国际期刊Nature新闻：中国基因组编辑婴儿事件引起了国际社会的强烈抗议
2018/11/27 23:02:36 世界医疗科技资讯
A Chinese scientist claims that twin girls have been born whose genomes' were edited as embryos.Credit: Pascal Goetgheluck/Science Photo Library
nature2018年11月26日新闻栏目刊发David Cyranoski文章《GENOME-EDITED BABY CLAIM PROVOKES INTERNATIONAL OUTCRY》，文章副标题为T?he startling announcement by a Chinese scientist represents a controversial leap in the use of genome editing.
一位中国科学家声称帮助一对丈夫是HIV携带者的夫妻成功制造了世界上第一个基因组编辑的婴儿 ，这个月出生的一对双胞胎女孩。这一消息引起了世界各地科学家们的震惊和愤怒。
中国南方科技大学的一位基因组编辑研究员何建奎表示，他为一名女性提供了一个胚胎，该胚胎经过基因编辑，敲除禁用了HIV用于感染细胞的遗传途径。
在发布到YouTube的视频中，他说这两个女孩是健康的，现在和父母在一起。他说对婴儿DNA进行的测序表明，编辑有效，只改变了目标基因。
该科学家的说法尚未通过独立的基因组测试得到验证，也未在同行评审期刊上发表。但是，如果这是真的，那么这对双胞胎的出生将代表着使用基因组编辑的一个重大且有争议的伦理突破。到目前为止，这些工具在胚胎中的使用仅限于研究，通常用于研究使用该技术消除人类种系中引起疾病的突变。但一些研究报告了基因编辑工具会产生脱靶效应，引发了重大的安全问题。
在中国临床试验登记处发布的文件显示，何建奎使用的是流行的CRISPR-Cas9基因组编辑工具来敲除一种名为CCR5的基因，该基因编码允许HIV进入细胞。
基因组编辑科学家Fyodor Urnov被要求审查描述在CCR5基因组编辑的人类胚胎和胎儿的DNA序列分析的文件，以获取麻省理工学院技术评论中的一篇文章。“我审查的数据与编辑实际上已经发生的事实是一致的，”位于华盛顿州西雅图的Altius生物医学科学研究所的Urnov说。但他补充说，判断儿童基因组是否已被编辑的唯一方法是独立测试他们的DNA。
Urnov对编辑胚胎基因组以防止HIV感染的决定提出异议。他还使用基因组编辑工具来靶向CCR5基因，但他的研究是针对HIV患者，而不是胚胎。他说，有一种“安全有效的方法”可以利用遗传学来保护人们免受艾滋病毒的侵害，而这些方法不涉及编辑胚胎的基因。“目前，胚胎编辑还没有未满足的医学需求，”他说。
伦敦大学女性和生殖健康学院的研究人员乔伊斯·哈珀说：“今天关于人类胚胎基因组编辑抗艾滋病病毒的报告是过早、危险和不负责任的。” 她说需要多年的研究才能证明，干预胚胎的基因组并不会造成伤害。在用于植入的胚胎中使用基因组编辑之前，也应该进行立法和公众讨论。
英国牛津大学Oxford Uehiro实践伦理中心主任Julian Savulescu说：“这项实验使健康的正常儿童面临基因编辑的风险，而没有真正的必要利益。”
南方科技大学在11月26日的一份声明中说，学校没有意识到研究员何建奎的实验，这项工作没有在大学进行，而且他从2月份开始休假。
声明说：“南方科技大学要求科学研究遵守国家法律法规，尊重和遵守国际学术道德和学术标准。” 该大学表示将成立一个独立委员会来调查此事。
超过100名中国生物医学研究人员在网上发表了一份措辞强硬的声明，谴责了何建奎的说法。声明说：“直接跳入人体实验只能被描述为疯狂。” 科学家呼吁中国当局调查此案，并对此程序实行严格的规定。
声明说：“这对中国的国际声誉和中国科学的发展，特别是在生物医学研究领域的发展，是一个巨大的打击。” “对于那些正在追求研究和创新，同时严格遵守道德限制的大多数勤奋和尽职尽责的科学家来说，这是极不公平的。”
Nature杂志已与何建奎联系，但尚未收到关于何建奎实验关注的回应。制作基因编辑的婴儿违反中国卫生部2003年发布的指导方针，但不违反任何法律。
在YouTube视频中，研究员何建奎说这对双胞胎的父母接受了体外受精(IVF)。当胚胎只是一个细胞时，他说他的研究小组插入了一种编辑蛋白，在胚胎植入母体之前就敲除了CCR5。
该实验的消息公布于该领域的研究人员于11月27日至29日聚集在香港参加关于基因组编辑的一个重要国际会议。峰会的一个关键目标是就如何进行基因组编辑修改卵子，精子或胚胎(称为种系编辑)并达成国际共识。甚至在何建奎的工作出现之前，该领域的许多人都认为，有人会使用基因组编辑工具改变人类胚胎以便植入女性，并且一直在推动制定道德准则。
研究员何建奎表示仅支持在与疾病相关的病例中使用胚胎中的基因组编辑，并表示应禁止基因编辑调整以增强智力或选择头发和眼睛颜色等特征。“我知道我的工作会引起争议，但我相信家庭需要这种技术，我愿意接受批评，”他说。
日本札幌北海道大学的生物伦理学家石井哲也不认为在胚胎中应用基因组编辑来减少HIV感染是合理的。他说，艾滋病毒感染妇女的婴儿可以通过剖腹产分娩，以避免在分娩过程中传染。
在双胞胎的情况下，父亲是艾滋病毒阳性，但母亲不是，何建奎在YouTube视频中说。这意味着传播风险很小。但是，在接受美联社采访时，他说这项工作的目的不是为了阻止父母的传染，而是为受艾滋病影响的夫妇提供一个保护可能会受到类似命运的孩子的机会。
最近的调查显示，如果科学界能够解决导致疾病的突变，公众就会支持胚胎中的基因组编辑。2017年12月，位于伦敦的独立咨询委员会纳菲尔德生物伦理委员会发布了一项对319人的调查。如果允许不育夫妇生育孩子，或者如果允许一对夫妇改变胚胎中引起疾病的突变，那么将近70%的人支持基因编辑。上个月发布的一项针对4,196名中国公民的大型调查显示，如果目标是避免疾病，对修改基因的支持水平相似。但受访者反对使用它来提高智商或运动能力，或改变肤色。
文章来源：
作者：David Cyranoski
Genome-edited baby claim provokes international outcry
Nature News .26 NOVEMBER 2018
doi：10.1038 / d41586-018-07545-0
https://www.nature.com/articles/d41586-018-07545-0
http://weixin.100md.com
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