国谈初审名单5大亮点！PD-1开“卷”大适应证，天价CAR-T再度逐鹿，眷注罕见病和儿童用药
2022/9/7 21:26:15 E药经理人
经过企业申报阶段的鏖战，2022年版国家医保目录通过初审的药品清单终于发布。从这份清单可以看出，每年都在优化的国家医保目录调整机制，已呈现出越来越科学化和精细化的特征。随着中国第一批Biotech逐渐走向商业化，罕见病和儿童等群体日益受到关注，创新药和创新疗法日益变得可及，我们的医保目录也正在变得更加可亲、可预测，以及亮点满满。其中，在申报条件中首次提及儿童药和罕见病药，并放宽相应准入条件，取消“2017年之后获批”这一条件，就凸显了关注罕见病、儿童等特殊人群，“不放弃任何一个小群体”的特征。而国产新冠口服药阿兹夫定片和辉瑞奈玛特韦片/利托那韦片同时出现在初审药品名单目录内也成了一道“独特风景”，但值得一提的是，此次阿兹夫定并非以“新冠药”的身份申报，其药品信息显示，本次该药的适应症为高病毒载量的HIV-1感染。根据国家医保局的数据，2022年7月1日9时至2022年7月14日17时，国家医保信息平台共收到企业申报信息537条，涉及药品490个；其中344个药品通过初步形式审查，通过比例为70%；与2021年(474个药品271个通过)相比，申报和通过初步形式审查的药品数量都有一定增加；通过率方面，目录外药品比例为60%，目录内药品比例为91%。而目录外药品历来是未来医保谈判中最容易发生“大幅降价”的领域，因而也备受关注。事实上，早在今年6月，为了应对国谈，已经有大批企业开始了降价潮，其中也包括罗氏等跨国药企。今年的初审名单还有哪些亮点？E药经理人对此进行了详细梳理。
01
关注“不放弃的小群体”
罕见病药物进医保，究竟能在多大程度上造福人群？2021年的医保谈判将渤健“55万元一针”的脊髓型肌萎缩症(SMA)药物诺西那生钠“灵魂砍价”至3.3万元一针以后，最新发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，已有76.4%的患者在国家医保覆盖后用上了“天价药”。对罕见病群体的关注，也让罕见病药物进入医保目录的速度明显加快，从获批到进入医保目录的时间从87个月降至平均18个月，部分药品甚至获批7个月内即纳入医保。2021年医保目录中的罕见病药物已达到五六十款，其中不乏人免疫球蛋白、瑞舒伐他汀、依折麦布等去年在院内销售规模超10亿元的大品种，“罕见病药物进医保”也逐渐呈现常态化趋势。但即便如此，从覆盖率上看，目前有医保覆盖的罕见病种仅26个，而《国家第一批罕见病目录》则涉及121个病种，覆盖率仅为21%。2022年，随着准入条件的放宽以及罕见病政策越来越明朗化，企业们参与谈判的积极性也愈发高涨。今年的医保目录初审名单中，符合条件的目录外罕见病药物达到19款，其中包括用于黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液和艾度硫酸酯酶?注射液等、用于多发性硬化的奥法妥木单抗注射液、富马酸二甲酯肠溶胶囊等；从亚类上看，则主要集中在其它消化道和代谢用药、抗肿瘤药及免疫抑制剂等类别上。而GSK、罗氏以及国内的兆丰药业等也都现身其中。与此同时，为了进医保，企业们的降价意愿也空前高涨。去年谈判成功的七个罕见病药品价格平均降幅达65%，降价成为多家药企权衡利弊后的选择，毕竟抢占先机后才能形成核心市场的卡位。仍以SMA药物为例，去年渤健的诺西那生钠“打骨折”进入医保后，今年作为国内“唯二”获批的另一家药企罗氏显然有些坐不住了。其实2021年罗氏的SMA药物利司扑兰也曾通过国家医保局的形式审查，但最终没能入围。而今年6月，罗氏开始主动降价，将年费控制在了45万元以内，显然已是磨刀霍霍，不过最终能否入围仍要看下一步的结果。跟罕见病一样，儿童药也是需要关注的市场。2011年8月至今，国家已陆续出台超30项涉及儿童药研发的政策，并印发有三批鼓励研发申报儿童药品的清单，而国家医保也对儿童药给予了大量政策倾斜。数据显示，2017年医保新增了91个儿科药品品种，药品目录中明确适用于儿童的药品或剂型增加至540个，进一步加强儿童用药保障力度；2019、2020、2021版医保目录调整方案中也分别明确，重点调整及优先纳入儿科药，2021年经谈判准入的34个独家儿科药平均降价达55.6%，儿科药可及性得到明显提高。此次的初审名单中，也有11款儿童用药。剂型上以口服溶液、颗粒剂、吸入剂为主；亚类上看，则以抗癫痫药、免疫抑制剂、厌食症用药等为主。
02
CAR-T、ADC再掀风暴？
除了罕见病药，另一类也堪称“天价”的CAR-T细胞疗法能否进入医保，也备受注目。和去年一样，今年的初审名单中也再次出现CAR-T的身影，但不同的是，今年进入初审名单的是药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液(商品名：倍诺达)，而非复星凯特的阿基仑赛注射液(商品名：奕凯达)。这对于最近的药明巨诺来说，或许已是不错的消息。9月5日，深交所发布关于深港通下的港股通标的证券名单调整的公告，药明巨诺-B成为三家被调出的Biotech公司中的一个，另外两家为和铂医药-B及嘉和生物-B。受此消息影响，当日药明巨诺股价最高跌幅超30%。作为三家被调出的Biotech公司中，唯一一家已经有产品上市的企业，药明巨诺最近财报披露，公司2022年上半年营收为6600.7万元，上半年共开具了77张倍诺达治疗处方，为r/r LBCL患者完成了64 位患者的回输。此前有消息称，倍诺达定价为129万元。从药明巨诺披露出的营收看，倍诺达的价格确实不低。而高价药进入医保目录并不容易，医保谈判“以价换量”的逻辑用在CAR-T细胞药物上也未必可行。目前获批的CAR-T细胞药物均为自体CAR-T细胞疗法，无法实现一次生产多人用药，成本也就无法凭借量产而降低，大幅降价存在困难。不知此前奕凯达没有成功的事，倍诺达能否实现。对于一些高价药进入初审名单，国家医保局表示，有一些价格较为昂贵药品通过了初步形式审查，仅表示该药品符合申报条件，获得了进入下一个环节的资格。这类药品最终能否进入国家医保药品目录，还需要进行包括经济性在内多方位严格评审，通过评审的独家药品要经过谈判、非独家药品要经过竞价，只有谈判或竞价成功才能被纳入目录。而在CAR-T之外，ADC之争今年也颇具看点。去年国内已上市的ADC药物里，仅有荣昌生物的维迪西妥单抗谈判成功，罗氏的恩美曲妥珠单抗未过初审名单，武田的维布妥昔单抗入围但谈判失败。而今年，恩美曲妥珠单抗也现身初审名单，且与利司扑兰一样，罗氏早在今年的3月和6月就两次下调恩美曲妥珠单抗的价格，累计降幅超56%。这意味着，它今年或许有望和同进初审名单的武田的维布妥昔单抗一起逐鹿今年的医保谈判。
03
PD-1“四小龙”：集中“卷”大适应证
2022年的PD-(L)1谈判，跨国药企全部缺席，即将迎来的是“四小龙”与新晋者之间的竞争。根据医保初审名单公布的信息，PD-1“四小龙”恒瑞、百济神州、信达、君实的产品都以目录内条件2(2017年1月1日至2022年6月30日期间，经国家药监部门批准，适应症或功能主治发生重大变化的药品)进入到本次医保目录调整的初审名单。在适应证方面，今年比去年更卷，四家企业分别持有2-4个新适应证申报，竞争激烈程度与往年不相上下，而今年的竞争对大适应证的集中性也更为明显，食管鳞癌适应证成为四家企业的“必争之地”。除了君实之外，其他三家都在密集布局非小细胞肺癌的各个适应证。值得注意的是，自2021年底到今年5月，四家企业都相继获批了对晚期食管鳞癌的一线治疗适应证，该适应证也成为本次医保目录调整中四家企业都申报的适应证，竞争激烈程度可想而知。根据中商产业研究院数据，2021年中国食管癌的新发病例数达到29.9万人，2017-2021年复合增长率为3.3%，预计2022年新发病例数将继续增至30.9万人，年复合增长率为3.2%。此外，百济神州、恒瑞和君实将同台竞技鼻咽癌一线治疗适应证，其中恒瑞在2021年医保目录调整的时候就申报了联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗。百济神州和君实的鼻咽癌一线治疗适应证都是在今年上半年才获批。此外，百济神州还申报了不可切除或转移性微卫星度不稳定型(MSI-H)或错配修复基因缺陷型(dMMR)的成人晚期实体瘤患者：既往经过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康治疗后出现疾病进展的晚期结直肠癌患者；既往治疗后出现疾病进展且无满意替代治疗方案的其他晚期实体瘤适应证。该适应证尚无PD-(L)1抑制剂进入医保。信达也差异性地申报了联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗于不可切除的局部晚期、复发或转移性胃及胃管交界处腺癌的一线治疗。该适应证于今年6月23日获批。在价格方面，PD-1年治疗费用在2021年医保谈判后平均降到4-4.5万元/年。那么在即将进行的2022年医保谈判，即使跨国药企的PD-1都未出现在初审名单中，但“四小龙”所面临的也不仅是彼此间的竞争，还要加入几家新获批的PD-(L)1，今年将刷新到什么样的价格，值得期待。
04
进口不再陪跑，“新生”前途各异
PD-(L)1江湖风云再起。前有PD-1四剑客携新适应证摩拳擦掌，后有新获批的几家PD-(L)1跃跃欲试。在2021年6月30日至2022年6月30日之间获批上市的PD-(L)1共有五款。包括3款PD-1：正大天晴/康方生物的派安普利单抗、誉衡生物/药明生物的赛帕利单抗、复宏汉霖的斯鲁利单抗；与2款PD-L1：康宁杰瑞/先声药业/思路迪的恩沃利单抗、基石药业的舒格利单抗。不过，从初审名单来看，新获批上市的PD-(L)1并未一股脑地涌入医保谈判的赛道。5款PD-(L)1中，只出现了复宏汉霖的斯鲁利单抗注射液、康宁杰瑞/先声药业/思路迪的恩沃利单抗的身影，而正大天晴/康方生物的派安普利单抗、誉衡生物/药明生物的赛帕利单抗、基石药业的舒格利单抗将不会参与这场角逐。在PD-1市场，复宏汉霖的H药斯鲁利单抗作为后来者，在适应证方面选择了差异化竞争。在2022年上半年，斯鲁利单抗获批上市，用于微卫星高度不稳定(MSI-H)实体瘤。对于该产品，复宏汉霖是相当重视，据了解，复宏汉霖在今年第一季度就针对H药组建完成约200人的销售团队，从“招标准入”、“商业渠道”、“价格管理”等方面入手，推动H药在获批后通过各渠道尽快惠及患者，全面渗透中国市场。在关于PD-1竞争中，复宏汉霖相关负责人此前在接受E药经理人采访时表示，国内的PD-1市场格局远没有固定，未来三年，中国的PD-1市场或与现在完全不同。最终的赢家，或者后来者能否居上的关键是，产品数据要足够好，能够成为相应领域的标准治疗或者最好的治疗方式；其次是生产质量有充分的保证，生产成本可控；还有健全的规模性的商业化队伍。虽然派安普利单抗不会出现在医保谈判的现场，但康方生物的另一款产品，今年6月29日踩线获批的国内首款双抗，PD-1/CTLA-4双特异性抗体新药卡度尼利单抗将首次亮相于医保谈判。卡度尼利单抗作为新一代潜在首创人源四聚体双特异性抗体药物，其研发主要是基于康方专有的Tetrabody技术。在该技术支持下，卡度尼利单抗可同时靶向PD-1和CTLA-4，与共表达PD-1及CTLA-4的肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)四价结合，阻断肿瘤微环境中的两种免疫检查点分子，从而降低活化T细胞攻击外周位点健康组织的倾向。在卡度尼利单抗获批不久后，其价格方案也随之流出：13220元/125mg/瓶，每次用药3瓶，每两周给药。按照该定价方案和患者救助方案，年治疗费用接近20万元，按照这一方案，有业内认为，价格已经给即将到来的医保谈判留出了空间。此外，值得注意的是，4款进口PD-(L)1通通无缘今年医保谈判。据初审名单，默沙东的帕博利珠单抗(K药)、百时美施贵宝的纳武利尤单抗(O药)、罗氏的阿替利珠单抗(T药)、阿斯利康的度伐利尤单抗(I药)均未出现在初审名单。
05
Biotech的首个商业化产品将如何表现？
2022年，越来越多的本土biotech迈入商业化元年。面对医保谈判，进或不进、怎么进，是biotech必须做出的抉择。从2021年医保目录动态调整结果来看，目录外67个谈判成功的药品中，27款创新药达成了上市当年就进入医保的成绩，不乏本土biotech公司的首款商业化产品。如荣昌生物的用于治疗系统性红斑狼疮注射用泰它西普以及肿瘤药注射用维迪西妥单抗、诺诚健华的BTK抑制剂奥布替尼片、艾力斯的甲磺酸伏美替尼片等，均在上市一年内成功纳入新版医保目录，为其产品的商业化提供了强大动力。今年的初审名单中，亚盛医药、康宁杰瑞、康方生物等都将首次走进医保谈判的考场。康宁杰瑞在2021年11月迎来首个商业化产品。去年11月25日，NMPA附条件批准康宁杰瑞与思路迪医药、先声药业的1类生物新药恩沃利单抗注射液上市，用于不可切除或转移性微卫星高度不稳定(MSI-H)或错配修复基因缺陷型(dMMR)的成人晚期实体瘤患者的治疗，包括既往经过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康治疗后出现疾病进展的晚期结直肠癌患者以及既往治疗后出现疾病进展且无满意替代治疗方案的其他晚期实体瘤患者。恩沃利单抗注射液是全球首个皮下注射的PD-L1抑制剂，也是首个国产PD-L1产品。亚盛医药也在去年11月迎来首个商业化产品，公司的核心品种、原创1类新药、国家"重大新药创制"专项成果奥雷巴替尼在中国获批上市，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病(CML)慢性期(CP)或加速期(AP)的成年患者。这是中国目前首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，填补了国内临床空白，打破了携T315I突变CML耐药患者此前无药可医的生存困境。目前，亚盛医药已建立自身商业化团队，并与信达达成深度合作，共同进行奥雷巴替尼在国内的商业化推广。随着本土biotech逐步迈入收获期，药品成功进入医保有利于其快速放量，加速实现商业化。对商业化能力尚不完备的biotech公司而言，更是如此。将新药第一时间送进医保，已经是商业化拓展中的不可或缺的动作之一。通过医保谈判加速新产品上市并放量，实现研发和再投入的有效循环，是所有创新药企对医保的期待。对于刚刚实现首款商业化或仅1-2款上市产品的公司而言，快速放量也将实现资金回流，更快收回研发成本。
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