基因疗法 —— 帕金森病患者的希望
2023/2/22 16:07:04 生物密探
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帕金森病(Parkinson’sdisease，PD)是仅次于阿尔茨海默病的第二大最常见的神经退行性疾病，影响了全球600万人，其中中国就占了近一半。
帕金森病最主要的病理改变是中脑黑质神经元的变性死亡，由此而引起纹状体多巴胺含量显著性减少而致病。导致这一病理改变的确切病因目前仍不清楚，遗传因素、环境因素、年龄老化、氧化应激等均可能参与多巴胺能神经元的变性死亡过程，这仍然是研究的主要焦点。
多巴胺主要参与运动的控制，借AADC酶将左旋多巴转化而来。但随着疾病进展，AADC酶减少，多巴胺合成降低，运动症状出现。帕金森病人运动症状包括震颤，四肢僵硬，动作慢，平衡和协调受损。帕金森病不是致命的，但症状会随着时间的推移而恶化。此外，帕金森病患者也会产生睡眠问题，抑郁，疲劳等非运动症状。
目前帕金森病没有治愈方法，但有各种可以帮助人们控制症状的药物。目前，临床上控制运动症状的金标准是用左旋多巴替代丢失的多巴胺，来改善患者运动症状。药物使用因人而异，还会随着疾病的进展进行调整。
不过，疾病的进展会导致左旋多巴的有效性加速消减，患者可能在两次服药之间经历“关闭”期，并导致运动波动出现。
所谓“开关现象”，是指帕金森患者长期服药产生的一种常见副作用，身上好像装了个开关：“开启”期药物有效，运动症状得到控制，一切如常;“关闭”期运动症状出现，像被“点了穴”一样，极大影响日常生活。
所以帕金森病亟需一种更稳定持久的疗法来控制运动症状。
基因疗法可能会给帕金森患者带来希望，虽然这还不是一种治愈方法，但可能会控制运动症状或帮助现有药物发挥更好甚至更长的作用。
科研人员表示，他们一直在寻找给予脑神经元和帕金森病患者产生更多多巴胺的能力的方法，这可以通过向神经元传递特定基因来实现。
把基因当作神经元的指令，这些指令通过载体递送到细胞，这个载体通常是一种设计成不含病毒基因仅包含治疗基因的病毒载体。这是有助于制造多巴胺的基因或指令，一旦新基因在细胞内，它们就会告诉细胞哪些酶或蛋白质可以产生。
帕金森病有三种酶可以实施基因调控，TH、ADCC 及GCH-1，比如NBIb-1817基因疗法就是通过一种在研的腺相关病毒2型(AAV2)血清载体，编码人类AADC基因，该基因旨在帮助在大脑产生AADC酶，从而将左旋多巴转化为多巴胺。
数十年来，晚期帕金森病的治疗标准一直没有显著进步，而基因疗法能持续改善患者的运动功能，而且降低患者口服药物的需求，有望成为帕金森病持续有效的治疗方式。
参考资料：
1.https://asgct.org/publications/news/april-2020/parkinsons-disease-awareness-month
2.https://www.cn-healthcare.com/articlewm/20200917/content-1146541.html
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