【思享家】FDA随笔系列（十四）：企业为什么能同意向FDA付费（上）
2016/8/11 医药经济报
最近，FDA在联邦公报上公布，2017财年(2016年10月1日-2017年9月30日)企业申请处方药、生物类似药、仿制药等相关审评的收费标准将大幅下降。这是1992年FDA的企业付费制度建立以来第一次降低收费标准。FDA同时宣布，资金储备充足，各项工作和人员招聘计划都不会因收费标准的降低而受到影响。
FDA随笔系列之《在合作与博弈中占据主动》(点击标题阅读)中，笔者曾就美国国会授权允许FDA向企业收取费用(User Fee)解决FDA面临的资金约束问题进行简略讨论。目前，FDA的工作经费来源于国会年度拨款和对企业的收费。虽然国会给FDA的财政拨款每年都在增加，但仍不足以应付FDA日益增长的工作任务。
按照奥巴马提议的2017财年预算，FDA将在2017财政年度获得51亿美元资助，比2016年预算增加8%；其中，国会财政拨款27.43亿美元，其余都从企业那里收取费用。企业付费占到全部预算的很大比例。企业为什么能同意向FDA付费呢？
政府可向政府服务的受益人收费
按照现代政府管理理论，当行政活动的受益人是不特定的大多数人(而不与特定的受益或服务对象相关)时，行政经费应以财政拨款作为其主要经费来源，并得到充分保障。但当行政机关提供的服务或物品有可确证的受益及可确证的受益人时，受益人应为其获得的服务或物品支付相应的对价——这就是行政活动中的“使用者付费”原则。美国社会一直存有共识，认为可以通过向使用者收取费用来补偿特定设施的维护成本。例如，联邦政府对邮政服务进行收费，州政府以及地方政府就使用公共码头、拦河闸及类似设施进行收费。
向使用者收费与针对所有公民的税收是不同的。向使用者收费只针对特定受益群体，且具有自愿性。常见的此类费用有商品收费(如水费、电费等)、负担补偿费(如污水处理费、垃圾处理费等)、检查与处理费(如建房许可费、执业许可费等)，等等。
1952年，美国国会颁布《独立办公室拨款法》(IOAA，Independent Offices Appropriations Act)，允许政府部门通过制定行政法规，就其提供的产品和服务进行收费。例如，联邦通信委员会向广播许可申请者收取文件归档费；海岸保卫队向商船船员收取许可费。不过，IOAA规定收费项目必须给用户带来利益或价值，同时收费要考虑项目运行的实际成本。为了更好地监管，除少数收费被永久性批准由行政机关使用，绝大多数收费需经国会批准才能拨付行政机关使用。
1985年，美国国会通过《统一综合预算协调法》(COBRA，The Consolidated Omnibus Budget Reconciliation Act)，规定向使用者收取的费用与政府部门的运转成本挂钩，而与政府部门提供特定产品或服务的成本脱钩；同时，允许政府部门在行政规制活动受益者存在争议的情况下，为行政规制成本收取费用。
随着“使用者付费”制度的发展，政府部门所收费用的使用和控制成为该制度的核心与关键。在美国，只有国会拥有安排使用“使用者付费”资金的权力。为有效行使这一权力，国会会对收费类型、期限、用途、数额和拨付进行详细的设置，在监管和效率之间寻找最佳平衡。
FDA既有财政拨款，又有行政收费
由于食品药品安全监管机构所提供的服务可以使公众与特定使用者(企业)同时受益，因此，FDA所需经费可以有国会预算拨款和使用者付费两种方式。不过，FDA开始收费的时间并不算长。
造成其需要收费的原因需追溯到1980年代。
由于里根总统主张放松管制、精简监管机构，FDA的雇员人数在上世纪整个80年代不增反减(FDA从1979年的8000人减少至1989年的7500人)，监管弱化。特别是新药审批速度慢，每年批准上市的新药数量比其他发达国家少。
当时，在美国一个新药从临床前研究经过临床试验到批准上市，所需花费时间长达14年。审评时间越长，新药成本越高。据估算，当时的药品批准时间每迟滞1个月，带给企业的损失平均达1000万美元。同一时期，美国面临癌症和艾滋病等重大公共卫生挑战。患者群体要求让艾滋病人及其支持者参与有关药物研究的各个阶段，以便早日用上新药甚至希望尝试尚处于试验阶段的新药。这些都要求FDA改革新药审批制度，但是FDA财政预算不足，入手不够，难以开展改革。
美国制药商协会(Pharmaceutical Manufacturers Association)建议借鉴美国专利局的做法(该机构经费完全由专利申请人通过付费支持)。该协会认为，FDA 经费不足会对产业界造成伤害，应在制药行业与FDA之间找到双赢平衡点。协会提出支持FDA向企业收费的四项条件：
第一，企业付费只是作为FDA基线财政拨款的补充；第二，企业所付费用专门用于药品和生物制品审评；第三，费用必须合理；第四，FDA必须承诺在药品生物制品审评流程上进行改革。
在参众两院支持下，《处方药企业付费法》(PDUFA)通过，FDA承诺实施改革。作为FDA与制药行业谈判的结果，PDUFA 规定在国会对FDA正常运行拨款之外，授权FDA向制药行业收取费用，使FDA 可以雇佣更多的审评人员和支持人员，更新信息技术系统，推进新药审评改革。PDUFA规定有定期废止(sunset)条款，每5年需要由国会重新批准；根据执行情况、监管环境和制药产业的发展变化情况做出修订。这样既保持了监管政策的延续性，又可以根据实际情况做出调整。
1992年颁布的PDUFA在1997年到期，此后，美国国会分别于1997、2002、2007、2012 年重新审议通过并颁布了PDUFA II-PDUFA V。2011年，随着FDA人用药及生物制品企业付费免除、降低和退费指南的颁布，进一步确立了可减免的申报类型、减免的额度以及企业提交减免请求的程序，使得PDUFA收费制度更趋合理和严谨。
PDUFA体系现今已成为支撑FDA药品审评工作必不可少的组成部分。2012年7月，美国国会通过《FDA安全和创新法案》(FDASIA，Food and Drug Administration Safety and Innovation Act)，再次授权PDUFA V，获得了新的5年批准。该法的重要条款包括审批和规范的程序，增加为避免药品和医疗器械短缺所采取的措施，以及增加激励措施以加强对开发不足市场的新药开发等。2012-2014年，PDUFA收费占FDA新药审评费用的比例超过60%。PDUFA项目实施取得巨大成功，政府和产业界均表示甚为满意。这一示范性效应显著，推动更多的FDA收费项目得到国会立法通过。
其实，既有财政拨款又有企业收费的经费来源结构并非FDA所独有。其他发达国家的食品药品监管部门的经费来源也与此类似。
欧盟规定产品申报者必须为药品审评缴纳固定费用，欧盟的欧洲药物管理局(EMA)75%的预算源于收费，25%的预算来源于欧盟用于公共健康问题的投入。2009年，欧洲药物管理局总预算达1.9亿欧元；其中，1.4亿欧元来自各项服务收费，仅4600万欧元来源于欧盟，用于改善欧盟各成员国的不良反应和临床试验报告系统，支持罕见病药、儿童用药、优化治疗方案和中小型企业的政策，以及远程信息项目的部分费用。
(未完待续)
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