一针 120 万，需要「私人订制」的抗癌神药，未来会大幅降价吗？
2021/9/18 10:47:45 偶尔治愈
以下文章来源于财经大健康，作者辛颖、孔欣慰
在「120 万元一针的抗癌药，可清零癌细胞」这一信息登上热搜之后，找许彭鹏来咨询 CAR-T 治疗的人多了三四倍。
2021 年 6 月，复星凯特拿到了阿基仑赛注射液药物的批件。该药目前只能用于治疗一种血液瘤，用于复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤的成人患者。
「并不是所有的病人都适合 CAR-T 治疗，要在病人的病情、副作用，还有患者的家庭经济负担之间权衡。」许彭鹏说。
尽管如此，这也是患者期盼已久的希望。
120 万元一针。
这就是中国首个获批的 CAR-T 药物——阿基仑赛注射液的售价。
「120 万元不是一个小数目。」在开出 CAR-T 处方之前，上海交通大学医学院附属瑞金医院副主任医师许彭鹏，很谨慎地和患者陈女士及家属做沟通。
CAR-T 细胞治疗产品，是通过基因修饰，激活人体免疫系统中T细胞的识别能力，让T细胞准确发现癌细胞，启动自身免疫来「清除」癌细胞。2021 年 6 月，复星凯特拿到了阿基仑赛注射液药物的批件。
在获批不到 3 个月的时间里，「已经有十几位患者使用了」。一位复星凯特负责人告诉《财经·大健康》。
该药目前只能用于治疗一种血液瘤，用于复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤的成人患者。「并不是所有的病人都适合 CAR-T 治疗，要在病人的病情、副作用，还有患者的家庭经济负担之间权衡。」许彭鹏说。
北京大学肿瘤医院淋巴瘤科副主任医师应志涛自 2013 年开始，对 CAR-T 临床试验患者进行长期随访。他发现，仅「30%～40% 的对症患者能够长期获益，大多数的患者在用 CAR-T 后可能只是短期内检测不出癌细胞，后期还是会复发进展」。
尽管如此，这也是患者期盼已久的希望。
目前中国已经批准两款 CAR-T 产品上市，另一款由药明巨诺生产的 CAR-T 尚未公布定价，但这两家均是引进国际已上市的 CAR-T 产品技术。同时，还有有七款国产 CAR-T 进入二期临床试验。
未来，CAR-T 产品是否会降价，让更多癌种的患者获得治愈的希望呢？
天价药为「私人定制」
120 万元，之所以如此贵，原因这是一款「私人定制」药品。
CAR-T 治疗产品，制备所需的原料是取自每位患者自身的细胞，因此不会因为销量增加而逐渐摊薄成本。兼之，长期的研发成本还要摊到每一针里。
在 2021 年 6 月为一位陈姓女患者确定了 CAR-T 治疗方案后，瑞金医院这位患者家属在认证的特药药店付款下了订单。
治疗的第一步是为陈女士采血。一套专用的冷包会被送到医院，医护人员采集陈女士体内的淋巴细胞后，再通过冷链运输到实验室。
送达的患者免疫细胞在实验室「加工」，一方面是通过基因修饰，使其具备识别肿瘤细胞的能力，另一方面要大量扩增 CAR-T 细胞数量。制备成功后冷链运输回医院。
医院收到细胞后，要对 CAR-T 细胞产品进行复融，使细胞们复苏，回输到陈女士体内。
从采血到回输，这个过程通常需要三周左右。「部分患者的病情发展非常快，可能等不了三周」，因此即便是药品适应症范围内的患者，许彭鹏也会先评估患者的病情和身体情况，再考虑是否建议患者进行 CAR-T 治疗。
「还有一些患者的肿瘤块太大，这种情况把癌细胞清理干净的概率比较低。或者本身脏器功能就不够，在输入 CAR-T 细胞后也会引发全身的免疫反应，如果预计患者承受不了的话就不会用药。」许彭鹏告诉《财经·大健康》。
图源：IC photo
在陈女士输入 CAR-T 细胞后，除了每天两次的查房外，在陈女士出现各种不适时，许彭鹏都要到病房去看一下。
一度陈女士出现高热，这是许彭鹏最紧张的一周。
发烧，是人体发生免疫反应的症状，但也有可能意味着副作用。CAR-T 最主要的副反应之一就是细胞因子风暴。严重的还可能危及生命，发烧表现也可能意味着细胞因子风暴。
「虽然危险但是我们积累了很多经验，好在陈女士在一周内退烧了，并且在一个月后的 CT检查中，没有发现病灶。这就是医学上的完全缓解，但不等于治愈」。许彭鹏介绍，至少要完全缓解持续五年，才能谈得上治愈。
按通常方案，接下来的每 3～6 个月，陈女士要做一次 CT 检测，后续可以逐渐减少，也会根据患者情况变化随时调整。
全球首位接受 CAR-T 治疗的美国白血病儿童 Emily，已开启「无癌」生活第九年。早在 2012年，5 岁的 Emily 参加了一个 CAR-T 疗法的临床试验后，体内癌细胞被「清除」，成为「奇迹」女孩儿。
但如果患者复发了，CAR-T 还能二次创造奇迹吗？
「目前的治疗方式就是输入一次，输入一次如果有效，就长期有效。如果没效的话，有人尝试过第二次输入同样的 CAR-T 细胞，但目前还没有明确的结论，有人认为第二次输入会有效，还有人觉得输入第二次也没有意义。」应志涛分析。
天价药能降价吗？
在「120 万元一针的抗癌药，可清零癌细胞」这一信息登上热搜之后，找许彭鹏来咨询 CAR-T 治疗的人多了三四倍。
「大部分都不是淋巴瘤患者，甚至还有实体瘤也找来咨询。」许彭鹏说。目前全球五款获批的 CAR-T 产品，适应症全部集中在血液瘤，至今还没有对应实体瘤的 CAR-T 产品获批。
「对 90% 的癌症患者，尤其是乳腺癌、肺癌、消化道肿瘤等实体肿瘤，目前 CAR-T 细胞产品是没有足够成熟到上市的产品。现在都是在做临床研究，去探索这部分患者中的疗效。」应志涛介绍。
中国已获批的这两款都是治疗血液瘤的。血液瘤包括白血病、多发性骨髓瘤和淋巴瘤。《财经?大健康》获悉，有两款在研的治疗骨髓瘤的产品，预计在一年内向国家药监局提交上市申请。
图源：IC photo
未来这些产品如何定价？目前看，虽然定价 120 万元，中国的 CAR-T 产品已经比国际上的同类获批产品便宜很多。全球已上市的五款 CAR-T 定价在 37 万～48 万美元之间，如果加上检查、住院等费用，每名患者花费大约 80 万～150 万美元。
这是大部分患者仍然难以承受的。淋巴瘤患者组织淋巴瘤之家发布的 2019 淋巴瘤患者生存报告白皮书数据显示，2018 年 4816 份样本中，淋巴瘤患者治疗总体花费约 32.6 万元，治疗自费比例为 60%。首次治疗的平均费用为 20.5 万元，首次复发时花费约 43.95 万元。
同时，淋巴瘤患者年度医疗支出约为其家庭年收入的 2.33 倍，54% 患者的年收入低于 3 万元，而 27.4% 的患者则没有任何收入。参与调研的患者中，仅有 17% 患者表示，可以承受患病带来的医疗支出。
不仅是 CAR-T，其他的免疫、靶向药物治疗对患者来说也是不小的费用。上述报告指出，以间变大型的淋巴瘤患者为例，免疫、靶向药物治疗费用平均增加 37.8 万元，霍奇金淋巴瘤患者此项费用平均增加 29.3 万元。
高昂的费用，将很多普通收入的患者拒之门外。国产 CAR-T 产品获批后能有多大幅的降价是患者切实的疑问。
业界对大幅降价并不乐观。除了研发成本、定制费用，有一些 CAR-T 核心的耗材仍然以进口为主，一位从业者解释，这也是 CAR-T 国产化后也难降价的主要原因。
虽有国内企业在尝试生产，但现在看效果还不够好。「短期内很难实现。」南京传奇 CSO 范晓虎曾公开称，CAR-T 细胞治疗中用到的病毒载体工艺尚有技术瓶颈，产量不高，符合资质的供应商也远远不足，这在成本上占了很大比例。
不过，也有国产 CAR-T 企业做好了打破价格瓶颈的准备。苏州亘喜希望通过缩短生产周期降低成本。一位该企业相关负责人称，可实现「次日生产」，即将体外培养压缩至 1 天，因而可在单采患者 T 细胞 9 到 10 日后就完成回输，而行业普遍需要 2 周～6 周才能完成上述流程，「未来价格势必会显著低于现在市面上的 CAR-T 产品」。
图源：IC photo
「我还是相信一分钱一分货，这几款进口的 CAR-T，一个病人的成本就在 40 万～50 万元，定价不能更低了。」一位血液科医生表达了对产品质量的担心。
此外，也有通用型 CAR-T 也正在研发，即不必「私人定制」的药品，或许是未来药品降价的重要技术支撑。
一位业内人士透露，有国内药企用于治疗骨髓瘤的 CAR-T 产品未来定价可能会低于 30 万元，最低可以至十几万元。
除了技术上的突破，更多的癌症患者都期待能够减轻治疗负担。《柳叶刀》杂志 2016 年发布一项实证研究显示，在中国，肺癌、胃癌等六种常见癌症人均年治疗费用约为 7.1 万元，但当年中国居民人均年可支配收入仅约为 2.4 万元。
值得注意的是，120 万元的阿基伦赛注射液已经通过国家医保局的形式审查，有机会在 2021 年 11 月参与国家医保目录准入谈判，通过降价进入医保。但此前年治疗费用高达 100 万元的药品，没有成功进入医保目录的。
不过，已经有商业保险纳入了 CAR-T 药品，这或许是高价药品惠及更多人的一扇窗。
撰文：辛颖 孔欣慰
(凌馨对此文亦有贡献)
编辑：王小
首图来源：IC photo
— Tips —
如果您有与医疗健康相关的线索
或与疾病、衰老、死亡有关经历
欢迎投稿给我们
邮箱：features@dxy.cn
源网页 http://weixin.100md.com
返回 偶尔治愈 返回首页 返回百拇医药