全国人大代表杨林花：建议解决罕见病患者用药「最后一公里」
2022/3/17 偶尔治愈
这并非全国人大代表、山西医科大学第二医院血液科主任医师杨林花首次在全国两会为血友病人发声。
1996 年，她开始进行包括血友病在内的多种血液疾病的诊断治疗。血友病是一种遗传性出血性疾病，由于人体凝血过程中缺少了重要的凝血因子，使得机体凝血出现障碍，主要表现为自幼反复发生的自发性出血或外伤后出血。
在中国，登记在册的血友病患者有近 4 万人，而据估算，事实上，这一群体可能达 14 万。
作为罕见病的一种，血友病患者在过去许多年都面临诊断不够及时、治疗不够规范、缺药和经济负担重等诸多问题。这些问题在过去十几年里正逐步被看见、被解决。
实现「及早诊疗」要走多少步
在血友病的诊断与治疗共识中，一直都强调「及时诊断、及早给予恰当的治疗」。因为，未能得到及时介入的后果十分惨痛 —— 致残甚至因脏器出血去世。目前尚没有根治的方法，患者需要终身治疗，补充凝血因子。
但在现实中，只有一部分血友病患者能够及时得到诊断和治疗。
「首先是患者、家属和基层医生没有认识这种病。」
在临床上，杨林花总发现这样的病人，关节肿胀 —— 血友病的临床表现出现包括关节、肌肉和深部组织出血，也可有胃肠道、泌尿道、中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止等。
「一些轻中型患者出血肿胀并不是很厉害，稍微休息休息就好。一些基层医疗机构的医生，如果不是专门从事血液病工作的，对此也未必有所察觉，也可能诊断是关节炎或其它疾病。」
与此同时，一些血友病患者是在手术前被筛查出来。杨林花告诉我们，在上世纪 80年代之前，中国的术前要求并不严格，在没有经过充足的准备，周密的手术方案的情况下，血友病人的手术存在极大的风险。
「因此，老一辈的血液专家们，一再呼吁，要求术前检查凝血象，这样就可以把轻中型的血友病病人就在这个过程中被查出来了。」
杨林花参加第十届中国罕见病高峰论坛。
图源：受访者提供
此外，基层医疗机构面临的困境并不仅在此，囿于硬件，一些需要在实验室完成的检验无法实现。
「这也是为什么我们一直推动在全国成立各级血友病诊疗中心，需要实现同质化、规范的诊断和治疗，总不能把病人都介绍到北京或者上海这些大城市去做检查」，杨林花说。
目前，我国在 31 个省市地区已经建立血友病定点诊疗单位，各地也在积极探索完善省市县各级血友病诊疗网络。
从没药到有药
血友病主要分为两类，其中，A型血友病是缺少凝血因子 Ⅷ，患病人数约占 80%～85%，B 型缺少凝血因子 Ⅸ，患病人数约占 15%～20%。
两类患者都需要终身用凝血因子治疗，其中包括血源性凝血因子及基因重组凝血因子。
在过去许多年，前者都是我国血友病患者的主要使用药物。在过去三十多年里，血源性凝血因子的使用贯穿着国内血液制品行业的一系列改革。
「在过去，我们对病毒性疾病检测手段还不成熟，有的是窗口期查不出来。过去的困境是没有重组凝血因子，进口的都没有，全部来源于血源性凝血因子，所以造成了一部分血友病人感染病毒性肝炎，还有少部分其它疾病，」杨林花说。
进入二十一世纪，国家大力整顿血液制品行业，一些地方血浆站关闭，原料血浆供应不足，加之血友病患者人数较少、企业研发动力不足等问题，自 2006 年起，我国已发生多次血友病患者用药短缺情况，2007 年和 2013 年先后爆发全国性凝血因子短缺，引起一时轰动。
2021 年，作为人大代表，杨林花呼吁修改《献血法》，包括增大献血者的年龄，从如今的 55 岁放宽至 60 岁；缩短两次供血间隔时间，「如今《献血法》则规定，两次献血必须间隔半年以上，但因为红细胞的平均寿命为 120 天，无形中拒绝了一些可以使用的血液。如果将两次献血间隔时间缩短为 4 个月，会增加很多血源供者」。
杨林花参加全国人大会议。
图源：受访者提供
杨林花希望扩大献血来源，「任何一个人都有可能生病，无论是内科、外科，还是遇到外伤，实际上都涉及到血液的使用。」
除了血源性凝血因子，必须提及的还有基因重组凝血因子。它不需要用到血浆原料，避免了血浆蛋白和病毒的污染，安全性更高。
因此，医生们为了不重演当年感染悲剧，尽量鼓励病人使用重组凝血因子。
2007 年，考虑到国内凝血因子短缺的实际情况，当时的国家食品和药品监督管理局快速审批基因重组凝血因子Ⅷ进口。
「总体来说，相比过去，我们医院药品供应的问题得到了很大改善，但也会遇到一些紧急情况。比如，一个月医院就进了 300 支血源性凝血因子，但是一个病人因为大出血，就可能用到 200 支。」
杨林花告诉我们，血友病患者的用药个体差异极大，根据患者的公斤体重给药。「如果只是预防性治疗，基本量可以保障，但一旦出血，比如消化道出血或者脑出血，或者需要手术，使用的量就很大」。
没有药怎么办？
杨林花答，可以从药房或者医药公司紧急调货，也有病人之间互助，比如兄弟间都是这个病，就和对方借用，借不着再找其他病友，以解决临时燃眉之急。
用药「最后一公里」
近年来，一些血友病患者距离用药仍卡在「最后一公里」的节点上。
图源：国家药品监督管理局
因为血友病患者需要终身治疗，因个体需求不一样，患者需要支付的费用不一。公开资料曾推算，血友病患者全年治疗费用约为 28.8-31.2 万元，对于许多患者而言，仍是一笔较大开支。
自 2004 年至 2017 年，政府相继出台各类政策，将治疗血友病的产品纳入医保，尤其将儿童的预防治疗也纳入医保范围。
但一些患者仍然会被卡住。
2020 年 2 月，武汉因为新冠疫情实行封闭管理，一些血友病患者无法去医院购药，被告知只能去药店购药 —— 根据武汉医保门诊的相关政策，这意味着他们在医院报销能够即时结算，但在药店购药，只能自行垫付。而按照以往患者的用药量，一些人可能需要每月自行垫付六千元左右，经济条件不好的患者面临断药风险。
一些患者打电话询问，被告知购药前需要跟所在区医保局报备，在疫情结束后，患者需要拿着发票去医保局办理报销。
此外，一些地方在 2021 年曝出重组人凝血因子 Ⅷ 短缺问题。据回应，因为药品系处方药，需要凭医嘱才能给患者使用，医院有采购需求，厂家才能供货。而一些医院考虑到药占比，并没有采购这款昂贵药物，患者只能去其他地方寻药。
有了药，要使用到药，仅差最后一公里。
目前，在杨林花所在的医院，医保能解决病人 70%~75% 的医药费用，但即使是剩下的25%~30%，对一些病人来说也是负担。「因为患者是终生用药，有时候出血，一次就要用很多，个人支付太高，也付不起」。
「我们都说，医保是广覆盖，不能保特殊。但罕见病人也是人，也应该享受医保。所以我们一直呼吁，医保能不能不走常见病的路，单独出台一个罕见病的医保体系。」
「同时，我们不能让医保解决患者的全部负担，而是需要建立一个多层次的医疗保障体系。」
在今年两会上，杨林花主要建议探索建立省级罕见病用药保障机制。
其中包括，动员企业或各类经济实体定向捐赠，建立省级罕见病慈善专项医疗救助基金，以解决医保药品目录外罕见病高值药品支付的问题。
同时，她强调，需要政府引导、加强监管，各级部门联动制定疾病目录和药品目录，同时建立目录的动态调整机制。
「明确牵头部门，制定工作制度和操作流程，明确钱从哪里来，到哪里去、是否进入患者就医的支付账户等操作方法和细节。」
撰文：苏惟楚
监制：李晨
首图来源：受访者提供
— Tips —
如果您有与医疗健康相关的线索
或与疾病、衰老、死亡有关经历
欢迎投稿给我们
邮箱：features@dxy.cn
源网页 http://weixin.100md.com
返回 偶尔治愈 返回首页 返回百拇医药