中国老年痴呆药获批，请谨慎乐观！
2019/11/3 21:50:23 走进科学
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走进科学小编2日从中国科学院上海药物研究所获悉，由中国海洋大学、中科院上海药物研究所、上海绿谷制药有限公司研发的一款治疗阿尔茨海默症新药已通过中国国家药品监督管理局批准，可用于轻度至中度阿尔茨海默症，改善患者认知功能。该药为全球首次上市，将为患者提供新的治疗方案。
这款名为“九期一”(甘露特钠，代号GV-971)的原创新药，由中科院上海药物所研究员耿美玉率领的团队坚持22年，在中国海洋大学、中科院上海药物所与上海绿谷制药的接续努力下研发成功。
中国邮政11月1日发行的《科技创新(二)》纪念邮票中，第四张即为阿尔茨海默病治疗新药GV-971。图片来源：上海发布
阿尔茨海默症俗称老年痴呆症，一旦患病，人的记忆力、思维判断能力等会像被脑海中的“橡皮擦”慢慢擦去。据国际阿尔茨海默症协会统计，目前全球约有4800万患者，每3秒钟还将增加一个新病例。随着人口逐渐老龄化，阿尔茨海默症的危害越发显现。
全球用于临床治疗阿尔茨海默症的药物目前只有寥寥数款。各大制药公司在过去20多年里相继投入巨资研发新的药物，大多宣告失败。该领域已有17年无新药上市。
但是绿谷阿尔兹海默症新药上市也遭到不少质疑：
本文总结了知乎、微博上大家对绿谷阿尔兹海默症新药甘露特钠胶囊的质疑，欢迎大家评论区一起讨论：
微博网友：@冷月如霜
一早起来被 #全球首款阿尔茨海默症创新药获批# 的新闻刷屏了。阿尔茨海默症是一种目前没法有效治疗的疾病，能有新药获批，还是来自中国的科研团队，本来应该是一件值得祝贺的事情。不过在这个药上，情况有一些特殊。
1. 这个药联合研发的单位有三家，中国海洋大学，中国科学院上海药物研究所，以及上海绿谷制药。我们来说说第三家。就在10几年前，这家公司还被央视报道过。报道的原因不是科学创新，而是虚假宣传。
2. 当时绿谷的产品叫做“灵芝宝”，宣传效果是“抗肿瘤首选品牌，急重晚患者有救了；有了绿谷灵芝宝，肿瘤复发转移率大大降低；实现肿瘤细胞悄然消灭，恢复基因稳态，防复发转移”。声称自己是“全球首个灵芝类抗癌药品”、“我国第一大抗癌中药”、“入选《联合国采购目录》唯一抗癌中药”、“进入美国FDA临床认证首个中国新药”。当然，当时也不乏专家为其背书宣传。
3. 逻辑上我们要注意，10几年前是个骗子，现在不一定还是骗子，可能洗心革面了。所以具体这个阿尔茨海默症创新药是不是真的有效，还是要看临床试验的结果。那么我们接下来就来聊聊临床试验。
4. 这里拿到了2019年在中国医药创新和投资大会上发布的III期临床试验数据。这款药物宣传的主要疗效是“改善患者认知功能”，在一个被广泛使用的认知能力测试指标“ADAS-Cog”上，它也的确取得了“统计显著”，被认为是有效改善患者认知功能。
5. 但在最关键的24周到36周，对照组的情况出现了谜之恶化。而且ADAS-Cog的一个特点就是不容易在轻度阿尔茨海默症患者中出现快速的变化，这正是本药物适用的人群。所以这个实验在很多医药行业的人看来，有点一言难尽的味道。
6. 而且除了这个ADAS-Cog的指标外，另一个常用的指标“CIBIC评分”没有看到统计具有差异的变化。这显然不符合“多个指标相互验证”的最基本要求。
7. 去年美国FDA公布了一个阿尔茨海默病的监管指南，指出对于早期阿尔茨海默病患者，可以通过生物标志物的改善来做疗效的证据。同样，在这个研究中，没有看到经典的生物标志物检测数据。
8. 今年，这款药物的动物实验结果发表在Cell Research上，提出机制可能是通过靶向肠道菌群，影响大脑，降低神经炎症。然而在人类试验中，我们没有看到降低神经炎症的任何数据。更何况肠道菌群目前有些“玄学”的意思，堪称是生物学里的“遇事不决，量子力学”。可以观察到变化，但做出的解释不一定有道理。
9. 药监局目前给这个药物授予了“有条件批准”，要求批准后继续研究机理和长期安全性。“有条件批准”是个好事，这意味着如果将来没有得到进一步的数据支持，这个批准可能会被撤回。这里要检测的包括“长期安全性”和“有效性”，后面这个才是关键，能不能真正造福患者，要看后期数据。但现在连有效性还需要进一步验证，就急着发布纪念邮票，是不是太早了？
10. 当然，我是希望我多虑了。阿尔茨海默症有着非常巨大的治疗需求，能有一款有效的药物上市，造福患者，是一件功德无量的事情。不过在这个药物上，它究竟是能真的帮助到患者，还是消耗大量社会资源提供一种无效也无害的“疗法”，我只能说在医药行业里有着非常大的争议。如果有人问我是否推荐使用这个药，我会说如果免费送的话，可以用用看。如果需要大价钱购买，在看到它明显的疗效证据之前，不是很推荐。
注1: 文字根据药监局公告有修改，补上了未来对有效性的评估要求。
注2: 没有任何指责数据作假的意思。不过如果能得到更多不同角度的数据支持，现有的争议也不会那么大。
@另一微博网友
@知乎网友火纹风花雪月
1，药监局只是有条件批准，需要继续机理和安全性研究。如果数据支持不够，可能会撤回。药监尽力了。
2，研究病例数不够、数据说服力一般、几个关键支持指标要么没做要么存疑。
3，机制阐述太玄学了。。。暂时等同于保健品。
4，联合研制单位三家，感兴趣的可以查查既往产品，心里就有数了。
5，朋友圈沸腾了，但药物一定要慎重，全球多少年没有突破的领域，突然突破了。。。
6，所有FDA/欧洲药监部门没批的药，临床我都会持不主动推荐态度。做医生要有良心。
做过太多国内的临床和药物实验了，只能说我持谨慎态度，连乐观都不加。
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