【讲座回顾】国际罕见病和基因疗法药物进展
2021/11/10 14:02:03 生物密探

    

     生物密探 iSpyBio

     关于我们

     这是一群热爱生物学的志愿者们发起的一个有趣有温度的订阅号，我们将以“探讨科学前沿，探索生物奥秘”为方向，分享最新科学前沿资讯科普(不仅限于生物学、医药、生物微观世界和生物安全)、行业大咖讲座和行业创业竞赛、行业竞技/留学资讯等。

     我们是真理的发掘者和搬运工。无论你是从事生物相关的研究人员，还是对生物科普探秘感兴趣的跨行群体，都欢迎关注我们，与我们一起探索生物的奥秘!

     活动介绍

     主办方

     生物密探 iSpyBio

     赞助商

     英国剑桥 Biorbyt Ltd.

    

     浙江玉安康瑞生物 YK Biotech

    

     支持企业武汉柏乐辉生物，西安博金生物，南京伟沃生物

     活动计划：此次活动是由【生物密探】公众号主办，英国剑桥biorbyt生物技术公司和浙江玉安康瑞生物科技有限公司联合赞助的国际科学公益讲座。我们将定期邀请国内外知名高校和研究机构不同领域的学者，进行科学探讨讲座。每次讲座将分为嘉宾主讲和会后提问讨论两个环节，欢迎大家积极参与。

     讲座主旨：学习探讨科学前沿，挖掘探索生物奥秘。

     讲座第七期回顾

     10月29日的第七期生物密探中外讲座，我们邀请了英国超越实验室创始人周露博士，给我们进行了题目为：《国际罕见病和基因疗法药物进展》的讲座。

    

     周露博士于1998年留英，4年后取得英国赫瑞瓦特大学一等荣誉学士学位， 随后2006年于赫瑞瓦特大学获得生化博士学位。2008在英国班戈大学完成博士后研究。2008-2015年他在普利茅斯半岛医学院进行癌症方面的研究，期间他独立和合作的相关研究在著名国际期刊上发表了20多篇文章，包括Cell，Nature 子刊 Oncogene，Science 子刊 Science Signaling 和 Cancer Cell 等杂志。他原先在高校和社会的职务有德文郡学院生物学讲师，半岛医学院的博士生导师，英国中华工商联合会执行会长，高科技商会会长和中国医药城英国离岸孵化器主任等。周博士曾获得的奖励包括中国驻英大使馆留学生奖学金，瓦特大学全额博士生奖学金，英国癌症研究慈善基金会颁发的“药物发现奖”和美国儿童肿瘤基金会的“青年研究者”等奖项。2014年周博士成立了英国超越实验室，此后一直致力于中英医疗高科技平台的搭建，并且完成了多个跨境医疗项目。他同时也是龙舟资本的投资合伙人。

    

     周露博士在本次讲座中分享了他在英国海外多年了解的一些罕见病的情况和基因治疗药物的研究进展，希望呼吁大家更多地关注这个领域。

    

     周博士先和我们分享了英国著名物理学家霍金先生“渐冻症”罕见病的故事。大部分渐冻症患者会在5年内死亡，而霍金先生却带病生存了55年，除了主要源于他坚强的意志力，还得益于医疗科研的成果和家人的关怀。

    

    

     然而在国内，罕见病的治疗目前并不乐观。周露博士通过分享中国罕见病治疗现状，给我们分析了为什么在国内罕见病治疗到了一个迫切需求的阶段。

    

     周博士通过孤儿药为切入点，介绍了孤儿药研发的国际趋势和策略，重点讲了孤儿药资格认证。

    

    

     罕见病也是一个全球的问题，欧美对于罕见病的研究较早，国际罕见病的趋势和应对策略值得国内借鉴，尤其是基因疗法。随后周博士进一步解析为什么基因疗法是罕见病的希望。

    

    

    

    

    

    

     最后周博士解释了罕见病的治疗为什么需要进行国际合作？并进行了国际合作模式的探讨和分析。

    

    

    

    

     Q&A环节中，听众提了许多问题，周露博士就以下问题进行了解答和探讨：

     1. 基因疗法是否考虑过如何沉默错误基因的表达？

     2. MHRA / EMA 对基因疗法的生殖毒性研究数据的要求是什么？

     3. 英国商业医保对罕见病人的支付体系对国内有何借鉴？

     4. 相比常见病，为什么罕见病更适合基因疗法呢？

     5. 基因疗法的公司现在的盈利水平如何？未来10年基因疗法的市场规模怎么样呢？

     更多细节请查看以下讲座视频回顾：

     请持续关注我们的【2021生物密探中外讲座系列】，我们计划在2021年举行12场大咖专业科普/科研讲座，每月一场。我们下一期讲座为剑桥大学治疗科学学院院长Christopher R. Lowe 教授的分享，敬请期待!

     赞助商简介

     本次会议由生物密探(iSpyBio)公众号主办，由剑桥校友成立的英国biorbyt和浙江玉安康瑞生物两家公司联合赞助。

     英国biorbyt于2011年成立，专注于生命科学和生物技术领域研究，总部位于英国剑桥，并在中国武汉设立办事处。可向全球提供包括抗体、小分子、ELISA试剂盒、蛋白等几十万种的科研产品和相关专业的技术服务。

     浙江玉安康瑞生物科技有限公司于2018年成立，在长三角核心区域组建了先进的医药研发和分子生化检测技术平台，设立了“剑桥大学医院共建实验室”、由国际和国内权威专家组成的“国际远程会诊平台”和以“空间记忆沙龙”为特色的脑健康中心。

    

     END

    

     为了方便交流生物医学科研经验，分享生物医学行业动态和讲座资讯，我们建立了“生物密探学习资料群”，欢迎生物医学相关行业老师同学进微信群。扫描以下二维码添加微信后可拉进群，不相关广告人士请勿扰。

    

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