120万一针的CAR-T疗法进医保，还有多少路要走？
2021/11/12 19:01:13 医学界
我们希望看到未来CAR-T治疗的费用逐渐能像PD-1/PD-L1单抗一样从“金价”走向“白菜价”，甚至“白菜梆子价”，让更多有需求的患者能够负担得起这些疗效好、安全性高药物。
撰文 | 唐颖
2021年新一轮医保谈判已于11月11日结束。其中，备受大众关注的便是此前“120万一针”的CAR-T产品阿基仑赛注射液。
微博截图
但早有消息爆出，复星凯特药企代表并未出席本次医保谈判。
CAR-T细胞疗法在获批上市时，被一些大众媒体宣传为“可治愈癌症”，加上120万的价格，一时引起轰动。CAR-T进入医保初审名单后，其降价幅度也引得人们纷纷猜测。最后的结果虽然不尽人意，但也在情理之中。
120万一针的药，想要进医保并非一路坦途。
抗肿瘤药物进医保，牵一发而动全身
抗肿瘤药物进医保无疑是好事。但不赞同的声音也存在。
曾经有微博大V公开表示不支持价格高昂的抗肿瘤药物进入医保。因为：“靶向药进入医保就是少部分人获益，大部分人不获益的事情。”
图片来源 ：微博
哪些药物进入医保？医保基金能否承担？药企成本能否覆盖？进入医保目录后如何落实到患者？各个环节都存在一定问题。
■“少数人”与“多数人”
药物进入医保目录并不意味着任何人都可以报销。相关适应证的患者才会有这个机会。
例如，CAR-T细胞疗法目前在中国获批用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性的大B细胞淋巴瘤成人患者。如果进入医保，对于复发或难治性的大B细胞淋巴瘤患者无疑是福音。
而其他血液肿瘤，如白血病、多发性骨髓瘤患者甚至是初治的大B细胞淋巴瘤患者，则无法享受报销政策。扩大到各个癌种的肿瘤患者，获批进入医保目录的药物毕竟只是少数，不少疗效好的新药价格还是令普通家庭仰望。
哪类药物哪个适应证先一步进医保，似乎是一个涉及公平、生命的问题。
■医保基金能否承担巨额费用？
根据国家医保局发布的文件[1]，2020年全国基本医保参保人数达13.61亿人，基金收入2.48万亿元，支出2.10万亿元，总体而言尚有结余。
然而，老年人患肿瘤风险上升，社会老龄化导致老年人群的增加以及不可忽视的肿瘤年轻化趋势均可能扩大肿瘤患病人数，进一步加重抗肿瘤治疗的经济负担，这将给医保未来的支付能力提出不小的挑战。
如果进入医保目录的药品耗费大量医保资金，是否会导致所谓的“医保基金缺口”？提高个人基本医疗缴费额度是否可行？
为减轻医保基金的压力，各地政府联合商业保险公司纷纷推出“惠民保”。根据不同地区政府的政策，将CAR-T疗法纳入了“惠民保”这类城市定制医疗保险之中。如“苏惠保”对于CAR-T疗法最高保险金额可达100万，长沙“惠民保”也将CAR-T疗法纳入报销范围，最高可报销50万。
苏惠康报销内容
长沙惠民保报销内容
■ 直降“白菜价”，谁来负担药企成本？
抗肿瘤药物降价无疑是医保、肿瘤患者翘首以盼、拍手称快的事。而对于药企却是艰难无比。
以CAR-T疗法为例，前期数亿美元的研发成本需要回收，CAR-T疗法属于高度个性化的药物，无法量产回收成本。正因这一特性，后期使用成本也较其余抗肿瘤药物高。患者筛选评估、细胞单采、运输、回输以及对患者的处理和监测，治疗后长期随访均增加了其人力、物力成本[2]。
而目前CAR-T疗法适应证针对患者群体基数小，市场需求较小，成本回收任重而道远。如果常年亏损，药企或将无法进一步开展临床试验探索适应证或者关停相关药物的研发。
■ 进入医保目录后，推进落地仍需要
进入医保目录后，要落实到每个患者身上，还需要足够的医保额度支持。此前，《健康时报》就报道过一则抗肿瘤药物进入医保后，患者仍需自费购买的新闻[3]。
图片来源：健康时报
此外，既往曾有抗肿瘤药物进入医保目录后，“断货”甚至“消失”。
2017年7月，曲妥珠单抗被纳入国家医保目录乙类范围后，有使用需求的患者蜂拥而至，一时间全国各地曲妥珠单抗都断货，许多患者陷入“一药难求”甚至延缓治疗的境地。而另一个靶向药克唑替尼进入医保目录后，直接“消失”了。
进医保目录令人欣喜，但后续如何保证医保报销政策落实到每一个可以使用的患者还需要很长的路要走。
抗肿瘤药物进医保平均降价幅度近50%，
CAR-T降价仍具想象空间
即便抗肿瘤药物进医保存在各方利益纠葛，抗肿瘤药物进医保仍是造福患者的事。上海市胸科医院的韩宝惠教授表示：“让过去用不起药的患者可以用上药，让过去用上药的患者可以接受最新最优的治疗选择，同时还能减轻患者的负担，治疗药物进入医保是肿瘤患者及家属最期盼的消息。”
2016年，The Lancet曾发表了一项关于中国癌症患者财政负担的文章[4]。研究显示：中国癌症患者每年的平均支出高达6.4万人民币，但平均每个家庭的年收入仅为5.6万人民币。对于普通家庭来说，抗肿瘤药物的支出无疑是巨大的负担。
通俗来讲，医保谈判就是为民砍价。许多抗肿瘤药物在经医保谈判后，价格降幅高达70%。据统计，2016年-2020年，经医保谈判后药物降幅接近50%。
而个别药品降幅更为显著。哈尔滨血液病肿瘤研究所的马军教授就PD-1/PD-L1抑制剂降价举例：“过去，使用PD-1/PD-L1药物一年可能要花费百万元，而现在一年只需要5-6万元。真正做到了造福于民!”
平均价格降幅
既往抗肿瘤药物的降价幅度，也给CAR-T细胞疗法进医保带来了更大的想象空间。降价意味着更多的患者能够享受到CAR-T疗法的健康收益。
相比传统疗法7%-9%的完全缓解率和5.9-6.3个月的中位总生存期(OS)[5,6]，近半数复发/难治大B细胞淋巴瘤患者通过CAR-T治疗获得治愈/长期生存机会[7]。于复发/难治大B细胞淋巴瘤患者而言，使用CAR-T疗法的健康收益是巨大的。
许多患者为了求得治疗效果更好或者更便宜的药物，会选择去海外就诊治疗，或者拜托海外的亲戚朋友帮忙买药。然而，对于身体基础情况较差的肿瘤患者，去海外就诊几乎是不可能的事。托人买药也意味着其中的时间成本成倍增加，可能最后“药到手也来不及了”。
从药企角度而言，“以价换量”也是有利可图。抗肿瘤治疗的赛道从来不是一枝独秀。目前国内已获批上市的CAR-T细胞疗法就有2家，而在CAR-T疗法赛道竞争的药企也有10余家，谁能先一步获批上市、进入医保目录，谁就能更早、更多地应用于临床。
加速抗肿瘤药物进医保，
扶持创新药物已成大趋势
根据世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)数据显示，2020年中国新发癌症457万例，居全球第一[8]。庞大的肿瘤患者人数意味着巨大的需求。而“督促抗癌药加快降价”决策无疑是对现在及未来肿瘤患者的经济、医疗保障。
2018年，《国家医保局加快推进抗癌药降价工作》的公告发布[9]，文件指出国家医保局推进抗肿瘤药物集中采购、降低进口药税率、谈判降价、纳入医保目录的相关举措。
其中，明确指出“对前期国家谈判的抗癌药，协调相关企业根据税收政策调整情况，重新确定药品价格；对目录外的独家抗癌药展开医保准入专项谈判，将疗效明确、临床必须的新药、好药，以合理价格及时纳入医保目录范围。”
推进抗肿瘤药物降价、进医保的工作初见成效。此前我国新药获批上市、进入医保目录的周期较长。2019年、2020年谈判药品的准入周期中位数分别为3.0年、1.8年。而2021年，CAR-T细胞疗法在获批不到半年的时间里就进入了医保药品初审名单。
然而，抗肿瘤药物纳入需要考虑多方面因素。韩宝惠教授表示：未来医保谈判常态化已经是不可逆的趋势。从最开始的注重价格，到现在更多地关注有效性、安全性、创新性、公平性等不同维度，中国医保谈判经历了从量到质的改变。
对于120万的CAR-T疗法降价、进医保，马军教授表示：“对于医生来说，我们认同‘生命至上’‘生命高于一切’的理念，我们希望看到未来CAR-T治疗的费用逐渐能像PD-1/PD-L1单抗一样从‘金价’走向‘白菜价’，甚至‘白菜梆子价’，让更多有需求的患者能够负担得起这些疗效好、安全性高药物。”
参考文献：[1] http://www.nhsa.gov.cn/art/2021/8/9/art_26_5765.html[2]美国定价300万，日本定价200万，CAR-T细胞疗法为何定价高？ (qq.com)[3] https://baijiahao.baidu.com/s?id=1667534820646980361&wfr=spider&for=pc[4] Huang HY, Shi JF, Guo LW, Bai YN, Liao XZ, Liu GX, Mao AY, Ren JS, Sun XJ, Zhu XY, Wang L, Song BB, Du LB, Zhu L, Gong JY, Zhou Q, Liu YQ, Cao R, Mai L, Lan L, Sun XH, Ren Y, Zhou JY, Wang YZ, Qi X, Lou PA, Shi D, Li N, Zhang K, He J, Dai M. Expenditure and financial burden for the diagnosis and treatment of colorectal cancer in China: a hospital-based, multicenter, cross-sectional survey. Chin J Cancer. 2017 Apr 28;36(1):41. doi: 10.1186/s40880-017-0209-4. PMID: 28454595; PMCID: PMC5410077.[5]Sarkozy Clémentine,Sehn LH,et al.Ann Lymphoma 2019;3:10.[6]Crump M,et al.Blood.2017;130(16):1800-1808.[7]https://www.yescartahcp.com/large-b-cell-lymphoma/effiffifficacy.[8] 数据来源：https://www.iarc.fr/faq/latest-global-cancer-src="/asp/image.asp?m=0&w=gh_9352cb95ad49&u=https%3a%2f%2fmmbiz.qpic.cn/mmbiz_jpg/a1xwNbPmyopnwNeTqKJhu7FPtwzvQSnsyOzj4XoG3XxHt0xvam8foIBbqWh5G2Uv3ziagpuSr68BbbWVTBZO6XQ/640?wx_fmt=jpeg" />
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