NEJM｜重磅突破！"打基因针"治疗镰状细胞贫血
2017/3/5 1:00:39 社団

    

     基因治疗药物正走向现实，全球首例基因治疗镰状细胞病临床试验获得成功。

     2017年3月2日，发表于国际权威医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)上一项研究成果显示，美国Bluebird公司和巴黎Necker儿童医院展开合作，在临床试验(https://clinicaltrials.gov/show/NCT02151526)中帮助一位幸运的15岁男孩“摆脱”了镰状细胞病(Sickle cell disease, SCD)的症状!

     不过，这次使用的并不是时下热得发烫的CRISPR/Cas9基因编辑技术。

     Bluebird公司通过将抗镰状β-珠蛋白基因[anti-sickling hemoglobin (HbAT87Q) ]连接到慢病毒载体(lentiviral vector)上，进而开发出了一种名叫LentiGlobin BB305(Lentiviral Beta-A-T87Q Globin Vector)的药物。

     然后将LentiGlobin BB305导入到患者体内分离出的造血干细胞中，再将这些造血干细胞在体外进行扩增，最后输送回患者体内。经过重组后的基因再表达能够产生正常的HbA，产生“抗镰状效应”。

     让蓝鸟(Bluebird)继续飞!

     基因疗法LentiGlobin BB305曾获FDA突破性疗法认证!

    

     详情请见原文链接或

     奇点网(geekheal_com)

     http://mp.weixin.qq.com/s/nyHDpOa9KrITzSEiWVzlRw

     http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1609677?

     http://investor.bluebirdbio.com/phoenix.zhtml?c=251820&p=irol-newsArticle&ID=2250845

     https://clinicaltrials.gov/show/NCT02151526

    http://weixin.100md.com
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