肿瘤临床决策中的卫生经济学评价及其意义
2021/4/12 16:31:22 医学与哲学
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李汶倩,钱磊,崔久嵬.肿瘤临床决策中的卫生经济学评价及其意义[J].医学与哲学,2018,39(4B):1-4.
随着科技的进步、经济的全球化和人类预期寿命的延长，肿瘤诊治已成为集医疗、经济及社会等多重问题于一身的难题。肿瘤诊治的临床决策受到多重因素的影响，如何在临床实践中寻求肿瘤患者的最佳医疗决策显得尤为重要。卫生经济学评价是一种从多维度对患者的疗效、生命质量及费用进行综合考量，以寻求决策最佳平衡的方法，也是医学人文关怀的一种具体表现形式。卫生经济学评价已经成为肿瘤诊疗决策中的一种新兴工具，对于指导兼具科学思维和人文情怀的临床实践具有重要意义。
1 肿瘤诊治中临床决策的影响因素
1.1 肿瘤疾病特殊性
不良的预后结果和高昂的治疗费用使肿瘤成为严重威胁人类健康和社会经济发展的重大疾病。强烈的焦虑感、无助感、失控感使肿瘤患者在承受躯体痛苦的同时，也面临着巨大的精神心理压力，并且抗肿瘤治疗本身可能带来多种毒副反应，严重影响患者的生命质量。然而在以往临床工作中，医生未给予足够的重视，仅对生存率、复发转移率等单一临床指标的追求使肿瘤决策过于局限。即便是许多已经被指南推荐的常规疗法，是否在为患者带来生存时间延长的同时提升了生命质量，同样值得商榷。此外，随着时代更迭与医学进步，肿瘤的诊治技术得到了突飞猛进的发展，层出不穷的新兴分子靶向药物和免疫治疗技术为全社会带来新的希望。但新兴治疗手段价格高昂，且提升疗效有限，有的甚至缺乏充足临床证据，不一定为患者带来健康效益的提升和良好的经济效益[1]。肿瘤疾病的特殊性决定了其临床决策的与众不同，社会心理因素及经济因素与临床主要疗效指标间不分伯仲，均为肿瘤决策中有待平衡的、必不可少的多维度要素，故如何对各项因素进行权衡、选择最佳临床决策是不可回避的问题。
1.2 医患关系多变性
医患关系中包含了三种角色：医生、患者、家属，具有多变性的特点。首先，具有专业知识的医生是提供临床决策的最佳人选[2]。不同医生的决策风格不同，与其专业素质、人文素养及医疗环境有关，显著影响着患者参与决策的意愿及最终决策的制定[3]。其次，患者价值观与主观意愿不可忽视，研究表明积极参与决策的患者在一般健康状况、症状缓解程度以及对医生的满意程度上都有所提升[4]。然而，由于肿瘤疾病的特殊性、家庭本位的亲情伦理、自主决策的经济状况得不到足够支持以及个人自主意识尚未健全，许多医生选择将患者的知情同意权交给家属[5]，大部分癌症患者被不同程度地隐瞒了病情，未充分享受决策自主权，家属在决策中占有主导地位。最后，患者与其家属间的利益存在张力，患者和家属对生命质量的关切程度不同，患者作为疾病的切身感受者，受副作用及心理社会因素影响，他们更注重生命质量的提高；而家属更关注治疗结果，即生存期的延长[6]。此外，患者的治疗伴随着家属利益的牺牲，随着癌症生存者日益增多，这一矛盾愈发突显出来。癌症使家庭致贫的情况屡见不鲜，且有时候即便支付了高昂的治疗费用也并未得到期盼的治疗效果。故在临床决策中应有效平衡三种角色在决策中的地位，充分表达患者意愿，在生存时间、生命质量、医疗费用间寻求决策最佳平衡点。
1.3 医学模式发展性
医学模式已由生物医学模式发展为生物心理社会医学模式，其核心理念是医学人文关怀。医学人文关怀的本质是“以人为本”，即为患者着想、重视其个性、满足其需求、尊重其权利，是医学发展的原动力[7]。良好的人文关怀有利于改善患者的焦虑、恐惧心理，也有利于治疗效果及生命质量的提升。然而，以往的临床思维常以偏概全，过度关注治疗效果，未能权衡患者的心理和社会属性。人们对医学本质的认识是一个逐渐深化、逐步全面的过程，任何事物都有其自身的发展规律，需要在实践中不断修正，在肯定和否定中不断提高，正如医学模式的转变，这也是否定之否定规律的客观表现[8]。医学人文关怀的多元性与综合性体现在医者对患者的终极生命健康，包括生理、心理、社会、道德、经济、法律等多维度的全方位关爱与尊重。卫生经济学评价包容了这些多维度的思考，是人文关怀的具体表现形式，是临床决策的重要环节。
综上所述，生存时间与生命质量之间的矛盾；治疗效果与治疗费用之间的矛盾；患者与家属决策地位之间的矛盾，皆需要运用哲学中的辩证关系进行抉择与平衡，矛盾决定了事物的发展方向，寻求最佳临床决策，即是寻求诸多制约因素的多维、矛盾交汇点。平衡好诸多矛盾之间的关系，处理好临床决策普遍性与特殊性的关系，既是科学——科学的依据与准则，更是艺术——超越了科学之上的综合分析与判断。为此，急需一种新的评价方法以平衡各项因素的利与弊，做出最佳临床决策。
2 肿瘤诊治中临床决策的新兴工具——卫生经济学评价
卫生经济学评价应运而生，它是对比不同治疗方案所产生经济效果的相对比值, 从而寻求决策中成本与效益的平衡点，选择最佳治疗方案, 即以最低的成本实现计划的目标或在消耗一定卫生资源的基础上获得最大健康效果，以克服临床上常出现的因追求高效而忽略其费用或因寻求低费用而忽略其效果的极端决策。卫生经济学评价主要包括三种不同的评价方法：成本效果分析(cost effectiveness analysis，CEA)，成本效用分析(cost utility analysis，CUA)和成本效益分析(cost benefit analysis，CBA)。
成本和效果是卫生经济学评价中的两个关键指标。成本用货币单位表示，包括直接成本、间接成本和隐性成本，不同评价角度的选择决定着评价结果，常用的角度包括患者、医疗机构、保险机构、社会及国家等。成本的采集将医疗费用、非医疗费用及消耗的资源以价格为单位纳入卫生经济学评价中，这是评价的基本步骤。而不同类型的卫生经济学评价采用的效果指标不同。CEA以特定的临床效果为指标，如生化指标的好转；CUA是CEA的一种特殊形式，将效果定义为经质量调整的健康效益产出量，如质量调整生命年(quality adjusted life year,QALY)等指标，将疗效与生命质量相结合；CBA将效果用货币单位衡量，以计算健康效益与成本之间的关系[9]。此外，进行卫生经济学评价时还需考虑贴现、成本效果阈值与敏感性分析，以确保其真实性与适用性。
医生可以通过卫生经济学评价，根据每项临床决策的经济效益与临床效果综合为患方客观清晰地提供大量信息，以便其更好地理解决策的相关风险与收益，选择最适合的决策并积极配合治疗，真正地实现“共同决策”。而在CUA中，效用选择经质量调整的健康效益指标，依据患者或社会对健康结果的偏好将生命质量与生存时间有机融合，既同时反映了患者健康的积极与不良方面，又同时兼顾了患者的躯体与心理健康，充分考虑到个体差异性，是对患者自主权的尊重，既达到了最佳治疗效果，又展现了人文关怀。且CUA的应用克服了将健康结果简单的货币价值化问题，也使得不同卫生经济学评价可同时进行比较, 是一种更为科学和实用的卫生经济学分析方法。
3 肿瘤决策中卫生经济学评价应用的国内外对比
鉴于卫生经济学评价的重要意义，笔者在中国知网和PubMed上检索了近五年的国内外卫生经济学相关研究，截止2017年10月18日。纳入标准为：研究疾病为肿瘤；进行卫生经济学评价，包括CEA，CUA，CBA；中文或英文文献；原始研究；可获得全文。排除标准为：研究疾病非肿瘤，或合并其他疾病，如对慢性病的研究；未进行卫生经济学评价，只计算人均/年均/平均/总成本等，未将成本与效果结合；综述、评论、信件、回复等形式；其他语言；无法获得全文。通过对题目、摘要及原文的阅读，最终纳入中国知网文献39篇，PubMed文献614篇。共计653篇，检索流程见图1。
通过对纳入文献的分析，笔者记录了国内外卫生经济学相关研究的数量。在肿瘤类型的统计中，按研究数量的多少分析了不同肿瘤的评价比率，见表1。在评价方法的统计中，由于CUA为CEA的一种特殊表现形式，故当研究应用到效用值时，即记为CUA，结果见图2。在评价应用领域的统计中，包括预防措施、疾病控制和治疗方法三个领域，其中预防措施又包括预防肿瘤发生，预防并发症、复发、转移的发生及与预后相关的内容；疾病控制包括疾病的筛查和诊断；治疗方法包括治疗措施及指导治疗的治疗决策，结果见图3。此外，笔者进一步分析了研究中贴现率指标的应用。
3.1 国内外卫生经济学评价应用的差异
根据所得结果，于知网纳入的39篇文献均来自大陆地区，检索于PubMed的614篇文献中共49篇来自中国，包括大陆、香港及台湾地区，其中32篇来自大陆，由于医疗政策迥异，笔者仅对大陆地区的研究行进一步分析。中国发表的卫生经济学评价数量较少；国外尤其美洲、欧洲研究数量较多，以美国、荷兰为首。中国卫生经济学研究方向偏向肺癌及乳腺癌，覆盖不够全面；国外研究方向覆盖较全面，最常研究的肿瘤包括乳腺癌、肠癌、宫颈癌、肺癌等。国内外研究最常用的评价方法均为CUA。中国卫生经济学研究内容虽各领域均有涉及，但在预防和筛查领域的研究明显少于治疗领域，对晚期肿瘤患者关注度较少、且鲜有对新药的评价；而国外研究内容丰富，且三个领域不存在完全的界限，有的研究横跨不同领域、亦涉及了对新药的评价。在贴现率的应用中，国际上常使用3%～6%的贴现率，但不同国家有不同规定，如荷兰规定的贴现率为成本4%，效果1.5%，而我国尚无统一规范。
3.2 国内外卫生经济学评价应用差异的文化渊源
我国与国外在卫生经济学领域研究存在差距的根本原因来自于科学技术发展水平的差距，更来源于东西方社会体制、历史文化底蕴及哲学思想的差异。以中国为代表的社会主义国家，秉承马克思主义思想，最终目的是实现人的自由而全面的发展以及全体人民的共同富裕，经过历史长河的洗礼，他们更注重的是人民生活的安宁及整体社会效益的发展。且东方哲学以唯心主义为主导，主张人向自己的内心世界探索，领悟天道，追求天人合一，达到人与自然的和谐统一。然而正是唯心主义的选择，使他们封闭了对天地万物的好奇心，减少了对事物真相的探索精神，也淡化了对物质生活的追求。而西方哲学则以唯物主义为主导，自亚里士多德逻辑学诞生后，其追求客观真理的思想得到发扬光大[10]。且西方资本主义国家受到资本主义文化从源头上源于圣经的马太福音之马太效应，即贫者愈贫、富者愈富的两极分化思想的影响，他们更注重人才的培养、科学技术的进步与资本利润的追求，其最终目的是实现利益最大化并维护资本阶级的最高利益。哲学思想与文化底蕴的差别使我国的医务人员缺乏卫生经济学的相关意识与理念，这就是所谓的文化基因与文化渊源。
3.3 国内外卫生经济学评价应用差异的实践
在我国，人民日益增长的美好生活需要和不平衡不充分的发展之间的矛盾日益突出，这一矛盾在医疗卫生方面展现的尤为淋漓尽致。医疗卫生资源极度紧张，且与浪费现象并存，分配不够公平合理，我国现今的经济发展水平和医疗保障制度的完善程度尚不足以为每个患者提供医学专业判断下的最佳治疗方案[6,11]。而卫生经济学相关研究数量少、证据缺乏、尚无相关指南、医务工作者对其关注度亦不足，进行医疗决策时未充分考虑经济效益，故卫生经济学评价在我国存在很大的发展空间。而在国外，卫生经济学评价已成为制定临床决策的重要参考依据。例如，程序性死亡受体-1(programmed death-1,PD-1)单抗相关的免疫疗法是晚期非小细胞肺癌患者的新兴治疗手段，多篇国外研究对其经济效益进行探索并得出结论：各种抗PD-1抗体的应用与传统化疗相比并不具有良好的经济效益[12-14]，但若预先行程序性死亡受体配体-1(programmed death ligand 1,PD-L1)检测，只对PD-L1高表达的患者予以免疫治疗则具有经济效益，可应用于临床决策中[15-17]。欧洲临床肿瘤学会、美国临床肿瘤学会分别出台了临床效益量表，从临床效果、成本效益及安全性对肿瘤决策进行评价，一些西方国家如加拿大、澳大利亚、法国等政府也相继出台了评价方法[2,18]。这些政策方法的出台为临床决策的制定提供了新的模式与思路，体现了成本与效果的平衡在决策中的重要地位。
4 肿瘤决策中卫生经济学评价应用的思考
卫生经济学评价最主要的局限性在于：不同国家的医疗政策不同，干预措施的成本、人民的消费水平、健康需求迥异；不同地区疾病发病率有所差异；价格价值随时间而改变；不同研究的评价角度和方法不同等。故卫生经济学评价不能一概而论，国外的研究结果不能直接应用于中国，中国卫生经济学研究结果虽可作为肿瘤相关决策的参考依据，但仍迫切地需要评价方法的确定与统一。由于肿瘤临床决策具有特殊性，以及我国卫生经济学评价应用存在不足，如何更好地将卫生经济学评价应用于肿瘤临床决策成为迫在眉睫的问题。首先，应增强临床医生及政府决策人员的人文关怀及卫生经济学理念，让更多的医务工作者重视患者的心理状态及生命质量，认识到经济学维度在临床决策中的重要性。学会并善于应用卫生经济学评价，以哲学的思想、辩证的思维平衡各项因素进行临床决策。其次，加强医学与经济学间的跨学科交流与合作，注重相关专业人才的培养，促进卫生经济学评价的发展。最后，我国应借鉴国外基于卫生经济学评价的临床决策评价量表，结合我国国情制定规范和指南，指导医生的临床实践，同时亦可将卫生经济学评价方法作为医保政策制定的重要参考依据，以实现卫生资源的优化分配。基于现行抗肿瘤药物的临床效果及社会经济效益，2017年人力资源和社会保障部将包括曲妥珠单抗、贝伐珠单抗、厄洛替尼等抗肿瘤药物在内的36种药品纳入国家基本医疗保险目录，这是我国医保在抗击肿瘤中迈出的又一大步。
医学是一门艺术，它表现在医者对每个决策的拿捏与权衡，平衡是一种哲学思想，更是一种文化传承，我国自古便有儒家的“中庸之道”，即不偏不倚，讲求处理矛盾事物时折中调和的处事态度，是先贤寻求平衡思想的结晶[19]；中医学亦看重平衡理念：阴阳平衡则身体康健，阴阳失衡则疾病缠身。而在国外，布哈林的平衡论进一步强调了事物发展的动态平衡，即平衡与不平衡相互转化，此消彼长才能促进平衡进而推动事物的进步与发展[20]。平衡中蕴含着“和谐”的理念，符合当今时代的发展规律与需求，可广泛运用于政治、经济、医疗等各个领域。卫生经济学评价正是平衡思想在医疗决策中应用的最佳体现。
虽然我国卫生经济学研究数量较少，覆盖不全面，但近几年发表文章数量有所增加，且受到科技部重视，已有国家重大项目支撑卫生经济学研究。作为一种客观的评价工具，卫生经济学评价改变了传统医疗决策模式，从单因素转变为多维度的平衡，从单纯的追求临床效果转变为医学与人文的交融，将医学从一种单纯的科学提升为一种艺术。笔者相信随着人们对其重要程度认识的提高，研究人员的增多以及评价方法、指南的制定，在不久的将来，卫生经济学评价定将成为医疗决策中不可或缺的、浓墨重彩的一笔。
参考文献
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原文标题：肿瘤临床决策中的卫生经济学评价及其意义，原载于《医学与哲学》，2018年39卷，第4B期：1-4页。
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图文编辑：于磊
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