医周医事∣市场监管总局：对罕见病类别等特医食品实施优先审评审批!大反转，补充维D不太可能降低死亡、心血管疾病风险!
2024/4/1 消化界
医疗政策和医疗资讯
1.新修订《医疗器械经营质量管理规范》发布，2024年7月1日起施行
12月7日，国家药监局发布新修订《医疗器械经营质量管理规范》(以下简称《规范》)，以适应新形势下医疗器械经营监管与质量管理工作需要，规范医疗器械经营活动，保障医疗器械产品质量安全。《规范》自2024年7月1日起施行。
此次《规范》由原来的九章66条，修订为十章116条。其中，“质量管理体系建立与改进”一章为新增章节，包括质量管理体系建立、制定质量方针和质量目标、履行主体责任、体系自查、持续改进质量管理体系等内容。其他章节名称不变，但内容均有调整、扩充，贴近行业实际，给予细致指导。
《规范》“总则”一章新增了主体责任、规范执行、电子证照、鼓励创新条款内容，明确医疗器械注册人、备案人依法对上市医疗器械的安全、有效负责，医疗器械经营企业(以下简称企业)对本企业的经营行为负责。鼓励企业运用先进的质量管理工具与方法实施质量管理，持续改进质量管理体系。鼓励企业数字化、智能化、绿色化发展，提升医疗器械供应链效率与质量安全，促进行业高质量发展。
《规范》对医疗器械自动售械机、第三方物流等新业态做了要求。以医疗器械自动售械机为例，《规范》指出，自动售械机是医疗器械零售经营场所的延伸，对其经营主体、设置数量位置、功能、内部陈列环境、售后机制建立、主体证照展示、存放与出货、定期检查、销售凭据开具等提出具体要求。
我国物流业快速发展，《规范》明确规定企业可通过跨行政区域设置仓库、委托跨行政区域的专门提供医疗器械运输、贮存服务的企业等方式，构建全国或者区域多仓协同物流管理模式。企业应当对跨行政区域设置的仓库加强质量管理，配备与经营企业本部互联互通、能够实时交互医疗器械贮存、出入库数据的计算机信息系统等。
同时，《规范》明确对临床确认后销售产品有关要求。在临床实践中，有的医疗器械需要医疗机构选配后方可确认销售，如骨科植入医疗器械。《规范》要求企业应当对医疗机构选配后方可确认销售的医疗器械，加强出库前的质量复核，符合其产品质量安全要求方可出库，并留存出库质量复核记录。对于医疗机构选配后未使用的退回产品，企业应当加强过程质量记录管理，确保医疗机构选配销售产品的出库质量复核记录、销售记录、退货记录信息真实、准确、完整和可追溯。
此外，《规范》还新增了非医疗器械混存的条款内容。其明确，库房贮存产品包含非医疗器械产品时，应当做好库房分区管理。应当充分评估非医疗器械产品对贮存环境与人员的污染风险，制定措施确保医疗器械贮存环境安全。
来源：中国食品药品网、中国医药报
2.市场监管总局：对罕见病类别等特医食品实施优先审评审批，最多可缩减60个工作日
市场监管总局近日修订发布《特殊医学用途配方食品注册管理办法》，自2024年1月1日起施行。
特殊医学用途配方食品(以下简称特医食品)是指为满足进食受限、消化吸收障碍、代谢紊乱或者特定疾病状态人群对营养素或者膳食的特殊需要，专门加工配制而成的配方食品。特医食品为病患的疾病治疗、康复、机体功能维持等发挥重要营养支持作用，其质量安全关系特殊人群的身体健康和生命安全。
两批罕见病目录里包括苯丙酮尿症(PKU)、HHH综合征、尿素循环障碍等多种罕见病在内的代谢障碍疾病治疗过程中需及时、终生、足量使用特医食品，特医食品是此类罕见病临床治疗中的主要和核心治疗方式。如未得到及时治疗，患者将面临发育迟缓或倒退，甚至致残致死的严重后果。
修订后的管理办法进一步严格产品注册条件、要求、程序，保证产品质量安全和临床效果，强调以临床需求为导向，鼓励企业研发临床急需产品，不断扩展特殊人群的可及性。对拟在中国境内生产并销售特医食品和拟向中国出口特医食品的境外生产企业，从申请条件、注册程序、临床试验、标签与说明书、监督管理、法律责任等方面作出规定，主要内容包括：进一步强调申请人应具备的条件、能力、法律责任和义务；明确7种不予注册产品的情形；细化现场核查要求，必要时对原料开展延伸核查；在注册证书中增加“产品其他技术要求”项目，进一步保障产品质量安全有效。
设立优先审评审批程序，对罕见病类别、临床急需且尚未批准新类别等产品实施优先审评，审评时限由最多的90个工作日缩减至30个工作日，优先安排现场核查和抽样检验。强调特医食品标签应当真实、准确、清楚、明显，符合法规标准要求；严格标签主要展示版面应当标注的内容，便于消费者识别；明确产品标签不得对产品中的营养素及其他成分进行功能声称，防止误导消费者。对注册过程中涉嫌隐瞒真实情况或者提供虚假信息的申请人，明确不得撤回注册申请，并依法处理。对以欺骗贿赂获取注册证书，以及伪造、涂改、倒卖、出租、出借、转让注册证书等违法违规行为，加大处罚力度。涉嫌犯罪的，依法移送公安机关，追究刑事责任。
来源：国家市场监督管理总局官网
3. 国家医保局：确保医保参保率稳定在95%以上
12月6日，国家医保局网站发文介绍，近日的国家医保局青年干部基层参保调研汇报会强调:全国各级医保部门要提高政治站位，增强做好参保工作的责任感和使命感，确保参保率稳定在95%以上。
此外，还要求落实落细和完善参保各项措施，不断优化经办服务，提升医保大数据赋能参保工作的水平。要持续推动年轻干部下基层接地气，努力为青年成长成才营造良好环境，培养提升青年干部奉献医保改革发展的综合能力。
在今年10月份，国家医保局有关司负责人就居民医保参保工作接受采访时介绐，2022年，我国基本医保参保率稳定在95%以上。由于参保质量提升、参保数据去重等原因，2022年居民医保参保数据为98349万，虽较上年数据表面上有所下降，但由于重复参保等情况显著减少，真实的总体参保人数实际上还略有增加，基本医保参保大盘保持稳定。客观上看，随着我国城镇化程度的不断深化，人口老龄化、少子化的持续发展，可以预见未来居民医保参保数据在一定时期内会呈现略有下降的态势，甚至总参保数据也有可能缩小。
来源：人民日报健康客户端
医学前沿
1. 大反转!柳叶刀子刊：超80万人分析结果显示，补充维D不太可能降低死亡、心血管疾病风险
维生素D是人体的必须营养素，观察性流行病学研究一致发现，低浓度的循环25[OH]D与心血管疾病、全因死亡以及其他慢性疾病的风险增加有关。但与此矛盾的是，几项相关的补充维生素D的大型随机试验却未能得出补维生素D能降低疾病和死亡风险的结论。
2023年12月，多个研究中心的研究人员在《柳叶刀》子刊The Lancet Diabetes and Endocrinology上发表了一篇题为" Estimating dose-response relationships for vitamin D with coronary heart disease，stroke，and all-cause mortality：observational and Mendelian randomisation analyses "的研究论文。该研究显示，虽然观察性分析发现25[OH]D与心血管疾病和死亡之间存在一定相关性，但这在遗传分析中并未得到证实。即使在低25[OH]D水平下，补充25[OH]D对心血管疾病和死亡也不存在因果影响。这说明，即使是针对缺乏维生素D的个体，长期低剂量补充维生素D也不太可能大幅度降低死亡和心血管疾病风险。
来源：奇点网
2.每一口外卖都在损害大脑!Science子刊最新：微塑料能侵入大脑，或诱发帕金森病!
帕金森病(PD)和相关痴呆症是目前世界上发病率增长最快的神经系统疾病之一，其病理特征是α-突触核蛋白在脆弱的脑神经元中病理性积聚，可以说α-突触核蛋白是PD发病中的中心环节。先前体外研究表明，由聚乙烯亚胺包被的聚苯乙烯纳米塑料会增加α-突触核蛋白的成核作用，具有推进PD的风险。此外，其他的微粒，比如二氧化硅或锆，同样具有使得α-突触核蛋白纤维伸长的作用。
近日，Science Advances上最新刊登了一项题为“Anionic nanoplastic contaminants promote Parkinson'sdisease-associated a-synuclein aggregation”的研究，揭露了微塑料的一大新罪证——纳米塑料能够进入大脑，与神经元中的蛋白纤维发生作用，从而加剧帕金森病的风险。这些“狡猾”的塑料微粒不仅仅是进入大脑这么简单，还诱导了严重的神经毒性，成为某些疾病的“铺路石”。
来源：梅斯医学
3.深部脑刺激或能恢复慢性脑损伤患者部分认知功能
中度至重度创伤性脑损伤(msTBI)，通常会导致持久的身体、认知、情感和行为障碍。认知功能障碍是msTBI后持续功能障碍的主要因素，与损伤严重程度和标准化神经心理学评估表现相关。目前还没有疗法能有效缓解创伤相关的注意力、执行功能、工作记忆或信息处理速度的残障影响。之前的研究显示，丘脑的关键脑回路(丘脑中央外侧核)失去活性，与msTBI后的认知功能障碍特别相关。
2023年12月4日，威尔康奈尔医学院和斯坦福大学的研究人员在国际顶尖医学期刊Nature Medicine上发表了题为：Thalamic deep brain stimulation in traumatic brain injury: a phase 1, randomized feasibility study 的研究论文。这项小型临床试验旨在对丘脑的关键脑回路中央外侧核及相关内侧背侧被盖(CL/DTTm)进行深部脑刺激(DBS)的安全性和有效性。结果显示，该试验可行且安全，或能改善因创伤性脑损伤导致长期认知障碍的患者的认知功能。
来源：生物世界
4.JAMA子刊：磁休克与电休克治疗抑郁发作的比较
电休克治疗(ECT)是疗效最好的抗抑郁手段之一，但认知副作用十分常见。磁休克治疗(MST)在国际上是一种处于研发阶段(investigational)的抗抑郁方式，由经颅磁刺激(TMS)在麻醉状态下诱导发作，较电休克作用更聚焦且刺激强度更弱，有望在改善抑郁症状的同时减少认知副作用。
既往3项开放标签研究显示，MST可带来抑郁症状方面的获益，且认知不良反应很少。一项纳入4项比较MST与ECT治疗单双相抑郁的随机对照研究的系统综述及meta分析(总样本量86)显示，MST的效应量可能与ECT相当。然而，这些研究受到样本量小及治疗剂量并非最优的限制，尤其是早期研究中右单侧ECT的电刺激剂量仅为3倍癫痫阈值，疗效已被证明不及高剂量(6倍癫痫阈值)或双颞侧ECT治疗。
在上述背景下，12月6日JAMA Psychiatry在线发表了一项题为“Clinical Outcomes of Magnetic Seizure Therapy vs Electroconvulsive Therapy for Major Depressive Episode: A Randomized Clinical Trial”的研究论文，本项研究发现，MST组患者的定向力恢复速度较超短脉冲右单侧ECT更快，而后者已经是目前最安全的ECT模式。鉴于定向力恢复所需时间是逆行性遗忘严重度的预测因素之一，这一结果为MST的认知安全性提供了支持性证据。重要的是，由于认知安全性有所提升，MST也有望通过提高治疗频率获得更好的疗效。然而，未来同样需要优化MST的剂量，以抵消治疗所致癫痫阈值升高造成的影响。
来源：医脉通精神科
5. 惠及胃癌“全人群”!JAMA发表一线治疗晚期胃癌中国证据!
据《全球癌症统计2020年版》数据显示，胃和胃食管交界处腺癌是全球第五大常见癌症，也是第四大癌症死亡原因。其中，中国胃癌新发和死亡病例分别占全球胃癌新发和死亡病例的44%和49%。晚期胃或胃食管交界处腺癌预后较差，治疗方法相对有限，患者中位总生存期(OS)约为1年。信迪利单抗是一款重组、全人源IgG4抗PD-1单克隆抗体。临床前研究显示，信迪利单抗对靶点具有较高的亲和力，同时在给定药物浓度下可占据更多的可用PD-1结合位点。
2023年12月5日，JAMA重磅发表信迪利单抗联合化疗一线治疗胃及胃食管交界处腺癌的3期临床研究ORIENT-16的期中分析结果。该研究表明，信迪利单抗联合化疗可显著降低总体患者和综合阳性评分(CPS)≥5患者的死亡风险，达到预设的优效性标准；相较于安慰剂联合化疗，接受信迪利单抗联合化疗的总体患者中位OS延长2.9个月，CPS≥5患者延长5.5个月。OS在预设的所有亚组分析中获益趋势一致。进一步证实该方案应作为中国局部晚期或转移性胃或胃食管交界处腺癌患者的一线标准治疗。
来源：医学新视点
源网页 http://weixin.100md.com
返回 消化界 返回首页 返回百拇医药