肺也会“结疤”——罕见病之特发性肺纤维化，您知道吗？
2023/2/28 13:58:24 科普助力大健康
罕见病
Share your colours
2008年2月29日，欧洲罕见病组织发起首届“国际罕见病日”，2023年2月28日是第十六个“国际罕见病日”，今年的主题是“Share your colours”(点亮你的生命色彩)。在这个特殊日子，让我们一起来了解罕见病，关注罕见病，治疗待完善，关爱不缺席!
1.什么是罕见病？
Share your colours
介
绍
罕见病
罕见病是指发病率很低的疾病，《中国罕见病定义研究报告2021》定义，将新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病划入罕见病。由于患病群体人数极少，因此又被称“孤儿病”。据统计，我国各类罕见病患者共计2000多万人，每年新增患者超过20万人!基于中国人口基数庞大，专家认为“罕见病并不罕见”，罕见病通常隐匿于常见病中，可谓藏在闺中人不识!
2.什么是特发性纤维化？
The rains of 2023
特发性肺纤维化(IPF)是一种病因不明的慢性进行性纤维化性间质性肺疾病，以普通型间质性肺炎为特征：肺间质瘢痕化，最终导致实质破坏和正常功能丧失。IPF主要表现为进行性加重的呼吸困难，肺功能检查提示弥散功能和通气功能障碍，导致低氧血症、甚至呼吸衰竭。2018年，IPF已纳入国家卫健委公布的第一批罕见病目录。
3.IPF的危害
IPF
凶
险
IPF被称为“不是癌症的癌症”，其实非空穴来风，这个说法是有一定科学依据的。IPF患者从诊断开始中位生存期仅有2～3年。5年生存期甚至低于部分肿瘤患者，仅约30%。IPF是间质性肺疾病中最为凶险的疾病之一，其凶险程度比某些癌症有过之而无不及。
4.哪些情况容易导致IPF
IPF
IPF病因及发病机制不明，吸烟、粉尘接触、某些病毒感染(如巨细胞病毒、EB病毒等)、胃食管反流等是IPF的危险因素，端粒酶基因的某些突变可能与家族性IPF有关。
目前，IPF的患病率缺乏大样本流行病学数据。在普通人群中的患病率2-29/10万人口，好发于中老年人群，通常大于50岁，大量吸烟(>20包年)的老年男性更多见。
5.IPF隐匿性高，易延误治疗时机
IPF
隐
匿
IPF早期发病隐匿，主要表现为干咳、劳力性呼吸困难等症状。普通CT、胸片可能难以察觉，易被忽视。并且IPF临床表现与多种弥漫性肺部疾病相似，易出现漏诊或误诊。目前IPF的诊断依据临床表现、胸部HRCT，部分患者需要结合肺部病理结果。通过有丰富间质性肺病诊断经验的呼吸科医生、影像科医生和病理科医生之间多学科讨论，仔细排除其他各种间质性肺炎，包括其他类型的特发性间质性肺炎(IIP)和与环境暴露、药物或结缔组织疾病相关的间质性肺疾病，对获得准确诊断至关重要。然而，应对IPF，早期发现至关重要。一旦发展到中晚期，患者治疗效果会大打折扣。
6.敲黑板，IPF药物治疗需关注哪些？
IFP
治
疗
治疗方法
目前，IPF传统治疗方法主要有氧气疗法、肺康复训练、肺移植和药物治疗等。其中相对有效的是肺移植和药物治疗，而肺移植受限于肺源和手术条件及治疗费用等问题，临床上药物治疗更为常见。
目前临床中使用的抗纤维化药物主要有吡非尼酮、尼达尼布。在最新发布的《2015版特发性肺纤维化治疗指南》上，建议将尼达尼布和吡非尼酮设为有条件推荐应用的药物，确实为IPF患者带来了治疗的曙光。
(1)吡非尼酮
①用于轻、中度特发性肺间质纤维化。
②按剂量递增原则逐渐增加用量，初始用量为200mg每日三次，通过每次增加200mg(两周内完成)，最后将本品用量维持在每次600mg(每日1800mg)。建议餐后服用。
③该药可能会导致光过敏，在服药期间需尽量避开日光或紫外灯的照射。外出时需涂抹防晒乳、穿戴防晒的服饰，以避免四肢和头面部直接暴露于日光下，尽量避免合并使用其他药物，如四环素抗生素类药物(多西环素)等，因其可增加光敏反应的机率。
④吸烟可降低本药疗效，故服药前及用药期间需戒烟。
⑤重度肝病患者禁用；妊娠及哺乳期患者禁用；患有严重的肾病或需透析治疗者禁用；需同时服用氟伏沙明者禁用。
(2)尼达尼布
①用于特发性肺纤维化(IPF)、系统性硬化病相关间质性肺疾病(SSc-ILD)及具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病。
②每次150mg，每日两次，给药时间间隔12小时。本品应与食物同服，用水送服整粒胶囊。有苦味，不得咀嚼、打开或碾碎胶囊。如果与胶囊内容物接触，应马上彻底洗手。如果漏服了一个剂量的药物，应在下一个计划服药时间点继续服用推荐剂量的药物，不应超过推荐的每日最大剂量300mg。有轻度肝损伤(Child Pugh A)的患者慎用，推荐尼达尼布剂量为100mg每日两次，间隔12小时。
③酐酶升高可能需要调整剂量或中断治疗。使用本品治疗前、前三个月治疗期内以及之后，应周期性或根据临床指征开展肝功能检查。
④妊娠期间禁用本品。尼达尼布可导致人类胎儿损害，建议接受本品治疗的具有生育能力的女性，在接受本品治疗期间以及最后一次服药后至少三个月内应采取有效的避孕措施。
⑤尼达尼布最常见的不良反应是腹泻、胃肠道反应、肝功能损害等。
7.疑是IPF不要慌，同济专家来支招!
IPF
目前我院已开设间质性肺疾病专病门诊、呼吸系统罕见病及肺纤维化特病联合门诊、间质性肺疾病多学科门诊，满足不同患者的诊疗需求。2022年开设以上专病门诊以来，年度累计服务4000人次，充分发挥医师和药师的专业优势，为患者制定最优治疗方案并提供治疗药物管理，避免药物相互作用和因其导致的不良反应发生，保障患者用药安全有效。治疗期间对患者进行用药教育，提高患者治疗的依从性。针对疾病复杂、多病共存，多药共治的患者，间质性肺疾病多学科门诊可实现一站式就诊，保障线上线下患者诊疗需求。
张惠兰
副主任
同济医学院附属同济医院呼吸与危重医学科 副主任
教授，主任医师，博士生导师，博士后导师
中华医学会呼吸分会间质性肺疾病学组副组长
中华医学会呼吸分会青年委员会委员
全国优秀中青年呼吸医师
全国高等医学教育学会诊断学分会青年委员会副主任委员
湖北省病理生理学会间质性肺疾病分会主任委员
参编八年制医学教材《临床诊断学》第四版，参编特发性肺纤维化急性加重诊断和治疗中国专家共识等
主持和参与多项国家自然科学基金，近五年以第一作者或通讯作者发表SCI论文12篇，总影响因子213.3，总引用846次
主要研究方向为间质性肺病的发病机制及治疗研究
? 李娟
主任药师
同济医院药学部
副主任
社会兼职：中华医学会临床药学分会青年委员、中国药学会药物流行病学专委会青年委员、中国研究型医院学会药物评价专委会委员、湖北省临床药学质控中心办公室主任、湖北省等级医院评审专家、湖北省药学会药学信息专业委员会副主任委员、湖北省药学会科学传播专委会副主任委员、湖北省病理生理学会科普工作委员会常委、武汉药学会理事兼副秘书长、武汉药学会青年药师专业委员会主任委员、《医药导报》常务编委、AJHP中文版青年编委、IJCP中文版青年编委、《中国药业》编委等学术任职。
学术成就：主持和参与国家自然科学基金项目3项、湖北省自然科学基金面上项目2项，湖北省卫计委科研面上项目2项，“十二五”科技支撑计划子课题1项、华中科技大学科研基金等项目。获湖北省科技进步二等奖1项。国内外期刊发表学术论文40余篇，其中SCI收录13篇，主编、参编《临床用药指南》、《医院药师处方审核能力培训教材》等多部专著。
荣誉：获中国药学会“优秀药师”称号。
刘秀兰 主管药师
夏 杰 主治医师
(图片来自网络)
策 划：陈 瑜 华中科技大学同济医学院附属同济医院
湖北省病理生理学会科普工作委员会
责 编：高 欢 华中科技大学同济医学院附属同济医院
湖北省病理生理学会科普工作委员会
编 辑：秦 丹
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