第3款囊性纤维化药物！福泰制药Symdeko获美国FDA批准扩大适用人群，用于6-11岁儿童患者
2019/6/26 14:49:42生物谷 世界医疗科技资讯

    

     福泰制药(Vertex Pharma)是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Symdeko(tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor)扩大适用人群，用于治疗6-11岁囊性纤维化(CF)儿童患者，具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因中：(1)携带2个拷贝F508del突变的患者；(2)携带至少一个拷贝反应性突变的患者。在美国，Symdeko之前已获FDA批准，用于12岁及以上、携带2个拷贝F508del突变或一个反应性突变的CF患者。

     值得一提的是，Symdeko也是Verted公司获FDA批准治疗6-11岁年龄段CF儿童患者的第3种针对疾病根本病因的药物。2012年，Vertex推出了全球首款CF靶向治疗药物Kalydeco(ivacaftor)，适用于携带不同CFTR突变的CF患者；第二款产品Orkam(lumacaftor/ivacaftor)于2015年上市，适用于携带2个拷贝F508del突变的CF患者。

     随着此次批准，Symdeko增加了一个额外的剂量强度(tezacaftor 50 mg/ivacaftor 75 mg和ivacaftor 75 mg)，用药方面：早晨一片(tezacaftor 50 mg/ivacaftor 75 mg)、傍晚一片(ivacaftor 75 mg)，间隔约12小时。该药之前已上市的剂量强度为Symdeko(tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg和ivacaftor 100 mg)，用药方面：早晨一片(含tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg)、傍晚一片(含ivacaftor 150 mg)，间隔约12小时。

     福泰制药执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani表示：“今天FDA扩大批准Symdeko用于6-11岁CF儿童，是我们努力为最年轻的患者提供治疗方案迈出的重要一步，这使我们更接近于为所有CF患者开发药物的目标。”

     克利夫兰大学医院、克利夫兰医疗中心、彩虹婴儿和儿童医院医师Seth Walker表示：“目前，我们已经看到Symdeko对12岁及以上CF患者的临床影响。此次扩大批准，对可能受益于CFTR调制的6-11岁CF患者群体而言是一个重要的里程碑，使我们能够在疾病早期治疗CF的根本缺陷。对于从未开始或已经停止另一种CFTR调制剂且符合资格的CF患儿而言，Symdeko是一个重要的治疗选择。”

     福泰制药公司完成了一项为期24周的开放标签、多中心III期研究，评估了tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor在美国和加拿大6-11岁CF儿童患者中的药物动力学、安全性和耐受性。该方案的总体耐受性良好，安全性数据与之前对12岁及以上CF患者中的研究结果相似。该研究的全部数据将在今年晚些时候公布。

    

     CF是一种由CFTR基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病，该病困扰着北美、欧洲和澳大利亚约7.5万人。目前，已发现的CFTR基因突变大约有2000个，其中F508del突变是导致CF的最常见病因，约占整个患病人数的45%。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠，该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，造成呼吸困难及反复感染，最终可导致死亡，CF患者死亡的平均年龄在20岁左右。

     一些突变可导致CFTR蛋白在细胞内不能正常加工或折叠，并且通常不能到达细胞表面。Symdeko的药物成分为tezacaftor和ivacaftor，其中tezacaftor旨在解决突变CFTR蛋白的运输和加工缺陷，使其能够到达细胞表面；ivacaftor则能在细胞膜上增加CFTR蛋白通道保持开放的时间，进一步增强其功能。

     Symdeko?/Symkevi?(tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor)已获美国、加拿大、瑞士、澳大利亚、欧盟批准用于携带特定突变的12岁及以上CF患者。福泰制药计划于2019年下半年在欧盟提交治疗6-11岁CF儿童的扩大适应症申请。

     波士顿 - (美国商业资讯) - Jun。21,2019- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (纳斯达克股票代码：VRTX)今天宣布了这一消息 美国食品和药物管理局(FDA)批准SYMDEKO ?通过11年谁都有两个副本(tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor)用于囊性纤维化6岁儿童F508del -CFTR突变或谁拥有囊性纤维化跨膜电导调节至少一个突变(CFTR)对SYMDEKO有反应的基因。它以前是经过批准的FDA适用于12岁及以上囊性纤维化患者，在美国有两个拷贝的F508del突变或一个反应性突变拷贝现在可以获得SYMDEKO片剂的额外剂量强度(tezacaftor 50 mg / ivacaftor 75 mg和ivacaftor 75 mg )与此批准有关。

     “今天，SYMDEKO在6至11岁儿童中的扩大批准是我们继续为最年轻患者提供治疗选择的重要一步，重要的是让我们更接近为所有CF患者开发药物的目标，” Reshma Kewalramani，医学博士，Vertex执行副总裁兼首席医疗官。

     Vertex完成了一项为期24周的第3阶段开放标签，多中心研究，以评估美国和美国6至11岁儿童的tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor的药代动力学，安全性和耐受性。 加拿大。该方案通常耐受良好，安全性数据与之前12岁及以上患者的研究结果相似。本研究的全部数据将于今年晚些时候发布。

     “我们已经看到SYMDEKO对12岁及以上CF患者的临床影响，这一认可标志着6至11岁患者可能受益于CFTR调节的重要里程碑，使我们能够治疗CF的基本缺陷在疾病的早期阶段，“说 赛斯沃克，医学博士，大学医院 克利夫兰， 克利夫兰医疗中心，彩虹婴儿和儿童医院。“对于那些从未开始或已停止使用另一种CFTR调节剂的CF患者来说，SYMDEKO是一种重要的治疗选择。”

     SYMDEKO ? / SYMKEVI ?(tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor)已经在美国批准，加拿大， 瑞士， 澳大利亚和欧盟在12岁及以上患有某些突变的患者中治疗CF. Vertex计划提交一份申请，供6至11岁的患者使用欧洲药品管理局在2019年下半年，有关SYMDEKO或患者援助计划的更多信息，请访问SYMDEKO.com或VertexGPS.com。

     关于囊性纤维化

     囊性纤维化(CF)是一种罕见的，缩短寿命的遗传性疾病，影响约75,000人 北美， 欧洲 和 澳大利亚。

     CF由CFTR基因突变导致的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)缺陷或缺失引起。儿童必须继承两个有缺陷的CFTR基因 - 每个父母一个 - 有CF. CFTR中约有2,000个已知突变基因。这些突变中的一些可以通过基因测试或基因分型测试来确定，通过在细胞表面产生不起作用或过少的CFTR蛋白导致CF. 缺乏功能或缺乏CFTR蛋白导致盐和水在许多器官中流入和流出细胞的流动性差。在肺部，这会导致异常粘稠的粘液积聚，导致许多患者慢性肺部感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。死亡的中位数年龄为20世纪中后期。

     约SYMDEKO ?(tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor)一些突变导致未加工的或细胞内正常折叠，并且通常不会到达细胞表面CFTR蛋白。SYMDEKO是tezacaftor和ivacaftor的组合。Tezacaftor旨在解决CFTR蛋白的运输和加工缺陷，使其能够到达细胞表面，其中ivacaftor可以增加蛋白质保持开放的时间。

     美国指示和重要安全信息SYMDEKO ?(tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor)片SYMDEKO是一种处方药，用于治疗囊性纤维化(CF)的患者治疗6岁及以上谁都有两个副本F508del突变，或谁在CF基因中至少有一个突变，对SYMDEKO治疗有反应。患者应该与他们的医生交谈，以了解他们是否有明确的CF基因突变。目前尚不清楚SYMDEKO对6岁以下儿童是否安全有效。

     如果患者服用某些药物或草药补充剂，如抗生素利福平或利福布汀，则不应服用SYMDEKO ; 癫痫发作药物，如苯巴比妥，卡马西平或苯妥英; 圣约翰麦芽汁。

     在服用SYMDEKO之前，患者应该告诉医生他们是否有肝脏问题; 有肾脏问题; 怀孕或计划怀孕，因为不知道SYMDEKO是否会伤害未出生的婴儿; 是母乳喂养还是计划母乳喂养，因为不知道SYMDEKO是否会进入母乳。

     SYMDEKO可能影响其他药物的工作方式，其他药物可能会影响SYMDEKO的工作方式。因此，某些药物服用时可能需要调整SYMDEKO的剂量。患者应特别告诉医生是否服用抗真菌药物，如酮康唑，伊曲康唑，泊沙康唑，伏立康唑或氟康唑; 或抗生素如泰利霉素，克拉霉素或红霉素。

     SYMDEKO可能会引起一些人的头晕。患者不应该开车，使用机器，或做任何需要警觉的事情，直到他们知道SYMDEKO如何影响他们。

     患者应避免食用含有葡萄柚或葡萄柚的食物或饮料塞维利亚 他们正在服用SYMDEKO的橘子。

     SYMDEKO会引起严重的副作用，包括：

     血液中的高肝酶，已报道用SYMDEKO治疗的人或仅用ivacaftor治疗的人。在服用SYMDEKO的第一年中，患者的医生将在开始SYMDEKO之前进行血液检查以检查他们的肝脏，并且每年服用SYMDEKO。如果患者出现以下任何肝脏问题症状，患者应立即就医：右上腹部(腹部)疼痛或不适; 皮肤变黄或眼睛发白; 食欲不振; 恶心或呕吐; 黑色，琥珀色的尿液。

     用SYMDEKO或仅用ivacaftor治疗的一些儿童和青少年的眼睛晶状体(白内障)异常。如果患者是儿童或青少年，他们的医生应在SYMDEKO治疗前和治疗期间进行眼科检查以寻找白内障。

     SYMDEKO最常见的副作用包括头痛，恶心，鼻窦充血和头晕。

     这些并非SYMDEKO的所有副作用。请点击此处查看SYMDEKO(tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor)片剂的完整美国处方信息。

     关于VertexVertex是一家全球性的生物技术公司，投资于科学创新，为患有严重和危及生命的疾病的人们创造变革性药物。除了CF的临床开发项目外，Vertex还有十几个正在进行的研究项目，重点关注其他严重疾病的潜在机制。

     成立于1989年 马萨诸塞州剑桥市，Vertex的总部现在位于 波士顿创新区。如今，该公司在中国设有研发和商业办事处美国， 欧洲， 加拿大， 澳大利亚 和 拉丁美洲。Vertex一直被公认为业界最佳工作场所之一，包括被命名为科学杂志的生命科学领域的顶级雇主连续九年排名。有关该公司的其他信息和最新更新，请访问www.vrtx.com。

     协作历史与 囊性纤维化基金会治疗公司(CFFT)Vertex于2000年启动了其CF研究计划，作为与CFFT的合作的一部分，CFFT是非营利性药物发现和开发的附属机构。囊性纤维化基金会。KALYDECO ?(ivacaftor)，ORKAMBI ?(lumacaftor / ivacaftor)，SYMDEKO TM / SYMKEVI TM(tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor)和VX-445(elexacaftor)通过顶点发现作为这种协作的部分。

     原文出处：福泰制药公司网站

     https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-symdekor-tezacaftorivacaftor-and-ivacaftor-treat

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