【学科建设】世界献血者日专题|造血干细胞库干涸待泽
2014/6/11 医药经济报
2014年6月14日是第11个“世界献血者日”。“世界献血日”通过多年的主题活动，不断弘扬“仁爱、人道、奉献、和谐”的无偿捐献文化，尤其在提高公众对无偿捐献知识的知晓率方面起到了一定的推动作用。
对于以白血病、再生障碍性贫血等疾病为代表的严重血液病，造血干细胞移植是一种重要的治疗手段。然而，由于造血干细胞捐献数量不足以及捐献者中途反悔等原因，导致我国目前有上百万血液病患者在焦急地等待配型。
[嘉宾]
首都医科大学附属北京儿童
医院血液中心主任 吴敏媛
浙江大学医学院附属儿童医院
血液肿瘤科主任 汤永民
中山大学附属孙逸仙纪念医院
儿科主任 方建培
广州军区总医院血液科主任 肖扬
库存严重不足
数据资料显示，若按每年每10万人口中2.62人的发病率计算，仅白血病患者的数量每年就会增加4万人，我国目前通过对急性淋巴细胞白血病患者进行分层的联合化疗，已经使得患者的生活质量得到了极大提高。浙江大学医学院附属儿童医院血液肿瘤科主任汤永民教授表示，急性淋巴细胞白血病的治愈率依照患者危险评估的程度有所不同，低危患者治愈率可达85%～90%，中危患者可达70%～80%，高危可达55%～70%，而急性髓细胞白血病，治愈率也有50%左右。“通过化疗和造血干细胞移植，早期、及时、规范的治疗，这样的治疗效果是完全可以做到的。”
即便如此，目前仍然有20%左右的急性淋巴细胞白血病患者发生复发。对于这一类特殊的高危患者，造血干细胞移植被认为是“没有办法的办法”，而造血干细胞的库存“缺口”仍然令人不无担忧。
首都医科大学附属北京儿童医院血液中心主任吴敏媛教授介绍，美国儿童肿瘤协作组(COG)一直建议将造血干细胞移植作为早期复发患者的重要治疗选择，以往由于组织相容性抗原(HLA)全相合的同胞供者(MSD)具有来源方便、植入率高、移植物抗宿主病发生率低等特点，因此是造血干细胞最佳来源。“如今随着我国家庭日益小型化，所以选择MSD的机会已经不大，亲缘单倍体或无关供体的造血干细胞移植近几年发展很快，但受限于造血干细胞库库存量的问题，临床治疗还是受到了一定程度的局限。”
据中国红十字会中国造血干细胞捐献者资料库(中华骨髓库CMDP)统计，截至2014年4月30日，中华骨髓库库容总计已达1,846,684份，成功捐献造血干细胞人数总计为4148例，但这一数字与400余万血液病患者的需求相比仍然难以满足临床的需要。
捐赠误解深
中山大学附属孙逸仙纪念医院儿科主任医师方建培教授同时指出，再生障碍性贫血也是危害极大的血液病，《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》明确指出：造血干细胞移植和免疫抑制疗法推荐作为重型再障的标准治疗。“部分再障病人的发病与遗传因素有关，儿童先天重型再障如能进行同胞配型相合的造血干细胞移植就能取得非常好的治疗效果，但由于我国长期实行独生子女政策以及造血干细胞库储备不足，患者要获得合适的供体很难。”
目前，儿童患者造血干细胞移植供体的选择范围较大，包括亲缘或非亲缘，干细胞也可以是骨髓、外周血或脐血，但选择合适的供体需要结合多方面因素考虑，比如患者的疾病控制、HLA的相合程度、干细胞的类型和数量等。因此，对于白血病、再障、地贫等严重血液病，困扰造血干细胞的仍然是捐赠数量不足，样本配型成功率低。
广州军区总医院作为造血干细胞定点采集医院之一。该医院血液科主任肖扬对造血干细胞捐赠深有感触。他表示，广东省目前共完成的志愿者造血干细胞捐献283例，入库数量67312例，相对于骨髓库中180余万的库存总数，广东省作为人口大省占比却不足4%。“目前国内虽然对造血干细胞捐献进行了不少的宣传，但人们对捐献本身的误解和恐惧依然存在，无论是造血干细胞捐献，还是普通的无偿献血，都难以满足临床需要，即便是配型成功率比较高亲属之间，有时也会拒绝捐献。”
专家进一步指出，无关供体配型成功的概率仅为十万分之一，因此如果没有足够基数的造血干细胞库存，都难以发挥造血干细胞移植的作用。“诸如白血病、再障等血液疾病，通过造血干细胞移植可以直接拯救一个患者的生命，应该通过加强教育让公众更加深入地了解造血干细胞捐献的重要意义;同时，如今造血干细胞移植的过程也如同成分输血一样简单安全，不会对身体造成危害，公众对造血干细胞的误解仍有待进一步消除。”肖扬如是说。
■本报记者 张蓝飞
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