关于白血病你不知道的几个“首次”——人类对白血病的抗争史
2018/7/3 13:49:26 中国科学院北京基因组研究所

     白血病，又称血癌，是一种恶性血液病，是威胁人类生命的常见癌症之一。在19世纪之前，白血病几乎是不治之症。而现在我们已经对它有了比较清晰的认识，并且部分病人已经可以长期无病生存。下面我们就随着时间的脚步，谈一下人类对白血病的抗争：

    

     首次发现白血病可缓解

     1947年，美国儿科病理学家，当代化疗之父--Sidney Farber发现了全球第一例获得缓解的白血病病人，虽然应用化学药物(氨蝶呤)治疗后病人只是短暂的缓解，但这让医生和科学家看到了“白血病可治疗”的希望，从此开辟了白血病治疗新纪元。

     首次开展联合化疗

     1958年，美国科学家首次开展联合化疗，将两个不同的化疗药物(6-巯基嘌呤和甲氨蝶呤)联合用在病人身上，发现病人的生存时间明显增长，从此临床医生纷纷谨 慎效仿和尝试，最终形成了现在的白血病治疗上的中流砥柱—联合化疗方案。

     首次发现费城染色体

    

     1960年，两位美国费城的科学家首先发现费城染色体(9号和22号染色体断裂后重新组合)，之后到1986年确认了该染色体变异造成了两个基因的断裂和重组，形成了BCR-ABL的融合基因，并翻译成了融合蛋白，这在慢性髓系白血病(CML)的治疗上是一个里程碑似的发现。

     首次应用骨髓移植

     1975年，美国医生，骨髓移植之父E. Donnall Thomas第一次提出在白血病中成功进行了第一例骨髓移植。这直接为白血病的治疗开启了一个新的时代，从此这给了白血病患者的一个重大的生机和希望。目前，临床上已经可以用病人自己的骨髓或者脐带血的干细胞进行移植。

     首次BCR-ABL治疗靶向药物(伊马替尼)

    

     从1986年发现慢性髓系白血病(CML)中携带BCR-ABL融合基因之后15年，2001年，一种专门针对此融合基因的靶向药物(伊马替尼)终于面世，正式得FDA批准应用于临床。这对于白血病的临床治疗有划时代的意义，使得CML病人的长期生存率达到了90%以上，这大大给了医生信心，白血病从此摘掉“不可治愈”的帽子。

     首次批准使用免疫疗法CAR-T

    

     2014年，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)被FDA授予突破性疗法认定，这是一种新型的细胞疗法，主要是要用自己的免疫细胞清除癌细胞，被认为最有前景的治疗方法之一。随后的几年，多个临床试验证明CAR-T在治疗急慢性白血病时可大大提高患者的缓解率。虽然目前CAR-T的长期缓解率还有待提高，但对于“穷途末路”的病人来说，能获得完全缓解，拥有等待其他有效治疗的机会，也是一个革命性的进步。

     中国的骄傲——应用全反式维甲酸治疗急性早幼粒白血病

     1987年，我国血液病学专家、中国工程院院士王振义教授提出全反式维甲酸可治疗带有PML-RARa融合基因的急性早幼粒白血病，到目前为止针对该类疾病，用全反式维甲酸和三氧化二砷治疗已经世界公认，这是我们中国为白血病治疗做出的贡献，值得骄傲和自豪。

     精准医疗——“不是治一类病，而是治一个人”

    

     随着测序应用于研究白血病，科学家越来越意识到白血病是由一系列基因组突变造成的，所以对每个病人进行测序，精准了解每个个体的特殊致病基因，更有利于“有的放矢”地对病人进行分类确诊和治疗，这也是未来临床治疗策略的发展趋势。

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