打造早筛、早治、早诊、早保生态链，罗氏携手社会各界共同助推SMA全维支持体系
2022/11/11 20:53:41 医药经济报
“2018年，我的女儿汤圆在全家人的期盼下降生了，三个月还无法抬头、过于安静的异状让我们心神难安，辗转多家医院，最终汤圆被确诊为脊髓型肌萎缩症(SMA)。那时候我每天翻阅大量资料，总被‘致死率高’、‘尚且无药可用 ’的字眼深深刺痛......”
在第五届进博会“撑启未来——SMA超级妈妈全维支撑计划”启动会现场，患儿母亲代表说道。
汤圆罹患的SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。如不进行有效治疗，80%SMA重症患儿会在一岁内因呼吸衰竭而失去生命[1]。由于确诊难、不同药物对于患者的适用性差异、药物可及性等问题，目前很多患者治疗状况仍不容乐观。与此同时，患者家庭往往也长期面临着护理压力、心理困扰、经济负担等诸多困境。
洞悉患者及家庭的未尽之需，罗氏携手权威专家、患者妈妈代表、患者组织等社会各界在进博会期间共同启动了“撑启未来——SMA超级妈妈全维支撑计划”。项目旨在以“超级妈妈”为圆心，辐射患者、家庭和整个社会，通过凝聚各界力量，打造集“筛、诊、治、保”一体化、全方位的SMA支持体系，助力更多SMA患者及其家庭回归正常生活。
“撑启未来——SMA超级妈妈全维支撑计划”启动仪式
早诊早治凸显经济性：
利司扑兰助力患者及其家庭“动”享未来
作为一种可致残、致死的罕见神经疾病，SMA在新生儿中的发病率约为1/10000，每年国内新增约1000例[2,3]。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SMA一般分为I型、II型、III型和IV型，其中I型患者起病最早，病症最重[4]。但不论是何种分型、也不论儿童期或成人期发病的患者，在未经药物干预的情况下，疾病都会因肌肉进行性衰退导致身体各器官严重受累[5]，多数存活者的运动功能将会丧失，出现呼吸、吞咽障碍，并累及脾脏、心脏、胰腺等多个器官和组织，进而危及患者的生命。因此，临床治疗亟待丰富创新药物和方案，帮助延长患者的生存期及改善生活质量。
“近年来，得益于国家政策的支持和创新药物可及性的提升，罕见病也进入了新时代，有了革命性的进步。此前，SMA患者和家庭面临无药可医的困境，但随着SMA诊疗事业的发展，像利司扑兰这样的口服创新药物得以加速进入中国，SMA患者已经从多年前的无药可医到现在有了多样化的治疗方案选择。”中华医学会儿科学会分会罕见病学组组长、复旦大学附属儿科医院神经内科主任医师王艺教授在采访中表示，“利司扑兰是全球首个用于SMA疾病修复治疗的口服小分子药物。它可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周组织，全身性增加SMN蛋白水平，可帮助患者实现更多获益。”
聚焦患者负担，利司扑兰也兼具经济优势。从社会、家庭治疗成本的角度出发，口服给药意味着患者可以进行居家治疗，这对于行动不便的患者而言，大大提高了其接受治疗的便捷性；其次，居家治疗还可以有效节省患者就诊过程中产生的交通、食宿、误工误学等间接成本。再者，口服给药临床风险较低，居家治疗则无需医院为患者额外配置特殊的病房和专业的医务人员，无形中也为社会医疗资源节约减负，弥补了传统临床疗法的局限性。
聚焦临床需求，约80%SMA患者在出生后18个月内起病[4]，起病时患者年龄较小，口服给药能在很大程度上提高患儿用药的依从性，利于降低治疗风险。同时，阶梯剂量给药的使用方式也凸显了利司扑兰的经济性。利司扑兰对于低龄、小体重患者用量很少，年治疗费用较最大剂量至多可节约2/3，且当患者≥2岁且体重≥20kg后，给药剂量恒定，将不再继续随年龄体重增加而增加。简言之，对于SMA的诊疗越早治疗预后效果越好，获益越大，经济收益越高。
与此同时，随着分子遗传诊断技术的提高，我国对于罕见病的早筛意识已得到了很大改善，但防治之路依然任重而道远。王艺教授表示：“针对SMA的早筛、早诊、早治、早防，目前国内也在大力推进无症状筛查，即通过新生儿筛查来早期发现SMA患者，该工作还在进一步完善之中，需要社会各界的共同努力和支持。”
中华医学会儿科学会分会罕见病学组组长复旦大学附属儿科医院神经内科主任医师
王艺教授
罕见病治疗负担亟待缓解：
多方协力共同提高创新药物可及
近年来，国家层面大力推进罕见病防治事业，除了为包括SMA在内的罕见病患者加速审评审批带来了更多的创新药物外，也明确提出探索和完善罕见病用药保障体系，通过积极引导慈善等社会力量参与救助保障，鼓励医疗互助和商业健康保险发展等措施，以减轻患者用药负担。然而，构建SMA多层次保障体系，需要政府、企业、公益组织、医疗工作者等共同努力。
罗氏制药中国客户交互业务模式特药领域负责人陈少峰先生指出，“自利司扑兰获批上市以来，罗氏一直积极通过支持相关基金会开展慈善援助、参与国家医保谈判、拓展城市惠民保等方式，提升SMA治疗的可及性。此外，我们也借助进博会这样开放、共享的平台，与生态圈的伙伴加强交流，启动‘撑启未来——SMA超级妈妈全维支撑计划’这样的项目，为进一步减轻SMA患者及其家庭的负担而探索更多可能性。”
罗氏制药中国客户交互业务模式特药领域
负责人 陈少峰先生
今年6月，罗氏主动大幅下调利司扑兰的价格，从63800元调整为14500元，使得这款药物的最低治疗年费用只要15万元，最大使用剂量患者(2岁及以上且体重20公斤以上)年治疗费用也低于45万元，可更大程度上降低患者经济负担。
当下SMA患者的生存现状已经发生了积极的变化，以“超级妈妈”为代表的SMA支撑者共同体，也在为患者的未来协同发力。美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍指出，“SMA患者诊疗保障水平的提升是政策指导与多方协作的社会实践，但SMA需要终身治疗，长期用药的可及、可负担性的问题仍是患者家庭面临的首要难题。从现实情况来看，创新药物纳入医保仍寄托了绝大多数罕见病患者家庭的用药希望。”
罕见病的医保支付一直以来都是医保体系改革推进的深水区，但积少致巨，以微至显。近年来，我国医保目录调整在“保基本”的同时也在进一步补齐罕见病等领域的用药需求。2022年国家医保目录调整方案也突出了向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。
利司扑兰给临床治疗带来革命性改变，但其尚待完善的支付体系已成为患者用药“最后一公里”的障碍。除了进一步探索发展大病医疗保险、医疗救助、政策型商业保险、企业和慈善帮扶等多层次的保障机制外，在业界看来，早日将利司扑兰纳入医保支付，用最直接、最有效的手段解决创新药物可及性问题，可进一步降低患者自付。
秉持先患者之需而行：
罗氏在罕见病和神经科学领域步履不停
近几年，罕见病和神经系统疾病愈发受到社会关注，这片蓝海市场也正成为明星赛道。面对患者及其照护者的迫切期望，不论是拓宽产品管线、革新治疗方法、还是提高药物可及性，罗氏都已经走在前面。从此次的“撑启未来——SMA超级妈妈全维支撑计划”也可以窥见，罗氏还是一如既往地秉持“先患者之需而行”，为患者疾病防治保障建言献策。
虽然身处一个充满“不确定性”的赛道，但罗氏始终将“创新”作为引领行业发展、保持竞争优势的原动力。此次，罗氏以“聚力创新，引领未来”为主题五赴进博之约，携近30款已上市和即将上市的全产品矩阵、全球首发产品及创新解决方案等史上最强参展阵容亮相。
陈少峰先生表示，“进博会是中国推进更高水平开放的重要举措，也是跨国企业共享中国发展机遇的重要平台。作为进博会的‘老朋友’，罗氏借助这个平台不断引进全球创新药物及解决方案，加速‘展品变商品’的进程；与此同时，我们也希望依托进博会的‘桥梁效应’，携手生态圈合作伙伴，加强交流合作，促进资源汇聚与行业发展，共建、共创、共享中国医疗健康生态圈。”
罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁李滨博士指出，“借助进博会平台强大的影响力，罗氏有更多的创新成果在中国市场加速落地。利司扑兰口服溶液用散和萨特利珠单抗注射液在中国获得优先审批并加速上市，正是罗氏兑现助益更多患者承诺的重要体现。”
罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁
李滨博士
立足当下，罗氏正加大力度推进和拓展神经科学领域的产品管线。目前，罗氏全球有10多种正在研发的药物，并已在全球开展75项临床试验。未来，罗氏还将继续与政府和各方伙伴紧密合作，积极推动神经科学诊疗领域的发展，为满足患者临床需求持续深耕。
李滨博士表示，“通过创新的药物以及创新的疾病管理，更好地满足患者的治疗需求，真正做到让患者有药可医，有医可保，造福更多患者家庭，一直都是我们的愿景。我们也在跟政府、社会机构等进行多方合作，我们的目标就是‘让人类不再受神经系统疾病的困扰，创造一个神经系统不再限制人类潜能的明天’。”
参考文献：[1] 国家卫生健康委办公厅. 罕见病诊疗指南(2019年版)[Z].2019-02-27[2] 王文俏, 毛姗姗, and 马鸣. "脊髓性肌萎缩症患儿营养管理研究进展." 临床儿科杂志 40.3 (2022): 235-240.[3] 国家统计局. 2021年国民经济和社会发展统计公报[EB/OL].[4] 脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识. 中华医学杂志. 2019. 99(19): 1460-1467.[5] 赵淼,陆瑛倩,王柠,陈万金.儿童型脊髓性肌萎缩症治疗研究进展[J].中国现代神经疾病杂志,2018,18(04):284-289.
编辑：郭皓淳
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