漫话用药丨诺西那生钠这样用才正确
2022/10/20 21:00:00 医学美图

     - 诺西那生钠这样用才正确 -

     诺西那生钠是一种反义寡核苷酸，2016年FDA批准上市，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。1995年发现SMA是因为SMN1基因外显子7纯合缺失导致存活运动神经元(SMN)蛋白不足所致；1999年发现了SMN2基因，但剪接异常，不能弥补SMN1缺失。诺西那生钠可以纠正SMN2基因外显子7剪接，从而使SMN蛋白增加。

     诺西那生钠因为不能穿过血脑屏障，所以需要直接注入蛛网膜下腔，通过脑积液分布到整个中枢神经系统的所有SMN神经元中。首次使用诺西那生钠需要一个负荷剂量，即前两个月需要使用4次，然后每4个月一次维持剂量。

     常见不良反应有急性严重血小板减少，凝血异常、肾小球肾炎等，因此每次使用前应检查血小板计数、凝血功能和尿蛋白。

     用药后如果出现头痛、背痛，可能是腰穿的不良反应，需要以舒适的姿势躺下，通常在几天内会自然消失。

    

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