坚持“以患者为先”，新药研发须洞悉隐藏式真实需求
2022/12/24 10:26:26 医药经济报
近日，“第十四届中国国际药物信息大会暨2022 DIA中国年会”在苏州落下帷幕。ICH指导原则是全球大型制药企业和主要监管机构对药品研发注册的共识，随着ICH E6相关细则在国内转化实施，我国药物临床试验质量管理接轨国际。针对ICH E6聚焦的“以患者为中心”思路，中国制药产业和利益相关方需要深入理解和践行，并为未来的全面实施做好准备。在大会的ICH主题日，英、美、日、中等国家的专家代表共同探讨了患者参与和质量源于设计的意义与价值。
申办方换位思考
“受试者”不应被身份困扰
随着全球制药产业的日新月异，患者在药物研发过程中扮演的角色也在发生变化。会上，阿斯利康全球Patient Centricity Excellence (PACE)团队从申报方角度分享了新药研发“患者为中心”的总体框架，其表示，“以患者为中心”建立在深入了解患者体验、努力改善患者愈后的基础上。因此，阿斯利康在研发中定义了3个关键支柱，分别是试验中的患者体验、治疗和疾病相关的患者体验，以及以患者为中心的宗旨。
具体而言，通过仔细评估、试验设计以及评估为患者提供试验的方式，来改善患者的体验；将患者方面的见解与感受纳入研发策略中，记录和测量患者的体验，将其作为产品开发完整数据的一部分；最后，当涉及患者多样性时，确保能研发适用于各类患者的药物。
在具体的实现途径上，阿斯利康通过开发合作项目，让专家和普通患者可以分享交流经验；与患者权益团体和关键供应商建立合作平台，从患者和医护人员收集反馈意见；并且与临床实验各网络建立了联系，找到符合研究要求的特定纳入和排除标准患者；同时，通过社交媒体进行互动，从而收集真实世界数据。
此外，阿斯利康还与患者共同创造了诸多新颖的数字化工具，如数字传感器、集成应用项目、连接设备和人工智能等，让患者能够从方案设计到受试者知情资料撰写，积极参与自身的健康管理。与此同时，患者看到自己的意见被采用后，会产生更加积极的态度参与临床试验。
比如，在设计数字化解决方案时，患者表示需要考量到其使用偏好、文化水平等，以及这种方案设计能否改善他们的试验结果。研究者因此做到了从患者角度思考，满足患者所需，如此带来了更好的患者体验和更高的参与意愿。
阿斯利康全球首席医学官Cristian Massacesi,M.D.认为，患者受试过程当中，每项决策都应该是以患者本人诉求作为出发点。为患者赋权，优化沟通方式，告知患者临床实验的特定信息和研究结果，让患者了解到其将参与的临床试验的背后价值和意义，这是保障“以患者为中心”的重要举措之一。
“患者在临床试验中就变成了受试者。作为患者，其需要有效安全的药物或治疗方式，而作为受试者，其参加临床试验会产生焦虑。”阿斯利康全球研发中国中心副总裁、临床运营负责人郑伟毅表示，“以患者为中心”就是从患者中来到患者中去，关键在于通过互动和交流，在患者所处的情景下考虑临床试验带来的影响。
将理论落向实处
保障临床试验中患者需求
在英国的医学研究中，患者指的是接受医疗服务的群体或者能够代表这些群体的机构，其还包括潜在患者、护理人员、家属和社区人员。英国医学研究的核心法规原则之一便是要求患者、医学服务提供者和公众都要参与到临床试验研究的设计、实施、结果公布的全流程中。
北京大学临床研究所(深圳)副所长吉萍博士对英国“公众与患者参与” 体系在医学研究领域的实践进行了解读，她认为，除了观念倡导以外，英国已经从宏观原则走向了具体实践。例如在《英国公众参与研究标准》中，公众如何参与临床试验研究已经有了明确的标准，这不仅规范了临床试验的开展，也让患者知道如何去评估参与的风险。
一方面，英国医药研发领域都意识到公众参与的重要性，其已经建立了自上而下的公共参与体系，各方代表都有清晰的认识和职责架构，并且大家的理念都高度达成一致。例如受到新冠疫情影响，英国患者及公共参与度(PPI)从2019年10月80%降到了2020年3月的22%，2020年4月紧急建立了Mataching Service机制，随后的6月、8月分别恢复到52%、85%。
另一方面，也有Wellcome Trust’s UK Centres研究资助方会在官方网站上设立公开交流渠道，组织谈论并收集患者关心和迫切想解决的问题；各大高校也有专业团队在负责患者参与工作，行成自下而上的呼应。
患者和公众是创新技术应用的受益者，也是不良后果承担者，他们有知情并且参与决策的权利。吉萍博士表示，患者参与早已不是停留在字面上的原则内容，从研究优先级确定、设计科学、实施规范、信息透明，最后到结果推广应用等一系列流程操作下来，患者与公众实质性、全流程参与才得以实现。
来自日本的诺华日本患者参与项目组长Kazuyuki SUZUKI介绍了日本工业界临床研发患者参与案例。他在会上分享了日本一项超过1400名患者参与的调查研究结果，其中患者有强烈表达意见的愿望，认为药企应该更好地聆听患者建议；此外将近70%的患者认为药企应该有更好的考量，并且在知情同意表格中清楚地了解患者的想法。
在主题为“优先发展的治疗方法”的另一项研究中，研究者计划了一项关于癌症新疗法的临床研究。在标准治疗下，5年生存率是60%，15%的患者每天至少会发生5次腹泻，10%的患者会发生口腔炎，导致无法进食。还有10%的患者手和脚会出现麻木或者是疼痛。治疗费用是每个月大概16万日元。
研究给出了四种新的治疗方法：A是一种能够使5年生存率达到75%的治疗方法，具有相同的副作用以及费用；B是一种能够将副作用频率减半的治疗方法；C是一种能够将治疗费用减半的治疗方法，效用和副作用是相同；D则是其他。
当临床试验只能测试上述一种治疗方法时，何种治疗方法会被优先考虑？最终研究调查结果显示，几乎所有研究人员都选择了A方案，但很多患者和公众选择的却是B方案。该结果震惊了研究者，在A、B、C分别代表疗效、副作用、费用的情况下，他们认为疗效理应是首选。
SUZUKI表示，出现这种差异的原因可能是研究者忽略了副作用对于患者造成的严重影响。实际上，几乎所有的患者都认为安全性是更加关键的，所以这项研究也让业界了解到患者参与和公众意见的重要性。
乔哈里视窗(Johari Window)又叫沟通之窗，是一种关于沟通的技巧和理论。在药物研发中，盲目视窗是指药企不知道、患者知道的视窗；隐藏视窗是指药企知道、患者不知道的视窗；未知视窗是指药企不知道、患者也不知道的视窗。SUZUKI认为，扩大开放与患者和公众在药物研发中的沟通视窗非常重要，即不仅是要药企知道，也要让患者知道。
“我们需要更好地了解患者需求，通过交流来发现患者隐藏的真实需求。”SUZUKI认为，如果没有跟患者对话，就不会注意到药物疗效评估可能因某种程度上不必要的考虑而受到影响，这对药物开发是十分关键的。
编辑：郭皓淳
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