿斯利康全球的重要组成部分，而这一战略版图也将给中国的罕见病治疗带来深远影响。
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罕见病领域的“罕见药”
PNH和aHUS都属于全球罕见疾病。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，其特征是补体介导的血管内溶血，潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向，从而发生器官损伤甚至死亡。PNH全球患病率约为16-20/100万[1]，目前推测中国的发病率在 1/10 万左右[2]。如果没有有效的治疗，PNH患者生存质量差，且生存期短，5年死亡率达35%[3]。
非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)是由于机体补体系统过度反应攻击健康细胞，从而引发的补体介导的血栓性微血管病(CM-TMA)。患有这种极为罕见疾病的患者会在全身的小血管中形成血栓，导致肾脏和其他重要器官突然出现危及生命的损伤。aHUS患病率约为7/100 万[3]，起病急骤，且儿童发病率高于成人，约25%患儿在急性期死亡[4]。近50%aHUS患者可发展为终末期肾病(ESRD)，死亡率达25%[5]。
数据显示，补体介导的疾病在临床上仍然存在巨大的未被满足的需求。2007年以来，虽然针对补体领域的药物研究一直未停下脚步，但补体领域上市的新药仍屈指可数。相比普通的药物，罕见病药物研发难度更大、成本更高，这是一个现实。而鉴于中国庞大的人口基数，即便是罕见病，群体也很庞大。如今随着阿斯利康、罗氏等全球制药巨头的介入，严峻的现实有望得到纾解。这对中国的罕见病患者显然也是巨大的福音。
“我们很高兴看到越来越多的制药企业进入罕见病领域，并希望深化与政、产、学、研、医、投各方合作，加速罕见病药物研发创新，促进规范化诊疗发展，通过多方合作提升药品可及，为中国罕见病患者带来希望。”阿斯利康中国表示。
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罕见病布局落下“关键一子”
2020年12月，阿斯利康以390亿美元将罕见病研发巨头瑞颂制药(Alexion)纳入麾下，创下该年度交易金额的最高记录。两方资源的整合帮助阿斯利康的产品管线进一步扩充，瑞颂制药补体系统方面优势和阿斯利康在免疫学领域的科研实力产生了更大的协同，不仅为阿斯利康的科学和创新驱动战略增加了新的技术平台，也为阿斯利康的新一程发展提供了机会。全球在发力，阿斯利康中国同样也在全速推动罕见病业务的相关进展。早在去年9月，阿斯利康中国就成立了罕见病事业部，重点布局这一新的治疗领域，其罕见病研发如今已覆盖血液、肾脏、中枢神经系统、代谢、心血管、眼科六大疾病领域，团队组建也已成规模。“依托瑞颂制药在补体生物学领域的优势和丰富的产品管线，同时搭载阿斯利康免疫学研究优势，我们在全球范围内整合十余个分子产品线基础上，正在推进20多项临床研发。未来，还将引入多款新药，涉及补体和非补体系统，逐步做到与全球同步研发。”阿斯利康中国表示。而除了积极引入全球罕见病创新药，阿斯利康还不断深化各方合作，支持罕见病保障的提升。早在去年年底，阿斯利康就与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局签署“罕见病创新药品先行先试战略合作协议”，共同推进罕见病创新药早期用药及创新药引进等项目。2022年6月，阿斯利康与青岛市政府正式签署合作备忘录，计划在青岛设立以罕见病为主题的创新中心、生命科学创新园及产业基金，链接海内外优质资源，共建具有广泛影响力的罕见病创新生态高地。此次依库珠单抗通过原液新产地的变更申请得到批准更加证明，阿斯利康推动中国罕见病诊疗本土化发展的战略已经取得实质性进展。从整个阿斯利康中国的战略棋局中来看，它也堪称“关键一子”。作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物，这步“棋子”的意义显然已经超越“棋子”本身。[1]Anita Hill,et al. The Incidence and Prevalence of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria(PNH) and Survival of Patients in Yorkshire. Blood 2006;108 (11): 985.[2]罕见病诊疗指南(2019年版): 547-551[3]Hillmen P，et al. N Engl J Med 1995；333:1253-1258.[4]刘小荣，沈颖，樊剑锋，等. 中国儿童非典型溶血尿毒综合征诊治规范专家共识[J]. 中国实用儿科杂志, DOI:[5]Afshar-Kharghan V.Hematology Am Soc Hematol EducProgram. 2016; 2016(1):217-225声明：本文不用于任何推广目的，如有关于疾病相关疑问，请咨询医疗卫生专业人士。
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