【思享家】孤儿药满载机遇但需智取
2015/10/24 医药经济报

    

     孤儿药话题越来越热，不断有新的资源和力量加入，国内的孤儿药阵线即将崛起。

     南京百家汇科技创业社区有限公司首席运营官、博士

     孤儿药是个有意思的话题，曾经，罕见病用药是不受待见的“孤儿”，然而近年来，随着各国陆续出台特惠政策，孤儿药成了“香饽饽”，罕见病药研逐步成为各大跨国药企重点布局的领域。国内医药界对孤儿药的关注也在升温。

     作为一名医药创业者和研发人，笔者对孤儿药关注已久。今年4月，我们主办了首届中国(南京)孤儿药研发论坛，举办的初衷是发一声吆喝，看看有志于此的研发同道有多少。活动邀约通过互联网刚发布，来自全国各地的报名者一时爆满，最后参会人数远超预期。会上发起建立了中国孤儿药创新联盟，至今，该联盟的微信群每天都有数百条关于孤儿药和研发的深度讨论。

     今年下半年，在北京又接连召开了两场孤儿药论坛，一是7月举办的北京罕见病/孤儿药论坛，二是9月进行的第四届中国罕见病高峰论坛，吸引各路精英和大腕。今年12月，上海还将有一场全国性罕见病/孤儿药会议，这些活动笔者一场不落，悉数参加。

     感受最深的一点是：孤儿药话题越来越热，不断有新的资源和力量加入，国内的孤儿药阵线即将崛起，这片蓝海充满机遇，但还需智取。

     孤儿药的社会价值毋庸置疑，但孤儿药不是简单的慈善，新药开发成本高昂，如何将孤儿药的社会价值转化为经济价值?

     ⒈主动拥抱海外利好

     美国等国家有多种政策向孤儿药倾斜，包括在临床试验阶段的设计要求宽松，能够节省费用以及税收优惠、加快审批等。与其坐等本国政策发力，不如走出国门主动拥抱海外的利好。

     具体措施例如，利用我国相对较低的临床前研发成本，在国内开展临床前研究，在研发过程中严格保持高素质实验和高水平的数据记录，以备日后在海外申报临床。在临床和上市阶段，充分利用各国孤儿药优惠政策，放在美国等国家开发，可大大加速进度，待取得阶段性成果后，可转让给海外公司，或分割海外/国内权益。

     2投资国外研发项目

     投资国外正在开展的孤儿药研发项目是个好选择，同时买下药物未来在华权益，将好药同步引入国内。

     44号文明确“允许境外未上市新药经批准后在境内同步开展临床试验。鼓励国内临床试验机构参与国际多中心临床试验，符合要求的试验数据可在注册申请中使用。”因此，孤儿药在海外和国内可以同步开展临床，加速国内临床进度，这也将加速中国企业将好的孤儿药引入国内。

     此外，44号文第8条同样明确支持儿童药物的研发和境内生产，可先利用儿童药物已有的优惠政策，优先开发儿童罕见病用药。

     3巧用捷径

     二级跳跃某些常规药物鉴于某些疾病细分领域(如基因分型属于罕见病)或国内外疾病谱差异(如肝癌在国内是常见病，在美国属于罕见病)，在国外可被归为孤儿药类别。这类药物在海外申报罕见病用药可享受外国相关优惠政策，加速开发进程，抢先占领市场后再开发非罕见病适应证。

     4一切为了病患

     心系患者，患者，还是患者。药品的根本价值是满足患者未被满足的医疗需求，孤儿药的价值不容小视。有太多的罕见病患者挣扎在病痛的深渊无人施救，医药企业将帮助患者视为第一使命，开发出患者最需要的产品，一定会获得丰厚的回报。

     另有信息与业内分享，笔者加入南京“百家汇”已1个多月，正着手筹备在南京“百家汇”建立中国首个孤儿药研发中心，将专注于罕见病用药研发和国际先进孤儿药项目与技术的引进，旨在为中国的罕见病患者带来更多更有效的治疗手段。为支持孤儿药研发中心的运营和研发项目的推进，拟筹建国内首支专注于孤儿药的研发专项基金。基金将先期募集3亿元人民币，未来规模有可能扩大至10亿元，计划3年内投资10~30个孤儿药研发项目。

     ■编辑 刘莉

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