老年痴呆有救了，全球首个阿尔茨海默病对因治疗的靶向药物在博鳌乐城获批啦!
2024/4/1 医学界

    

     2023年9月25日，由卫材/渤健联合开发的针对早期阿尔茨海默病患者的划时代新药仑卡奈单抗(乐意保)在海南博鳌乐城获批。

     疾病负担沉重，临床需求巨大

     目前我国已成为全球阿尔茨海默病(简称AD)患病人数最多的国家, 患者人数近1000万人。据预测，到2050年阿尔茨海默病患者人数将在2765万~9194万之间^[1]。《柳叶刀》神经病学子刊文章显示，我国每年在阿尔茨海默病上支出的费用高达1677亿美元，其中超过一半为非直接成本，如患者和家人因护理而误工所产生的损失。预计到2050年可能会升至10倍，达到1.89万亿美元^[2]。目前国内临床有效的治疗手段非常有限，药物主要是针对症状改善的胆碱酯酶抑制剂如多奈哌齐和NMDA受体拮抗剂美金刚等，主要作用是短期改善症状，但对于疾病的病程无影响，临床未满足的治疗需求缺口巨大。

     早发现早干预，患者获益最大化

     阿尔茨海默病是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍等全面性痴呆表现为特征，病因迄今未明。65岁以前发病者，称早老性痴呆；65岁以后发病者称老年性痴呆。大众目前对于早期干预的认知普遍不足，容易错过治疗的“黄金窗口期”如轻度认知障碍阶段(MCI)甚至更早的临床前期阶段。

    

     疾病修饰治疗为早期AD患者带来曙光

     由于AD复杂的疾病机制及长期和复杂性的临床试验,“疾病修饰治疗”即DMT(Disease-Modifying Therapy)的出现“具有跨时代的意义”，其核心在于其对疾病发病机制进行干预，而不仅仅是缓解症状或对症状进行管理。

    

     AD最主要的发病机制为大脑中出现产生过多的β-淀粉样蛋白(Amyloid Beta，Aβ)，清除能力降低，继而这些异常的蛋白沉积形成“斑块”，导致神经细胞死亡、影响神经信号传导。DMT的原理之一即靶向消除这些“斑块”，从源头解决问题。2023年仑卡奈单抗作为20年来首款获美国FDA完全批准的抗Aβ疾病修饰药物，这预示着阿尔茨海默病的治疗已经从“ 对症治疗时代”跨向了“对因治疗时代”，新的希望大门已经开启。仑卡奈单抗在乐城的获批，将使部分中国患者能够更早用上世界先进的AD药物。

     参考文献：[1]中国老年保健协会阿尔茨海默病分会.阿尔茨海默病患者需求洞察报告.2023.9.[2]Jia J,Wei C,Chen S,et al.The cost of Alzheimer's disease in China and re-estimation of costs worldwide.Alzheimers Dement.2018 Apr;14(4):483-491

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