澳大利亚的新临床试验活动计划：聚焦癌症和罕见病
2022/9/3 17:01:48 E药经理人
Global Forum中文版2022年 · 8月刊
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导读
2022年3月，澳大利亚政府宣布了“临床试验活动计划”(Clinical Trials Activity initiative)，以支持在国内及国际范围内开展新疗法的临床试验，从最初侧重于罕见的癌症和疾病以及未满足的医疗需求，到针对各种需求尚未被满足的疾病，吸引由研究人员主导的国际临床试验的开展。该计划由医学研究未来基金(MRFF)资助，是一项价值200亿澳元(AUD)的长期投资，以支持澳大利亚的健康和医学研究，自2015年成立以来，已经为澳大利亚的健康和医学研究带来了巨大改变。
从本质上讲，从2022-2023年开始的这笔7.5亿澳元的新投资为MRFF赞助的重要临床试验(针对各种疾病及尚未满足的健康需求)在未来10年内提供了额外的支持。MRFF呼吁在个别疾病领域开展研究，将会促进相关机会的增多，从而支持该疾病领域国际性、研究人员主导的临床试验的开展。例如，2022年4月宣布的多发性硬化症研究呼吁(1800万澳元的可用资金)为创新临床试验提供了获得大量援助机会。本次呼吁的四个分支(streams)中有两个在寻求临床试验申请，重点关注通过疫苗或重新利用药物来预防或治疗Epstein-Barr病毒感染。
在最近一年一度的国际临床试验日(5月20日)庆祝活动中，值得一提的是，澳大利亚临床试验联盟(ACTA)宣布，任命Steve Webb教授为新任主席、Stewart Hay博士为首席执行官。Webb博士一直追随ACTA创始主席John Zalcberg教授，他是ACTA创建以来的杰出领导者。ACTA是“临床试验网络、协调中心和质量注册机构的国家最高机构，负责开展由研究者发起的临床试验”，并将临床研究者、政府、决策者及涉及研究者主导的临床试验各个方面的消费者连接到一起。对于那些有兴趣提高澳大利亚临床试验质量和适用性的人来说，ACTA始终是一个很好的起点。
2021年“年度临床试验”
ACTA最佳临床试验奖的颁发始终是一项备受期待且竞争激烈的年度盛事。不同寻常的是，2021年的年度试验颁发给了两项临床试验：一个前瞻性前列腺特定膜抗原(proPSMA)试验和一个气胸临床试验。
proPSMA试验旨在为前列腺癌患者实现更好的临床结局。为了指导晚期前列腺癌的精准治疗，该研究将男性随机分配到常规CT+骨扫描成像组和PET-CT扫描组，使用镓标记物作为前列腺特异性膜抗原(PSMA)肿瘤标记物。proPSMA试验的结果是明确的：PET-CT组的准确性、敏感性(85% vs. 38%)和特异性(98% vs. 91%)均优于常规CT+骨扫描组，并为患者后续的治疗带来更多的改变(28% vs 15%)。此外，PET-CT组与对照组相比的另一个优势在于，前者的辐射量降低了一半(8.4mSv vs. 19.2mSv)。Peter MacCallum癌症中心前列腺癌治疗和影像卓越中心(ProsTIC)主任Michael Hofman教授表示，“这种方法已经成为评估男性前列腺癌的新护理标准。”这种新型成像方法已被纳入国家和国际临床指南，并且Ga-68 PSMA已获得了FDA的批准。
每年都会有成千上万的澳大利亚人会受到气胸(肺塌陷)的困扰，也就意味着患者需要前往急诊中心就诊从而缓解剧烈疼痛和呼吸困难。这个过程需要穿过胸壁插入一根导管，排出从肺表面撕裂处泄漏到胸壁和塌陷肺之间的空气。这虽然是标准护理方式，但过程通常很痛苦，不仅会损害器官和神经，而且还存在感染和可能进行额外手术的风险。来自西澳大利亚皇家珀斯医院的Simon Brown教授及其同事开展了一项里程碑式研究，结果显示，与长期以来的“常规做法”相反，“保守治疗”即使在严重肺塌陷的情况下也能显示出更好的结果。Simon Brown教授表示：“自20世纪初以来，我们一直在为肺塌陷的人进行插管，并认为我们正在尽最大努力治疗这种疾病；而这项研究清楚地表明，即使肺塌陷较为严重，保守治疗也是最好的方法。”在这项涉及39家医院的对照研究中，保守治疗组(162例；观察和镇痛剂)中85%的患者结局不劣于标准介入性气体引流组(154例)，保守治疗组中患者的气胸在8周内得到缓解，且并发症发生率明显较低。这些结果已纳入澳大利亚的国家治疗指南，目前该指南建议，无论原发性自发性气胸的程度如何，应先对气胸患者进行初始的保守治疗。
一个不太乐观的决定
NPS MedicineWise是一个杰出的组织，得到了国内外的认可，旨在在澳大利亚范围内提供“药物质量使用(QUM)”的相关结局，然而，其联邦赞助资金已被撤回。这一消息对于澳大利亚的医疗和制药界来说无疑是一个重大冲击，尤其是NPS，此前他们并未收到任何警告。此外，近期针对NPS的Sansom审查还建议NPS应继续作为在全国实现QUM的关键贡献者，在此背景下，这一“秘密决定”似乎又显得格外神秘。澳大利亚的国家组织机构和个人正在团结起来试图扭转这一决定，并得到了公众和私人的大力支持。
本文出自Global Forum中文版
2022年·8月刊
Global Forum中文版8月刊编委有话说
如果没记错的话，DIA Global Forum中文期刊已经走过了一周年。这一期应该是它第二个年头的第一期(或第二期)，在过去的12期中，零零散散地选择了一些与COVID-19疫情有关的文章，介绍了世界上其它国家和地区的应对措施和取得的成果。经过大家的共同努力，世界上多数国家和地区的疫情得到缓解，在这个时候了解一下不同国家地区应对疫情的得失以及疫情结束后对未来的展望是很有意义的。
本期第一篇文章帮我们了解一下我们的邻居日本，在疫情之下临床研究的困境以及数字医疗和真实世界研究带来的机遇和挑战。接下来的两篇介绍了加勒比海和拉丁美洲地区国家为更好地应对疫情对其监管系统做出的有重要意义的改革举措，这些措施使得药物和疫苗审批过程变得更快、更有弹性，同时，新的监管举措和实践为疫情结束后未来的药品监管改革奠定了基础。在我们往期的文章中，很少出现关于非洲的文章。这一期我们选了一篇介绍非洲药品管理局的建立和非洲疫苗自产规划的文章，让我们了解非洲各国抗击疫情的努力。
随着有些国家宣布疫情的结束，他们重新把临床研究侧重点集中到威胁人类生命健康的疾病领域，比如澳大利亚政府在2022年3月聚焦罕见病和癌症的新临床试验活动计划。本期选录的一篇文章介绍了这个计划的内容以及澳大利亚临床试验联盟的工作进展。相信对我国想要进入澳洲开展临床研究的新药研发机构有所助益。
上面的几篇文章篇幅不长，而且都是属于信息普及类的，比较通俗易懂。只有最后一篇文章讨论的是一个科学性比较强的话题。一种免疫免疫原性细胞死亡的机制可能会克服免疫检查点抑制剂的耐药性，对在肿瘤免疫领域的研究者可能有所帮助。
徐增军 博士
艾斯拓康医药创始人
国家药监局药品审评中心前首席科学家
DIA Global Forum中文版编委
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疫情与监管实践创新
疫情之下的日本：新挑战、新方案
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疫情与监管实践创新
加勒比海及拉丁美洲地区的监管趋同及其他最佳实践
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疫情与监管实践创新
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疫情与监管实践创新
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05
聚焦癌症和罕见病
澳大利亚的新临床试验活动计划
聚焦罕见病及癌症
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肿瘤免疫学前瞻
免疫原性细胞死亡可以克服对检查点抑制剂的耐药性
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DIA社区|欧美法规热点进行时浅谈美国药品说明书和标签的管理规定，助力中国本土药品国际化
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原文信息：
标题：澳大利亚的新临床试验活动计划
作者：Richard Day
作者单位：University of New South Wales
出处：https://globalforum.diaglobal.org/issue/july-2022/
源网页 http://weixin.100md.com
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